AT9283 hos børn og unge med recidiverende og refraktære solide tumorer

SYGDOMS KARAKTERISTIKA:

• Histologisk bekræftet solid tumor, der opfylder 1 af følgende kriterier:

  • Refraktær over for konventionel behandling
  • Sygdom, for hvilken der ikke findes konventionel behandling
• Patienter med CNS-tumorer skal have en stabil eller faldende dosis af dexamethason i ≥ 1 uge før studiestart

PATIENT KARAKTERISTIKA:

• WHO præstationsstatus (PS) 0-2 ELLER Lansky Play PS 70-100 % (> 50 % er acceptabelt, hvis det skyldes et stabilt neurologisk underskud eller CNS-tumor)
• Forventet levetid ≥ 12 uger
• ANC ≥ 1.000/mm^3
• Blodpladeantal ≥ 100.000/mm^3
• Hæmoglobin ≥ 9,0 g/dL
• Serumbilirubin < 1,5 gange øvre normalgrænse (ULN)
• Kreatininkinase normal
• ALAT eller ASAT < 2,5 gange ULN (≤ 5 gange ULN hvis det skyldes tumor)
• Kreatininclearance/EDTA-målt GFR ≥ 60 ml/min
• Tilstrækkelig blodvolumen til at gennemgå det blodprøvebehandlingsregime, der er specificeret i protokollen, og som efter investigators mening ikke vil bringe patientens sikkerhed i fare
• Ikke gravid eller ammende
• Negativ graviditetstest
• Fertile patienter skal bruge 2 effektive præventionsmetoder 4 uger før, under og i 6 måneder efter afslutning af studiebehandlingen
• Ikke i høj medicinsk risiko på grund af ikke-malign systemisk sygdom, herunder aktiv ukontrolleret infektion
• Ikke kendt for at være serologisk positiv for hepatitis B eller C eller HIV
• Fraktionel afkortning på > 29 % på ekkokardiogram
• LVEF ≥ 50 %
• Ingen historie med allergi eller autoimmun sygdom
• Ingen medfødt hjertesygdom
• Ingen anden betingelse, der efter investigators mening ikke ville gøre patienten til en god kandidat til det kliniske forsøg

FORUDSÆTNING SAMTYDLIG TERAPI:

• Se Sygdomskarakteristika
• Kom sig efter tidligere behandling
• Mere end 4 uger siden forudgående strålebehandling (undtagen af ​​palliative årsager), endokrin terapi, immunterapi eller kemoterapi (6 uger for forsøgslægemidler, 2 uger for vincristin)
• Mere end 3 måneder siden tidligere autolog stamcelletransplantation
• Ingen forudgående allogen knoglemarvstransplantation
• Ingen forudgående omfattende strålebehandling til > 25 % af knoglemarven
• Ingen tidligere Aurora kinasehæmmer
• Ingen tidligere større thorax- eller abdominalkirurgi, som patienten endnu ikke er kommet sig fra

• Ingen tidligere eller samtidig deltagelse i et andet interventionelt klinisk forsøg

  • Deltagelse i en observationsundersøgelse tilladt
• Ingen anden samtidig anticancerterapi eller forsøgsmedicin