Säkerhets- och effektivitetsstudie av A0001 i ämnen med Friedreichs ataxi
21 april 2011 uppdaterad av: Penwest Pharmaceuticals Co.
En fas 2a, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, 28 dagars, trearmad, parallell gruppstudie av A0001 vid behandling av patienter med Friedreichs ataxi
Detta är en fas 2a dubbelblind, placebokontrollerad studie med två dosnivåer av A0001 som ges två gånger dagligen under 28 dagar. Potentiella försökspersoner kommer att screenas först för att fastställa lämplighet, varefter de kommer att randomiseras för att få antingen en hög dos av A0001, en låg dos av A0001 eller placebo i 28 dagar.
Kvalificerade försökspersoner kommer att återvända inom 21 dagar efter screening för baslinjebesöket och randomisering till en av tre potentiella behandlingar. Försökspersonerna kommer att behöva ta 3 kapslar studiemedicin på morgonen med en morgonmåltid och 3 kapslar studiemedicin på natten med en kvällsmåltid i 28 dagar. Ytterligare besök på kliniken planeras för dag 14 och dag 28, då ett antal kliniska och biokemiska bedömningar kommer att göras.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
42
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 60 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Individer med genetiskt bekräftad Friedreichs ataxi (GAA eller punktmutation)
- Nedsatt glukostolerans, mätt med oral GTT
Exklusions kriterier:
- Öppen diabetes mellitus
- Förekomst av kliniskt signifikant kardiovaskulär sjukdom
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
28 dagar med placebo orala kapslar.
Behandlingen tas två gånger dagligen i samband med måltid.
|
|
Experimentell: Låg dos
A0001 (0,5 g BID)
|
28 dagars lågdos (1,0 g total daglig dos) orala A0001 kapslar.
Behandlingen tas två gånger dagligen i samband med måltid.
28 dagars högdos (1,5 g total daglig dos) orala A0001 kapslar.
Behandlingen tas två gånger dagligen i samband med måltid.
|
|
Experimentell: Hög dos
A0001 (0,75 g BID)
|
28 dagars lågdos (1,0 g total daglig dos) orala A0001 kapslar.
Behandlingen tas två gånger dagligen i samband med måltid.
28 dagars högdos (1,5 g total daglig dos) orala A0001 kapslar.
Behandlingen tas två gånger dagligen i samband med måltid.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i dispositionsindex för glukosreglering, bestämt genom frekvent provtagning IV glukostoleranstest
Tidsram: Baslinje, dag 14 och dag 28
|
Baslinje, dag 14 och dag 28
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Känslighetsindex (SI) beräknat från IVGTT
Tidsram: Baslinje, dag 14 och dag 28
|
Baslinje, dag 14 och dag 28
|
|
Glukoseffektivitet (SG) beräknad från IVGTT
Tidsram: Baslinje, dag 14 och dag 28
|
Baslinje, dag 14 och dag 28
|
|
AIRg för glukos och insulin under IVGTT
Tidsram: Baslinje, dag 14 och dag 28
|
Baslinje, dag 14 och dag 28
|
|
Fasteglukos, insulin och laktat
Tidsram: Baslinje, dag 14 och dag 28
|
Baslinje, dag 14 och dag 28
|
|
HbA1C
Tidsram: Baslinje, dag 14 och dag 28
|
Baslinje, dag 14 och dag 28
|
|
Plasma 1,5-anhydroglucitol (1,5-AG) (Glycomark)
Tidsram: Baslinje, dag 14 och dag 28
|
Baslinje, dag 14 och dag 28
|
|
Specifik aktivitet av komplex 1 i helblod
Tidsram: Baslinje, dag 14 och dag 28
|
Baslinje, dag 14 och dag 28
|
|
Tidsatt 25 fots gångtest
Tidsram: Baslinje och dag 28
|
Baslinje och dag 28
|
|
FARS/neurologisk undersökning
Tidsram: Baslinje och dag 28
|
Baslinje och dag 28
|
|
9-håls pinntest
Tidsram: Baslinje, dag 14 och dag 28
|
Baslinje, dag 14 och dag 28
|
|
Vision Låg Kontrast Bokstavskärpa Test
Tidsram: Baslinje och dag 28
|
Baslinje och dag 28
|
|
Globalt intryck av klinisk svårighetsgrad
Tidsram: Baslinje, dag 14 och dag 28
|
Baslinje, dag 14 och dag 28
|
|
Modified Fatigue Impact Scale
Tidsram: Baslinje och dag 28
|
Baslinje och dag 28
|
|
Aktiviteter i det dagliga livet
Tidsram: Baslinje och dag 28
|
Baslinje och dag 28
|
|
SF-36®
Tidsram: Baslinje och dag 28
|
Baslinje och dag 28
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Lynch DR, Willi SM, Wilson RB, Cotticelli MG, Brigatti KW, Deutsch EC, Kucheruk O, Shrader W, Rioux P, Miller G, Hawi A, Sciascia T. A0001 in Friedreich ataxia: biochemical characterization and effects in a clinical trial. Mov Disord. 2012 Jul;27(8):1026-33. doi: 10.1002/mds.25058. Epub 2012 Jun 28.
- Friedman LS, Schadt KA, Regner SR, Mark GE, Lin KY, Sciascia T, St John Sutton M, Willi S, Lynch DR. Elevation of serum cardiac troponin I in a cross-sectional cohort of asymptomatic subjects with Friedreich ataxia. Int J Cardiol. 2013 Aug 20;167(4):1622-4. doi: 10.1016/j.ijcard.2012.04.159. Epub 2012 May 26.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 december 2009
Primärt slutförande (Faktisk)
1 februari 2011
Avslutad studie (Faktisk)
1 mars 2011
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
17 december 2009
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 december 2009
Första postat (Uppskatta)
21 december 2009
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
22 april 2011
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
21 april 2011
Senast verifierad
1 april 2011
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurologiska manifestationer
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Dyskinesier
- Ryggmärgssjukdomar
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Mitokondriella sjukdomar
- Cerebellära sjukdomar
- Spinocerebellära degenerationer
- Ataxi
- Cerebellär ataxi
- Friedreich Ataxi
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Antihypertensiva medel
- Skyddsmedel
- Mikronäringsämnen
- Vitaminer
- Antikoagulantia
- Antioxidanter
- Vitamin E
- Tokoferylkinon
Andra studie-ID-nummer
- FRD02
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .