AT9283 у детей и подростков с рецидивирующими и рефрактерными солидными опухолями

ХАРАКТЕРИСТИКИ ЗАБОЛЕВАНИЯ:

• Гистологически подтвержденная солидная опухоль, соответствующая одному из следующих критериев:

  • Рефрактерность к обычному лечению
  • Заболевание, для которого не существует традиционной терапии
• Пациенты с опухолями ЦНС должны принимать дексаметазон в стабильной или уменьшающейся дозе в течение ≥ 1 недели до включения в исследование.

ХАРАКТЕРИСТИКИ ПАЦИЕНТА:

• Общий статус ВОЗ (PS) 0-2 ИЛИ Lansky Play PS 70-100% (> 50% приемлемо, если это связано со стабильным неврологическим дефицитом или опухолью ЦНС)
• Ожидаемая продолжительность жизни ≥ 12 недель
• ANC ≥ 1000/мм^3
• Количество тромбоцитов ≥ 100 000/мм^3
• Гемоглобин ≥ 9,0 г/дл
• Билирубин сыворотки <1,5 раза выше верхней границы нормы (ВГН)
• Креатининкиназа в норме
• АЛТ или АСТ < 2,5 раза выше ВГН (≤ 5 раз выше ВГН, если из-за опухоли)
• Клиренс креатинина/СКФ, измеренная с помощью ЭДТА, ≥ 60 мл/мин.
• Достаточный объем крови для выполнения режима забора крови, указанного в протоколе, который, по мнению исследователя, не будет угрожать безопасности пациента
• Не беременна и не кормит грудью
• Отрицательный тест на беременность
• Фертильные пациенты должны использовать 2 метода эффективной контрацепции за 4 недели до, во время и в течение 6 месяцев после завершения исследуемой терапии.
• Не подвергается высокому медицинскому риску из-за незлокачественного системного заболевания, включая активную неконтролируемую инфекцию.
• Серологически положительный результат на гепатит B или C или ВИЧ неизвестен.
• Фракционное укорочение > 29% на эхокардиограмме
• ФВ ЛЖ ≥ 50%
• Отсутствие в анамнезе аллергии или аутоиммунных заболеваний
• Нет врожденных пороков сердца
• Отсутствие других состояний, которые, по мнению исследователя, не сделали бы пациента хорошим кандидатом для клинического исследования.

ПРЕДШЕСТВУЮЩАЯ СОПУТСТВУЮЩАЯ ТЕРАПИЯ:

• См. Характеристики заболевания
• Восстановлен после предшествующей терапии
• Более 4 недель после предшествующей лучевой терапии (за исключением паллиативных причин), эндокринной терапии, иммунотерапии или химиотерапии (6 недель для исследуемых лекарственных средств, 2 недели для винкристина)
• Более 3 месяцев после предшествующей трансплантации аутологичных стволовых клеток
• Отсутствие предшествующей аллогенной трансплантации костного мозга
• Отсутствие предшествующей обширной лучевой терапии > 25% костного мозга
• Нет предшествующего ингибитора киназы Aurora
• Отсутствие предшествующих серьезных операций на грудной или брюшной полости, после которых пациент еще не оправился

• Отсутствие предварительного или одновременного участия в другом интервенционном клиническом исследовании

  • Участие в обсервационном исследовании разрешено
• Никакая другая одновременная противораковая терапия или исследуемые препараты