Эффективность и безопасность белимумаба при первичном синдроме Шегрена

Фаза 2, подтверждение концепции, 52-недельное открытое исследование для оценки эффективности и безопасности белимумаба (HGS1006, LymphoStat-B), полностью человеческого моноклонального антитела против BLyS, у субъектов с синдромом Шегрена (PSS)

Фаза клинической разработки: 2

Всего будет набрано 15 пациентов.

Цели

Оценить доказательство концепции эффективности белимумаба у субъектов с СС. Оценить безопасность и переносимость белимумаба у субъектов с СС.

Это фаза 2, проверка концепции, 52-недельное открытое исследование для оценки эффективности и безопасности белимумаба у субъектов с активным СШ. В дополнение к стандартной стабильной терапии субъекты будут получать белимумаб в дозе 10 мг/кг. На 28-й неделе в случае ухудшения состояния любой пациент выбывает из исследуемой группы, что считается неэффективным лечением.

Если заболевание стабилизируется на 28-й неделе и если лечащий врач и пациент соглашаются продолжить исследование, исследование будет продолжаться до 52-й недели у этого пациента, поскольку может возникнуть отсроченный ответ (как показано у пациентов с системной красной волчанкой). лечение белимумабом: Chathman et al. Артрит Ревматизм 2008).

Критерии включения

Иметь диагноз первичного СС в соответствии с обновленными критериями Американско-европейской группы консенсуса. Кроме того, у пациентов всегда должны быть положительные антитела к SSA или SSB.

Наличие при скрининге системного поражения (полисиновит, поражение кожи, почек, легких, ЦНС, периферическая невропатия, васкулит, аутоиммунная цитопения, как указано в Приложении 1) или персистирующего (до 2 месяцев) отека околоушных, поднижнечелюстных или слезных желез более 2 см

ИЛИ

Объективная сухость (положительные оральные и/или глазные тесты, указанные в критериях Американско-европейской группы консенсуса) с по крайней мере одним из следующих биологических признаков активации В-лимфоцитов сыворотки:

повышенный уровень IgG повышенный уровень свободных легких цепей иммуноглобулинов (согласно центральным лабораторным диапазонам) повышенный уровень бета2-микроглобулина в сыворотке сниженный уровень С4 (уровень С4 ниже центральных лабораторных диапазонов) моноклональная гаммапатия криоглобулинемия

ИЛИ

c) СС с более поздним началом, т. е. длительность симптомов менее 5 лет, связанная с: i) сухостью полости рта или глаз, ii) утомляемостью и iii) мышечно-скелетной болью (т. е. 3 критерия ответа, как указано на стр. (ix) -x), характеризующийся показателем ВАШ более 50/100 по всем 3-м полям.