Efficacia e sicurezza di Belimumab nella sindrome di Sjögren primaria

Uno studio aperto di fase 2, proof of concept, di 52 settimane per valutare l'efficacia e la sicurezza di Belimumab (HGS1006, LymphoStat-B), un anticorpo monoclonale anti-BLyS completamente umano, in soggetti con sindrome di Sjögren (pSS)

Fase di sviluppo clinico: 2

Saranno reclutati un totale di 15 pazienti

Obiettivi

Valutare la prova del concetto di efficacia di belimumab in soggetti con SS Valutare la sicurezza e la tollerabilità di belimumab in soggetti con SS

Questo è uno studio aperto di fase 2, proof of concept, di 52 settimane per valutare l'efficacia e la sicurezza di belimumab in soggetti con SS attiva. Oltre a ricevere la terapia stabile standard, i soggetti riceveranno 10 mg/kg di belimumab. Alla settimana 28, in caso di peggioramento, qualsiasi paziente uscirà dalla fascia di studio considerata come un fallimento del trattamento.

Se la malattia è stabile alla settimana 28 e se sia il medico referente che il paziente sono d'accordo nel continuare lo studio, lo studio continuerà fino alla settimana 52 in quel paziente, poiché può verificarsi una risposta ritardata (come mostrato nei pazienti con lupus eritematoso sistemico trattato con belimumab: Chathman et al. Artrite Reumatismi 2008).

Criterio di inclusione

Avere una diagnosi di SS primaria secondo i criteri aggiornati dell'American European Consensus Group. Inoltre, i pazienti devono essere sempre positivi agli anticorpi anti-SSA o anti-SSB

Avere la presenza, allo screening, di coinvolgimento sistemico (polisinovite, coinvolgimento cutaneo, renale, polmonare, del SNC, neuropatia periferica, vasculite, citopenia autoimmune, definita nell'allegato 1) o gonfiore persistente (fino a 2 mesi) parotideo, sottomandibolare o della ghiandola lacrimale di oltre 2 cm

O

Sicca oggettiva (test orali e/o oculari positivi riportati negli American European Consensus Group Criteria) con almeno una delle seguenti caratteristiche biologiche di attivazione dei linfociti B sierici:

aumento dei livelli di IgG aumento dei livelli delle catene leggere libere delle immunoglobuline (secondo i range del laboratorio centrale) aumento dei livelli sierici di beta2-microglobulina diminuzione dei livelli di C4 (livelli di C4 inferiori ai range del laboratorio centrale) gammapatia monoclonale crioglobulinemia

O

c) SS di insorgenza più recente, cioè meno di 5 anni di durata dei sintomi, associata a: i) secchezza orale o oculare e ii) affaticamento e iii) dolore muscoloscheletrico (cioè, 3 criteri di risposta come riportato a pagina (ix -x), caratterizzato da punteggio VAS superiore a 50/100 in tutti e 3 i campi.