Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas I-studie av ON 01910.Na vid refraktär leukemi eller myelodysplastiskt syndrom (MDS)

9 januari 2018 uppdaterad av: Onconova Therapeutics, Inc.

Fas I Doseskaleringsstudie av ON 01910.Na med ökande varaktighet av en initial 3-dagars kontinuerlig infusion hos patienter med refraktär leukemi eller MDS

Detta är en öppen fas I-studie för att fastställa den högsta mängden av studieläkemedlet, ON 01910.Na, som kan ges till patienter med högrisk myelodysplastiska syndrom (MDS) eller refraktär leukemi. Patienterna kommer att få ON 01910.Na (vid en startdos på 650 mg/m2) intravenöst genom 3-dagars kontinuerlig infusion en gång varannan vecka. På varandra följande kurer kommer att använda längre infusionstider och/eller högre doser av läkemedlet tills toxicitet, effektivitet eller ineffektivitet upptäcks. Dessutom kommer mängden läkemedel i blodet att mätas, eventuell antitumöraktivitet kommer att dokumenteras och den biologiska effekten av ON 01910.Na på cellcykelvägar kommer att utvärderas i perifera mononukleära blodceller.

Studieöversikt

Detaljerad beskrivning

Patienter måste ha histologiskt dokumenterad eller cytologiskt bekräftad diagnos av akut myelocytisk leukemi som är refraktär mot standardinduktionsbehandling, eller återfall efter standardbehandling; akut lymfatisk leukemi som är motståndskraftig mot induktionsbehandling eller återfall efter effektiv terapi; kronisk myelocytisk leukemi som är refraktär mot imatinibterapi eller andra linjens tyrosinkinasinhibering, eller återfall efter tyrosinkinasinhibering, i kronisk, accelererad eller blastisk fas; kronisk lymfatisk leukemi som är refraktär mot standardterapi eller återfall i andra skov; ett myelodysplastiskt syndrom (inklusive kronisk myelomonocytisk leukemi) refraktärt mot azacitidin; och ett int-2 eller högt myelodysplastiskt syndrom återkom efter ett hypometylerande medel. Patienter kanske inte är berättigade till, eller måste ha avböjt, benmärgstransplantation eller andra kemoterapeutiska regimer som är kända för att ge konsekventa remissioner. Eftersom hematopoetiska kriterier vid leukemi och lymfom är förvirrade av själva sjukdomarnas natur, finns det inga hematologiska uteslutningar från behandling. Om det kliniskt fastställs att leukopeni kan hänföras till tidigare behandling, kan ON 01910.Na-behandling påbörjas när leukocytantalet ökar vid två på varandra följande bestämningar utförda med minst tre dagars mellanrum. Trombocytopeni är inte ett kriterium, och patienter kommer att stödjas med blodplättstransfusioner om det är kliniskt nödvändigt. I frånvaro av leukopeni kan en misslyckad tidigare behandling lyckas omedelbart genom inträde i studien av ON 01910.Na om leukocytantalet är stabilt eller stiger, vid två på varandra följande bestämningar utförda med minst tre dagars mellanrum, i frånvaro av annan läkemedelstoxicitet .

Patientpopulationen kommer att involvera cirka 12 till 28 patienter ≥ 18 år i dosökningsdelen av protokollet. Alla patienter måste ha återfallande eller refraktär leukemi eller MDS med låg risk (dvs. int-2 eller högrisk MDS som har misslyckats med standardbehandling). De får inte vara kandidater för kända regimer eller protokollbehandlingar med högre effekt eller prioritet. Patienter med återfall/refraktär leukemi eller låg risk MDS måste ha en ECOG Performance Status på 0, 1 eller 2. Patienter måste ha en förväntad överlevnad, enligt utredarens åsikt, för att tillåta en tillräcklig observationsperiod för att utvärdera ON 01910.Na , och uppfyller behörighetskriterierna för patienter med leukemi eller MDS med låg risk. Efter att den maximalt tolererade dosen och den rekommenderade fas II-dosen (RPTD) och varaktigheten har bestämts, kommer upp till 12 ytterligare patienter med histologiskt dokumenterad eller cytologiskt bekräftad leukemi eller MDS med låg risk att läggas till för att bekräfta lämpligheten av RPTD. Inklusionskriterier för dosbekräftelsefasen kommer att likna de för dosökningsfasen i studien, men ECOG Performance Status måste vara 0 eller 1.

Säkerhetsdata, inklusive laboratorieparametrar och biverkningar, kommer att samlas in för alla patienter för att fastställa den kvalitativa och kvantitativa toxiciteten och reversibiliteten av toxiciteten för ON 01910.Na. Leukemiceller och MDS-celler i perifert blod kommer att mätas dagligen under infusionen och minst två gånger i veckan under följande vecka. Om leukemiceller försvinner från blodet eller blodvärden förbättras enligt IWG-kriterierna hos MDS-patienter, kommer en benmärgsaspiration att utföras för att bestämma responsstatus i benmärgen.

Alla patienter kan fortsätta behandlingen i minst sex cykler om inte snabb sjukdomsprogression dokumenteras. Patienter med objektivt kliniskt svar eller stabil sjukdom kan fortsätta upp till sex cykler till. Ytterligare fortsättning kommer att bestämmas av utredarens kliniska bedömning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

22

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mount Sinai Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienten måste ha histologiskt dokumenterad eller cytologiskt bekräftad diagnos av akut myelocytisk leukemi som är motståndskraftig mot standardinduktionsbehandling, eller återfall efter standardbehandling
  • Akut lymfatisk leukemi som är motståndskraftig mot induktionsbehandling eller återfall efter effektiv behandling
  • Kronisk myelocytisk leukemi som är refraktär mot imatinibterapi eller andra linjens tyrosinkinashämning, eller återfall efter tyrosinkinasinhibering, i kronisk, accelererad eller blastisk fas
  • Kronisk lymfatisk leukemi som är refraktär mot standardterapi eller återfall i andra skov
  • Ett myelodysplastiskt syndrom (inklusive kronisk myelomonocytisk leukemi) som är refraktärt mot ett hypometylerande medel
  • Och ett int-2 eller högt myelodysplastiskt syndrom återkom efter ett hypometylerande medel.
  • Patienter kanske inte är berättigade till, eller måste ha avböjt, benmärgstransplantation eller andra kemoterapeutiska regimer som är kända för att ge konsekventa remissioner.
  • Det finns inga hematologiska uteslutningar från behandling.
  • Patienter med tidigare strålbehandling är berättigade såvida inte leukopeni tillskrivs tidigare strålbehandling, och sedan kan inträde till studie av ON 01910.Na initieras när två på varandra följande leukocytantal ökar.
  • ECOG-prestandastatus på 0, 1 eller 2 om patienten befinner sig i dosökningsfasen eller 0 eller 1 om patienten befinner sig i dosökningsfasen.
  • Patienter kan ha vilka hematologiska parametrar som helst utan hänsyn till siffror förutsatt att transfusionsstöd finns tillgängligt och utredaren stipulerar att leukopeni kan hänföras till sjukdom snarare än till tidigare behandling.
  • Totalt bilirubin ≤ 1,5 mg/dL, såvida inte patienten har aktiv hemolys, eller höjningen är sekundär till ineffektiv erytropoes.
  • Serumkreatinin ≤ 1,5 mg/dL, eller en beräknad kreatininclearance på ≥ 60 mL/min/1,73 m2.
  • Kvinnor i fertil ålder och män måste gå med på att använda adekvat preventivmedel (hormonell eller barriärmetod för preventivmedel; abstinens) under studien. Om en kvinna blir gravid eller misstänker att hon är gravid under studien, ska hennes behandlande läkare informeras omedelbart.
  • Förmåga att förstå och vilja att underteckna ett skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Patienter som har positiva blododlingar tills de är afebrila i 3 dagar på antibiotikabehandling som kommer att fortsätta.
  • Patienter som har leukopeni som tillskrivs tidigare kemoterapi tills två på varandra följande leukocytantal ökar. Patienter med snabbt stigande WBC (t.ex. >50 % ökning jämfört med föregående dag under 3 dagar i följd) eller WBC > 40 x 109/L.
  • Patienter som har fortsatt annan toxicitet än hematologisk från tidigare terapi tills den har försvunnit till grad 1 eller lägre och kommer inte att kompromissa med administrering av ON 01910.Na.
  • Patienter som får andra undersökningsmedel eller samtidig kemoterapi, strålbehandling eller immunterapi.
  • Patienter som får kortikosteroider eller kolonistimulerande faktorer kan fortsätta med dessa behandlingar. Dessa medel kommer inte att introduceras om de inte tidigare använts.
  • Patienter med känd meningeal infiltration kan endast inkluderas i denna kliniska prövning om intratekal terapi och/eller strålning har avslutats och cerebrospinalvätskans cytologi har förbättrats.
  • Patienter med en historia av allergiska reaktioner hänförliga till föreningar med liknande kemisk eller biologisk sammansättning som ON 01910.Na.
  • Patienter bör inte ha någon större vätskeansamling i tredje utrymmet, ascites som kräver aktiv medicinsk behandling inklusive paracentes, perifert bilateralt ödem eller hyponatremi (serumnatriumvärde mindre än 134 Meq/L).
  • Patienter med okontrollerad interkurrent sjukdom inklusive, men inte begränsat till okontrollerad pågående eller aktiv infektion, symtomatisk kronisk hjärtsvikt, instabil angina pectoris, hjärtarytmi eller psykiatrisk sjukdom/sociala situationer som skulle begränsa efterlevnaden av studiekraven.
  • Gravida och ammande kvinnor är exkluderade från denna studie.
  • HIV-positiva patienter som får antiretroviral kombinationsbehandling är uteslutna.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ON 01910.Na
Startdosen är 650 mg/m2 per dag under 3 dagar i följd varannan vecka. I på varandra följande kurer kan infusionstiden ökas med 1 dag upp till 7 dagar varannan vecka och/eller läkemedelsdosen kan ökas (650, 1050, 1700 mg/m2/dag, etc.). Efter 4 2-veckorscykler kan cykellängden förlängas till 3 eller 4 veckor. Behandlingen fortsätter tills tecken på sjukdomsprogression, oacceptabla biverkningar eller återkallande av samtycke.
Läkemedlet är en steril, koncentrerad 75 mg/ml lösning i polyetylenglykol 400, i märkta, förseglade glasflaskor. Koncentratet måste spädas med vattenhaltiga infusionslösningar (0,9 % NaCl, USP och vatten för injektion, USP enligt instruktionerna) omedelbart före intravenös administrering.
Andra namn:
  • rigosertibnatrium
  • Natrium(E)2,4,6trimetoxistyryl-4metoxi-3glycylbensylsulfon

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Säkerhetsdata, inklusive laboratorieparametrar och biverkningar, kommer att samlas in för alla patienter för att fastställa den kvalitativa och kvantitativa toxiciteten och reversibiliteten av toxiciteten för ON 01910.Na.
Tidsram: 2-4 månader
2-4 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Att undersöka den kliniska farmakologin av ON 01910.Na inklusive plasmafarmakokinetik, farmakodynamik och biologiska effekter på cellcykelvägar.
Tidsram: 2-4 månader
2-4 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Huvudutredare: Lewis R. Silverman, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2008

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 februari 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 mars 2009

Första postat (Uppskatta)

3 mars 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 januari 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 januari 2018

Senast verifierad

1 januari 2018

Mer information

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera