Effekt och säkerhet av Belimumab vid primärt Sjögrens syndrom

En fas 2, proof of concept, 52 veckors öppen studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Belimumab (HGS1006, LymphoStat-B), en helt human monoklonal anti-BLyS-antikropp, hos patienter med Sjögrens syndrom (pSS)

Klinisk utvecklingsfas: 2

Totalt kommer 15 patienter att rekryteras

Mål

För att utvärdera proof of concept för effekt av belimumab hos patienter med SS För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för belimumab hos patienter med SS

Detta är en fas 2, proof of concept, 52-veckors öppen studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av belimumab hos personer med aktiv SS. Utöver att få stabil standardbehandling kommer försökspersoner att få 10 mg/kg belimumab. Vid vecka 28, om försämring kommer någon patient att lämna studiebandet som anses vara ett behandlingsmisslyckande.

Om sjukdomen är stabil vid vecka 28, och om både den refererande läkaren och patienten är överens om att fortsätta studien, kommer studien att fortsätta upp till vecka 52 hos den patienten, eftersom ett försenat svar kan uppstå (som visas hos patienter med systemisk lupus erythematosus behandlas med belimumab: Chathman et al. Artrit Reumatism 2008).

Inklusionskriterier

Har en diagnos av primär SS enligt de uppdaterade American European Consensus Group Criteria. Dessutom måste patienter alltid vara positiva för anti-SSA- eller anti-SSB-antikroppar

Ha närvaro, vid screening, av systemisk involvering (polysynovit, hud-, njur-, lung-, CNS-engagemang, perifer neuropati, vaskulit, autoimmun cytopeni, definierad i bilaga 1) eller ihållande (upp till 2 månader) svullnad av parotis, submandibulär eller tårkörtel på mer än 2 cm

ELLER

Objektiv sicca (positiva orala och/eller okulära tester rapporterade i American European Consensus Group Criteria) med minst en av följande biologiska egenskaper hos serum B-lymfocytaktivering:

ökade IgG-nivåer ökade nivåer av fria lätta kedjor av immunoglobuliner (enligt centrala laboratorieintervall) ökade serum beta2-mikroglobulinnivåer minskade C4-nivåer (C4-nivåer lägre än centrala laboratorieintervall) monoklonal gammapati kryoglobulinemi

ELLER

c) SS av nyare debut, d.v.s. mindre än 5 års varaktighet av symtom, förknippad med: i) oral eller okulär torrhet och ii) trötthet och iii) muskel- och skelettsmärta (dvs. 3 kriterier för svar som rapporterats på sidan (ix) -x), kännetecknad av VAS-poäng mer än 50/100 i alla 3 fälten.