Werkzaamheid en veiligheid van Belimumab bij het primaire syndroom van Sjögren

Een fase 2, proof of concept, 52 weken durende open studie om de werkzaamheid en veiligheid van Belimumab (HGS1006, LymphoStat-B), een volledig humaan monoklonaal anti-BLyS-antilichaam, te evalueren bij proefpersonen met het syndroom van Sjögren (pSS)

Klinische ontwikkelingsfase: 2

In totaal zullen 15 patiënten worden geworven

Doelstellingen

Om het proof of concept van de werkzaamheid van belimumab bij patiënten met SS te evalueren. Om de veiligheid en verdraagbaarheid van belimumab bij patiënten met SS te evalueren.

Dit is een fase 2, proof of concept, 52 weken durend open onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van belimumab bij proefpersonen met actieve SS te evalueren. Naast de standaard stabiele therapie krijgen proefpersonen 10 mg/kg belimumab. In week 28, als een patiënt verslechtert, verlaat hij de onderzoeksband die wordt beschouwd als falen van de behandeling.

Als de ziekte stabiel is in week 28, en als zowel de verwijzende arts als de patiënt ermee instemmen om het onderzoek voort te zetten, zal het onderzoek bij die patiënt doorgaan tot week 52, aangezien een vertraagde respons kan optreden (zoals aangetoond bij patiënten met systemische lupus erythematosus). behandeld met belimumab: Chathman et al. Artritis Reuma 2008).

Inclusiecriteria

Een diagnose van primaire SS hebben volgens de bijgewerkte American European Consensus Group Criteria. Bovendien moeten patiënten altijd positief zijn voor anti-SSA- of anti-SSB-antistoffen

De aanwezigheid, bij screening, van systemische betrokkenheid (polysynovitis, huid, nier, long, CZS-betrokkenheid, perifere neuropathie, vasculitis, auto-immune cytopenie, gedefinieerd in bijlage 1) of aanhoudende (tot 2 maanden) zwelling van de parotis, submandibulaire of traanklier van meer dan 2cm

OF

Objectieve sicca (positieve orale en/of oculaire tests gerapporteerd in de American European Consensus Group Criteria) met ten minste één van de volgende biologische kenmerken van activering van serum-B-lymfocyten:

verhoogde IgG-spiegels verhoogde vrije lichte keten-spiegels van immunoglobulinen (volgens centrale laboratoriumbereiken) verhoogde serum bèta-2-microglobulinespiegels verlaagde C4-spiegels (C4-spiegels lager dan centrale laboratoriumbereiken) monoklonale gammapathie cryoglobulinemie

OF

c) SS met recenter begin, d.w.z. symptomen duren minder dan 5 jaar, geassocieerd met: i) orale of oculaire droogheid en ii) vermoeidheid en iii) musculoskeletale pijn (d.w.z. 3 criteria voor respons zoals vermeld op pagina (ix -x), gekenmerkt door een VAS-score van meer dan 50/100 in alle 3 de velden.