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Valutazione di Lenalidomide (REVLIMID®) per il trattamento di soggetti con lupus eritematoso cutaneo (CLE)

7 febbraio 2023 aggiornato da: University of Pennsylvania

Valutazione di Lenalidomide (REVLIMID®) nella LE cutanea: uno studio pilota prospettico, non controllato, in aperto per valutare l'uso off-label del farmaco approvato dalla FDA Lenalidomide (REVLIMID®) in pazienti con lupus eritematoso cutaneo

Questo studio è stato condotto per valutare la sicurezza e l'efficacia di lenalidomide (Revlimid®) in soggetti con lupus eritematoso cutaneo (CLE). Il farmaco in studio verrà utilizzato in un'indicazione off-label per il trattamento di 6 soggetti per 12 mesi ciascuno. Saranno inclusi nello studio uomini e donne di età superiore ai 18 anni, che hanno una diagnosi comprovata da biopsia di CLE e che hanno fallito il trattamento standard.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il lupus eritematoso cutaneo (CLE) è una malattia cronica e spesso invalidante che colpisce la pelle. Molti pazienti sperimentano cicatrici e infiammazioni della pelle, che spesso si verificano sul viso. Il CLE da moderato a grave è più frequentemente trattato con farmaci antimalarici come idrossiclorochina, chinacrina o clorochina. Fino al 70% dei pazienti CLE trattati con antimalarici sperimenta una risposta clinica benefica, mentre il resto dei pazienti non mostra alcuna risposta o continua a sperimentare la progressione della malattia. La talidomide è stata utilizzata con successo in tali pazienti, con un tasso di risposta clinica fino al 75% nei pazienti refrattari a CLE. Tuttavia, la talidomide è un noto teratogeno e può causare gravi malformazioni congenite, tra cui arti corti e malformati e danni ai nervi periferici delle estremità, che richiedono il monitoraggio della gravidanza. Inoltre, fino al 25% dei pazienti trattati con talidomide sviluppa neuropatia periferica. Un nuovo farmaco, lenalidomide (REVLIMID®), un analogo della talidomide, è stato sviluppato per il trattamento di condizioni neoplastiche e infiammatorie, comprese varie condizioni oncologiche come mieloma multiplo, sindrome mielodisplastica e tumori solidi. A differenza della talidomide, la lenalidomide (REVLIMID®) non è nota per causare l'entità dei gravi effetti collaterali causati dalla talidomide; tuttavia, deve anche essere monitorato per gli effetti collaterali ed essere distribuito nell'ambito del programma RevAssist autorizzato dal produttore del farmaco, Celgene Corporation.

L'obiettivo principale di questo piccolo studio pilota avviato dallo sperimentatore è valutare la sicurezza e l'efficacia della lenalidomide (REVLIMID®) nei soggetti CLE utilizzando misurazioni come il CLASI (Cutaneous Lupus Activity and Severity Index). Il farmaco in studio verrà utilizzato in un'indicazione off-label per il trattamento di 6 soggetti, per i quali lenalidomide (REVLIMID®) sarà fornito gratuitamente dal produttore del farmaco. Saranno inclusi nello studio uomini e donne di età superiore ai 18 anni, con diagnosi comprovata da biopsia di CLE refrattario e che hanno fallito il trattamento standard con idrossiclorochina per un massimo di tre mesi. Secondariamente, lo studio valuterà gli effetti biologici della lenalidomide sui meccanismi patogenetici e immunologici del processo della malattia CLE durante il periodo di trattamento mediante la raccolta di campioni cutanei (biopsie) e campioni di sangue.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania, Department of Dermatology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 100 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I soggetti devono comprendere e firmare volontariamente i moduli di consenso informato e HIPAA.
  • Maschi e femmine di età superiore ai 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • In grado di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo
  • I soggetti devono avere lupus eritematoso cutaneo (CLE) comprovato dalla biopsia sotto forma di lupus eritematoso discoide (DLE) o lupus eritematoso subacuto (SCLE), con o senza coinvolgimento sistemico.
  • I soggetti devono presentare eritema di grado II in almeno tre sedi cutanee come definito dall'indice di attività e gravità del lupus cutaneo (CLASI).
  • I soggetti devono aver fallito il trattamento standard con idrossiclorochina (Plaquenil) per un massimo di tre mesi.
  • Soggetti di sesso femminile che non sono in stato di gravidanza.
  • Le donne in età fertile (FCBP) devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo con una sensibilità di almeno 50 mIU/mL entro 10-14 giorni prima e di nuovo entro 24 ore dall'inizio dell'assunzione di lenalidomide e devono impegnarsi a continuare l'astinenza da rapporti eterosessuali avere rapporti sessuali o iniziare DUE metodi accettabili di controllo delle nascite, un metodo altamente efficace e un metodo aggiuntivo ALLO STESSO TEMPO, almeno 28 giorni prima di iniziare a prendere lenalidomide (Revlimid®). FCBP deve anche acconsentire al test di gravidanza in corso. I maschi devono accettare di usare un preservativo in lattice durante il contatto sessuale con un FCBP anche se hanno avuto una vasectomia di successo. Tutti i soggetti devono essere informati almeno ogni 28 giorni sulle precauzioni in gravidanza e sui rischi di esposizione fetale.
  • Se durante la partecipazione allo studio viene rilevata una gravidanza o un test di gravidanza positivo in un soggetto dello studio o nel partner di un soggetto dello studio di sesso maschile, il farmaco in studio deve essere interrotto immediatamente.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi condizione medica grave, anomalia di laboratorio o malattia psichiatrica che impedirebbe al soggetto di firmare il modulo di consenso informato.
  • Soggetti di sesso femminile in gravidanza, che pianificano una gravidanza durante lo studio o che stanno allattando.
  • Qualsiasi condizione, inclusa la presenza di anomalie di laboratorio, che espone il soggetto a un rischio inaccettabile per la partecipazione allo studio o confonde la capacità di interpretare i dati dello studio.
  • Uso di qualsiasi altro farmaco o terapia sperimentale entro 28 giorni dal basale.
  • Ipersensibilità nota alla talidomide.
  • Lo sviluppo dell'eritema nodoso se caratterizzato da un'eruzione desquamante durante l'assunzione di talidomide o farmaci simili.
  • Storia precedente di trombosi venosa profonda (TVP).
  • Storia precedente di embolia polmonare (PE).
  • Noto positivo per il DNA virale dell'HIV mediante qPCR.
  • Antigene di superficie dell'epatite B positivo o epatite C.
  • Conta piastrinica < 50.000/mcL.
  • Conta assoluta dei neutrofili < 750/mcL
  • Linfopenia < 500/mcL.
  • Avere segni o sintomi attuali di grave malattia renale progressiva o incontrollata (creatinina ≥1,5 x ULN).
  • Se femmina, riluttanza a utilizzare un metodo altamente efficace e un metodo aggiuntivo di controllo delle nascite.
  • Se maschio, riluttanza a usare un preservativo in lattice durante i rapporti con donne in età fertile.
  • Terapia continua con talidomide.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Lenalidomide
Ricevuta lenalidomide in aperto.
Droga: Lenalidomide
SPERIMENTALE: Lenalidomide 2
Ricevuta lenalidomide in aperto.
Droga: Lenalidomide

