Ocena lenalidomidu (REVLIMID®) w leczeniu pacjentów ze skórnym toczniem rumieniowatym (CLE)
Ocena lenalidomidu (REVLIMID®) w skórnym LE: prospektywne, niekontrolowane, otwarte badanie pilotażowe mające na celu ocenę stosowania poza wskazaniami rejestracyjnymi leku Lenalidomid (REVLIMID®) zatwierdzonego przez FDA u pacjentów z toczniem rumieniowatym skórnym
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Toczeń rumieniowaty skórny (CLE) jest przewlekłą i często powodującą niepełnosprawność chorobą skóry. Wielu pacjentów doświadcza blizn i stanów zapalnych skóry, które często występują na twarzy. Umiarkowana do ciężkiej postać CLE jest najczęściej leczona lekami przeciwmalarycznymi, takimi jak hydroksychlorochina, chinakryna lub chlorochina. Do 70% pacjentów z CLE leczonych lekami przeciwmalarycznymi doświadcza korzystnej odpowiedzi klinicznej, podczas gdy pozostali pacjenci nie wykazują żadnej odpowiedzi lub nadal doświadczają progresji choroby. Talidomid był z powodzeniem stosowany u takich pacjentów, przy wskaźniku odpowiedzi klinicznej sięgającym 75% u opornych na leczenie pacjentów z CLE. Jednak talidomid jest znanym teratogenem i może powodować poważne wady wrodzone, w tym krótkie, zniekształcone kończyny i uszkodzenie nerwów obwodowych kończyn, co wymaga monitorowania pacjentek pod kątem ciąży. Ponadto u 25% pacjentów leczonych talidomidem rozwija się neuropatia obwodowa. Opracowano nowy lek, lenalidomid (REVLIMID®), analog talidomidu, do leczenia stanów nowotworowych i zapalnych, w tym różnych schorzeń onkologicznych, takich jak szpiczak mnogi, zespół mielodysplastyczny i guzy lite. W przeciwieństwie do talidomidu, lenalidomid (REVLIMID®) nie powoduje tak poważnych skutków ubocznych jak talidomid; jednak musi być również monitorowany pod kątem skutków ubocznych i dystrybuowany w ramach programu RevAssist autoryzowanego przez producenta leku, firmę Celgene Corporation.
Głównym celem tego zainicjowanego przez badacza, małego badania pilotażowego jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności lenalidomidu (REVLIMID®) u pacjentów z CLE za pomocą pomiarów, takich jak CLASI (Cutaneous Lupus Activity and Severity Index). Badany lek będzie stosowany we wskazaniu pozarejestracyjnym w leczeniu 6 pacjentów, którym lenalidomid (REVLIMID®) zostanie dostarczony bezpłatnie przez producenta leku. Do badania zostaną włączeni mężczyźni i kobiety w wieku powyżej 18 lat, u których potwierdzono biopsją rozpoznanie opornej na leczenie CLE i u których nie powiodło się standardowe leczenie hydroksychlorochiną przez okres do trzech miesięcy. Po drugie, badanie oceni biologiczny wpływ lenalidomidu na patogenne i immunologiczne mechanizmy procesu chorobowego CLE w okresie leczenia poprzez pobranie próbek skóry (biopsji) i próbek krwi.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania, Department of Dermatology
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy muszą zrozumieć i dobrowolnie podpisać formularze świadomej zgody i HIPAA.
- Mężczyźni i kobiety w wieku powyżej 18 lat w momencie podpisania formularza świadomej zgody.
- Potrafi przestrzegać harmonogramu wizyt studyjnych i innych wymagań protokołu
- Pacjenci muszą mieć potwierdzony biopsją toczeń rumieniowaty skórny (CLE) w postaci tocznia rumieniowatego krążkowego (DLE) lub podostrego tocznia rumieniowatego (SCLE), z lub bez zajęcia ogólnoustrojowego.
- Pacjenci muszą mieć rumień stopnia II w co najmniej trzech miejscach na skórze, jak określono w Indeksie aktywności i ciężkości tocznia skórnego (CLASI).
