Eficácia e Segurança do Belimumabe na Síndrome de Sjögren Primária

Fase 2, prova de conceito, estudo aberto de 52 semanas para avaliar a eficácia e a segurança do belimumabe (HGS1006, LymphoStat-B), um anticorpo monoclonal totalmente humano anti-BLyS, em indivíduos com síndrome de Sjögren (pSS)

Fase de Desenvolvimento Clínico: 2

Um total de 15 pacientes serão recrutados

Objetivos

Avaliar a prova de conceito da eficácia do belimumabe em indivíduos com SS Avaliar a segurança e tolerabilidade do belimumabe em indivíduos com SS

Este é um estudo aberto de Fase 2, prova de conceito, de 52 semanas para avaliar a eficácia e a segurança do belimumabe em indivíduos com SS ativa. Além de receber terapia estável padrão, os indivíduos receberão 10 mg/kg de belimumabe. Na semana 28, se houver piora, qualquer paciente sairá da faixa de estudo considerada como falha do tratamento.

Se a doença estiver estável na semana 28 e se o médico de referência e o paciente concordarem em continuar o estudo, o estudo continuará até a semana 52 nesse paciente, pois pode ocorrer uma resposta tardia (como mostrado em pacientes com lúpus eritematoso sistêmico tratados com belimumabe: Chathman et al. Artrite Reumatismo 2008).

Critério de inclusão

Ter um diagnóstico de SS primária de acordo com os critérios atualizados do American European Consensus Group. Além disso, os pacientes devem ser sempre positivos para anticorpos anti-SSA ou anti-SSB

Ter a presença, na triagem, de envolvimento sistêmico (polissinovite, pele, renal, pulmonar, envolvimento do SNC, neuropatia periférica, vasculite, citopenia autoimune, definido no Anexo 1) ou inchaço persistente (até 2 meses) das glândulas parótida, submandibular ou lacrimal de mais de 2 cm

OU

Sicca objetiva (testes orais e/ou oculares positivos relatados no American European Consensus Group Criteria) com pelo menos uma das seguintes características biológicas de ativação de linfócitos B séricos:

aumento dos níveis de IgG aumento dos níveis de cadeia leve livre de imunoglobulinas (de acordo com os intervalos do laboratório central) aumento dos níveis séricos de beta2-microglobulina diminuição dos níveis de C4 (níveis de C4 inferiores aos intervalos do laboratório central) gamapatia monoclonal crioglobulinemia

OU

c) SS de início mais recente, ou seja, menos de 5 anos de duração dos sintomas, associada a: i) secura oral ou ocular e ii) fadiga e iii) dor musculoesquelética (ou seja, 3 critérios para resposta conforme relatado na página (ix -x), caracterizado por pontuação VAS superior a 50/100 em todos os 3 campos.