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Indice di area e gravità del lupus cutaneo (CLASI)
Lasso di tempo: Settimane da 0 a 52
Il Cutaneous Lupus Area and Severity Index (CLASI); gamma di attività della malattia è 0-70. I punteggi più bassi riflettono una minore attività.
Settimane da 0 a 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con variazione dei livelli di IFN e CD4 a 6 settimane
Lasso di tempo: 6 settimane
CXCL10, una chemochina inducibile dall'interferone e immunofenotipizzazione mediante immunocolorazione. Misurazione dei geni inducibili dall'interferone da cellule mononucleari del sangue periferico prima e dopo il trattamento.
6 settimane
Physician Global Assessment (PGA) per la pelle
Lasso di tempo: Settimane da 0 a 52
I punteggi cutanei generali sono stati registrati su una scala analogica visiva di 10 cm ad ogni visita. Ad ogni visita su una scala da 0 a 10, 0 corrisponde alla peggiore condizione della pelle immaginabile e 10 alla perfetta salute.
Settimane da 0 a 52
Valutazione generale del paziente (PtGA) per la pelle
Lasso di tempo: Settimane da 0 a 52
I punteggi cutanei generali sono stati registrati dal paziente su una scala analogica visiva di 10 cm ad ogni visita del paziente. Ad ogni visita su una scala da 0 a 10, 0 corrisponde alla peggiore condizione della pelle immaginabile e 10 alla perfetta salute.
Settimane da 0 a 52
Dolore alla pelle
Lasso di tempo: Settimane da 0 a 52
Il dolore cutaneo è stato registrato su una scala analogica visiva di 10 cm ad ogni visita del paziente. Ad ogni visita su una scala da 0 a 10, 0 corrisponde a nessun dolore e 10 al dolore più intenso che puoi immaginare.
Settimane da 0 a 52
Prurito in pelle
Lasso di tempo: Settimane da 0 a 52
I punteggi relativi al prurito sono stati registrati su una scala analogica visiva di 10 cm ad ogni visita del paziente. Ad ogni visita su una scala da 0 a 10, 0 corrisponde a nessun prurito e 10 al prurito più forte che puoi immaginare.
Settimane da 0 a 52
Fatica
Lasso di tempo: Settimane da 0 a 52
I punteggi della fatica sono stati registrati su una scala analogica visiva di 10 cm ad ogni visita del paziente. Ad ogni visita su una scala da 0 a 10, 0 corrisponde a nessuna fatica e 10 alla fatica più grave che puoi immaginare.
Settimane da 0 a 52
Sintomi di Skindex
Lasso di tempo: Settimane da 0 a 52
I punteggi dei sintomi di Skindex sono valutati da 1 a 5 e poi normalizzati a 100, con un punteggio più alto corrispondente a un'impressione peggiore. L'assenza di impatto dei sintomi sulla QoL è valutata come "20" (questo è rappresentato da 1 sulla scala 1-5. Il peggior impatto dei sintomi sulla QoL è 100. Questo è rappresentato come un 5 sulla scala 1-5.
Settimane da 0 a 52
Funzione Skindex
Lasso di tempo: Settimane da 0 a 52
I punteggi della funzione Skindex sono valutati da 1 a 5 e poi normalizzati a 100, con un punteggio più alto corrispondente a un'impressione peggiore. L'assenza di impatto funzionale sulla QoL è valutata come "20" (questo è rappresentato da un 1 sulla scala 1-5. Il peggior impatto della funzione sulla QoL è 100. Questo è rappresentato come un 5 sulla scala 1-5.
Settimane da 0 a 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Pennsylvania

Collaboratori

Celgene Corporation

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2007

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 luglio 2009

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 ottobre 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 marzo 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 marzo 2008

Primo Inserito (STIMA)

12 marzo 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

9 febbraio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 febbraio 2023

Ultimo verificato

1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 806259

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Lupus eritematoso cutaneo (CLE)

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