Efficacité et innocuité du belimumab dans le syndrome de Sjögren primaire

Une étude ouverte de phase 2, preuve de concept, de 52 semaines pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du belimumab (HGS1006, LymphoStat-B), un anticorps monoclonal entièrement humain anti-BLyS, chez des sujets atteints du syndrome de Sjögren (pSS)

Phase de développement clinique : 2

Au total, 15 patients seront recrutés

Objectifs

Évaluer la preuve de concept de l'efficacité du belimumab chez les sujets atteints de SS Évaluer la sécurité et la tolérabilité du belimumab chez les sujets atteints de SS

Il s'agit d'une étude ouverte de phase 2 de preuve de concept de 52 semaines visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du belimumab chez les sujets atteints de SS actif. En plus de recevoir un traitement stable standard, les sujets recevront 10 mg/kg de belimumab. À la semaine 28, en cas d'aggravation, tout patient quittera la bande de l'étude considérée comme un échec du traitement.

Si la maladie est stable à la semaine 28, et si le clinicien référent et le patient sont d'accord pour poursuivre l'étude, l'étude se poursuivra jusqu'à la semaine 52 chez ce patient, car une réponse retardée peut survenir (comme indiqué chez les patients atteints de lupus érythémateux disséminé traités par belimumab : Chathman et al. Arthrite Rhumatisme 2008 ).

Critère d'intégration

Avoir un diagnostic de SS primaire selon les critères mis à jour de l'American European Consensus Group. De plus, les patients doivent toujours être positifs pour les anticorps anti-SSA ou anti-SSB

Avoir la présence, au dépistage, d'une atteinte systémique (polysynovite, atteinte cutanée, rénale, pulmonaire, du SNC, neuropathie périphérique, vascularite, cytopénie auto-immune, définie en annexe 1) ou persistante (jusqu'à 2 mois) gonflement des glandes parotidiennes, sous-maxillaires ou lacrymales de plus de 2cm

OU

Sèche objective (tests oraux et/ou oculaires positifs rapportés dans les critères de l'American European Consensus Group) avec au moins une des caractéristiques biologiques suivantes d'activation des lymphocytes B sériques :

augmentation des taux d'IgG augmentation des taux de chaînes légères libres des immunoglobulines (selon les plages du laboratoire central) augmentation des taux sériques de bêta2-microglobuline diminution des taux de C4 (taux de C4 inférieurs aux plages du laboratoire central) gammapathie monoclonale cryoglobulinémie

OU

c) SS d'apparition plus récente, c'est-à-dire moins de 5 ans de durée des symptômes, associée à : i) sécheresse buccale ou oculaire et ii) fatigue et iii) douleur musculo-squelettique (c'est-à-dire 3 critères de réponse comme indiqué à la page (ix -x), caractérisé par un score VAS supérieur à 50/100 dans les 3 domaines.