Eficacia y seguridad de belimumab en el síndrome de Sjögren primario

Estudio abierto de fase 2, prueba de concepto, de 52 semanas para evaluar la eficacia y la seguridad de belimumab (HGS1006, LymphoStat-B), un anticuerpo monoclonal anti-BLyS totalmente humano, en sujetos con síndrome de Sjögren (pSS)

Fase de desarrollo clínico: 2

Se reclutarán un total de 15 pacientes.

Objetivos

Evaluar la prueba de concepto de eficacia de belimumab en sujetos con SS Evaluar la seguridad y tolerabilidad de belimumab en sujetos con SS

Este es un estudio abierto de Fase 2, prueba de concepto, de 52 semanas para evaluar la eficacia y seguridad de belimumab en sujetos con SS activo. Además de recibir la terapia estable estándar, los sujetos recibirán 10 mg/kg de belimumab. En la semana 28, si empeora algún paciente saldrá de la banda de estudio considerado como fracaso del tratamiento.

Si la enfermedad es estable en la semana 28, y si tanto el médico de referencia como el paciente están de acuerdo en continuar el estudio, el estudio continuará hasta la semana 52 en ese paciente, ya que puede ocurrir una respuesta tardía (como se muestra en pacientes con lupus eritematoso sistémico). tratados con belimumab: Chathman et al. Artritis Reumatismo 2008).

Criterios de inclusión

Tener un diagnóstico de SS primario según los Criterios actualizados del Grupo de Consenso Europeo Americano. Además, los pacientes deben ser siempre positivos para anticuerpos anti-SSA o anti-SSB

Tener la presencia, en la selección, de compromiso sistémico (polisinovitis, compromiso de la piel, renal, pulmonar, del SNC, neuropatía periférica, vasculitis, citopenia autoinmune, definida en el Anexo 1) o inflamación persistente (hasta 2 meses) de las glándulas parótida, submandibular o lagrimal de más de 2cm

O

Sicca objetiva (pruebas orales y/u oculares positivas informadas en los Criterios del Grupo de Consenso Europeo Americano) con al menos una de las siguientes características biológicas de activación de linfocitos B séricos:

aumento de los niveles de IgG aumento de los niveles de cadena ligera libre de inmunoglobulinas (según los rangos del laboratorio central) aumento de los niveles séricos de microglobulina beta2 disminución de los niveles de C4 (niveles de C4 inferiores a los rangos del laboratorio central) gammapatía monoclonal crioglobulinemia

O

c) SS de inicio más reciente, es decir, menos de 5 años de duración de los síntomas, asociado con: i) sequedad oral u ocular y ii) fatiga y iii) dolor musculoesquelético (es decir, 3 criterios de respuesta como se informa en la página (ix) -x), caracterizado por una puntuación VAS superior a 50/100 en los 3 campos.