- Pacjenci musieli przejść standardowe leczenie hydroksychlorochiną (Plaquenil) przez okres do trzech miesięcy.
- Kobiety, które nie są w ciąży.
- Kobiety w wieku rozrodczym (FCBP) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu o czułości co najmniej 50 mIU/ml w ciągu 10-14 dni przed i ponownie w ciągu 24 godzin od rozpoczęcia stosowania lenalidomidu oraz muszą albo zobowiązać się do dalszej abstynencji od heteroseksualnych współżyć lub rozpocząć DWIE akceptowalne metody kontroli urodzeń, jedną wysoce skuteczną metodę i jedną dodatkową metodę W TYM SAMYM CZASIE, co najmniej 28 dni przed rozpoczęciem przyjmowania lenalidomidu (Revlimid®). FCBP musi również wyrazić zgodę na przeprowadzanie testów ciążowych. Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na używanie prezerwatywy lateksowej podczas kontaktów seksualnych z FCBP, nawet jeśli przeszli udaną wazektomię. Przynajmniej raz na 28 dni wszystkie pacjentki muszą być informowane o środkach ostrożności związanych z ciążą i ryzyku narażenia płodu.
- W przypadku stwierdzenia ciąży lub pozytywnego wyniku testu ciążowego u uczestnika badania lub partnera uczestnika badania płci męskiej podczas udziału w badaniu, należy natychmiast odstawić badany lek.
Kryteria wyłączenia:
- Jakikolwiek poważny stan medyczny, nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych lub choroba psychiczna, które uniemożliwiłyby uczestnikowi podpisanie formularza świadomej zgody.
- Kobiety, które są w ciąży, planują zajść w ciążę podczas badania lub karmią piersią.
- Każdy stan, w tym obecność nieprawidłowości laboratoryjnych, który naraża uczestnika na niedopuszczalne ryzyko udziału w badaniu lub utrudnia interpretację danych z badania.
- Stosowanie jakiegokolwiek innego eksperymentalnego leku lub terapii w ciągu 28 dni od wartości początkowej.
- Znana nadwrażliwość na talidomid.
- Rozwój rumienia guzowatego, jeśli charakteryzuje się złuszczającą się wysypką podczas przyjmowania talidomidu lub podobnych leków.
- Wcześniejsza historia zakrzepicy żył głębokich (DVT).
- Wcześniejsza historia zatorowości płucnej (PE).
- Znany pozytywny wynik DNA wirusa HIV metodą qPCR.
- Dodatni antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B lub zapalenie wątroby typu C.
- Liczba płytek krwi < 50 000/ml.
- Bezwzględna liczba neutrofilów < 750/ml
- Limfopenia < 500/ml.
- Występują oznaki lub objawy ciężkiej, postępującej lub niekontrolowanej choroby nerek (stężenie kreatyniny ≥1,5 x GGN).
- Jeśli kobieta, niechęć do stosowania jednej wysoce skutecznej metody i jednej dodatkowej metody antykoncepcji.
- Jeśli mężczyzna, niechęć do używania prezerwatywy lateksowej podczas stosunku z kobietami w wieku rozrodczym.
- Kontynuacja terapii talidomidem.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Lenalidomid
Otrzymano lenalidomid w otwartej próbie.
|
|
|
EKSPERYMENTALNY: Lenalidomid 2
Otrzymano lenalidomid w otwartej próbie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wskaźnik obszaru i ciężkości tocznia skórnego (CLASI)
Ramy czasowe: Tygodnie od 0 do 52
|
Skórny obszar tocznia i wskaźnik ciężkości (CLASI); zakres aktywności choroby wynosi 0-70.
Niższe wyniki odzwierciedlają mniejszą aktywność.
|
Tygodnie od 0 do 52
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zmianą poziomów IFN i CD4 po 6 tygodniach
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
CXCL10, chemokina indukowana interferonem i immunofenotypowanie przez barwienie immunologiczne.
Pomiar genów indukowanych interferonem z jednojądrzastych komórek krwi obwodowej przed i po leczeniu.
|
6 tygodni
|
|
Ogólna ocena lekarska (PGA) dla skóry
Ramy czasowe: Tygodnie od 0 do 52
|
Podczas każdej wizyty rejestrowano ogólną ocenę skóry na 10-centymetrowej wizualnej skali analogowej.
Przy każdej wizycie w skali 0-10, gdzie 0 oznacza najgorszy stan skóry, jaki można sobie wyobrazić, a 10 doskonałe zdrowie.
|
Tygodnie od 0 do 52
|
|
Ogólna ocena pacjenta (PtGA) dla skóry
Ramy czasowe: Tygodnie od 0 do 52
|
Podczas każdej wizyty pacjent rejestrował ogólną ocenę skóry na 10-centymetrowej wizualnej skali analogowej.
Przy każdej wizycie w skali 0-10, gdzie 0 oznacza najgorszy stan skóry, jaki można sobie wyobrazić, a 10 doskonałe zdrowie.
|
Tygodnie od 0 do 52
|
|
Ból w skórze
Ramy czasowe: Tygodnie od 0 do 52
|
Ból skóry rejestrowano na 10-centymetrowej wizualnej skali analogowej podczas każdej wizyty pacjenta.
Przy każdej wizycie w skali 0-10, gdzie 0 oznacza brak bólu, a 10 ból tak silny, jak tylko możesz sobie wyobrazić.
|
Tygodnie od 0 do 52
|
|
Swędzenie w skórze
Ramy czasowe: Tygodnie od 0 do 52
|
Oceny świądu rejestrowano na 10 cm wizualnej skali analogowej podczas każdej wizyty pacjenta.
Przy każdej wizycie w skali 0-10, gdzie 0 odpowiada brakowi swędzenia, a 10 swędzeniu tak silnemu, jak tylko możesz sobie wyobrazić.
|
Tygodnie od 0 do 52
|
|
Zmęczenie
Ramy czasowe: Tygodnie od 0 do 52
|
Wyniki zmęczenia rejestrowano na 10 cm wizualnej skali analogowej podczas każdej wizyty pacjenta.
Przy każdej wizycie w skali 0-10, gdzie 0 oznacza brak zmęczenia, a 10 zmęczenie tak duże, jak tylko możesz sobie wyobrazić.
|
Tygodnie od 0 do 52
|
|
Objawy Skindexu
Ramy czasowe: Tygodnie od 0 do 52
|
Oceny objawów Skindex są oceniane w skali 1-5, a następnie normalizowane do 100, przy czym wyższy wynik odpowiada gorszemu wrażeniu.
Brak wpływu objawów na QoL ocenia się jako „20” (jest to reprezentowane jako 1 w skali 1-5.
Najgorszy wpływ objawów na jakość życia wynosi 100.
Jest to reprezentowane jako 5 w skali 1-5.
|
Tygodnie od 0 do 52
|
|
Funkcja Skindex
Ramy czasowe: Tygodnie od 0 do 52
|
Wyniki funkcji Skindex są oceniane w skali 1-5, a następnie normalizowane do 100, przy czym wyższy wynik odpowiada gorszemu wrażeniu.
Brak wpływu funkcji na QoL ocenia się jako „20” (jest to reprezentowane jako 1 w skali 1-5.
Najgorszy wpływ funkcji na QoL wynosi 100.
Jest to reprezentowane jako 5 w skali 1-5.
|
Tygodnie od 0 do 52
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby skórne
- Choroby układu odpornościowego
- Choroby Autoimmunologiczne
- Choroby tkanki łącznej
- Toczeń rumieniowaty układowy
- Toczeń rumieniowaty skórny
- Fizjologiczne skutki leków
- Środki przeciwnowotworowe
- Czynniki immunologiczne
- Inhibitory angiogenezy
- Środki modulujące angiogenezę
- Substancje wzrostowe
- Inhibitory wzrostu
- Lenalidomid
Inne numery identyfikacyjne badania
- 806259
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .