AT9283 hos barn och ungdomar med återfallande och refraktära solida tumörer

SJUKDOMENS KARAKTERISTIKA:

• Histologiskt bekräftad solid tumör som uppfyller 1 av följande kriterier:

  • Refraktär mot konventionell behandling
  • Sjukdom för vilken det inte finns någon konventionell terapi
• Patienter med CNS-tumörer måste ha en stabil eller minskande dos av dexametason i ≥ 1 vecka innan studiestart

PATIENT KARAKTERISTIKA:

• WHO prestationsstatus (PS) 0-2 ELLER Lansky Play PS 70-100 % (> 50 % är acceptabelt om det beror på ett stabilt neurologiskt underskott eller CNS-tumör)
• Förväntad livslängd ≥ 12 veckor
• ANC ≥ 1 000/mm^3
• Trombocytantal ≥ 100 000/mm^3
• Hemoglobin ≥ 9,0 g/dL
• Serumbilirubin < 1,5 gånger övre normalgräns (ULN)
• Kreatininkinas normalt
• ALAT eller ASAT < 2,5 gånger ULN (≤ 5 gånger ULN om det beror på tumör)
• Kreatininclearance/EDTA-uppmätt GFR ≥ 60 mL/min
• Tillräcklig blodvolym för att genomgå den blodprovsbehandling som anges i protokollet som, enligt utredarens åsikt, inte kommer att äventyra patientens säkerhet
• Inte gravid eller ammande
• Negativt graviditetstest
• Fertila patienter måste använda två effektiva preventivmetoder 4 veckor före, under och i 6 månader efter avslutad studieterapi
• Utsätts inte för hög medicinsk risk på grund av icke-malign systemisk sjukdom, inklusive aktiv okontrollerad infektion
• Inte känd för att vara serologiskt positiv för hepatit B eller C eller HIV
• Fraktionerad förkortning på > 29 % på ekokardiogram
• LVEF ≥ 50 %
• Ingen historia av allergi eller autoimmun sjukdom
• Ingen medfödd hjärtsjukdom
• Inget annat villkor som, enligt utredarens uppfattning, inte skulle göra patienten till en bra kandidat för den kliniska prövningen

FÖREGÅENDE SAMTIDIGT TERAPI:

• Se Sjukdomsegenskaper
• Återställd från tidigare terapi
• Mer än 4 veckor sedan tidigare strålbehandling (förutom av palliativa skäl), endokrin terapi, immunterapi eller kemoterapi (6 veckor för prövningsläkemedel, 2 veckor för vinkristin)
• Mer än 3 månader sedan tidigare autolog stamcellstransplantation
• Ingen tidigare allogen benmärgstransplantation
• Ingen tidigare omfattande strålbehandling till > 25 % av benmärgen
• Ingen tidigare Aurora kinashämmare
• Ingen tidigare större bröst- eller bukoperation från vilken patienten ännu inte har återhämtat sig

• Inget tidigare eller samtidigt deltagande i en annan interventionell klinisk prövning

  • Deltagande i en observationsstudie tillåtet
• Ingen annan samtidig anticancerterapi eller prövningsläkemedel