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Étude d'innocuité et d'efficacité de A0001 chez des sujets atteints d'ataxie de Friedreich

21 avril 2011 mis à jour par: Penwest Pharmaceuticals Co.

Une étude de phase 2a, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, de 28 jours, à trois bras, en groupes parallèles de A0001 dans le traitement de sujets atteints d'ataxie de Friedreich

Il s'agit d'une étude de phase 2a en double aveugle contrôlée par placebo avec deux niveaux de dose d'A0001 administrés deux fois par jour pendant 28 jours. Les sujets potentiels seront d'abord sélectionnés pour déterminer leur éligibilité, après quoi ils seront randomisés pour recevoir soit une forte dose d'A0001, une faible dose d'A0001 ou un placebo pendant 28 jours.

Les sujets éligibles reviendront dans les 21 jours suivant le dépistage pour la visite de référence et la randomisation vers l'un des trois traitements potentiels. Les sujets devront prendre 3 capsules de médicament à l'étude le matin avec un petit déjeuner et 3 capsules de médicament à l'étude le soir avec un repas du soir pendant 28 jours. Des visites supplémentaires à la clinique sont prévues pour les jours 14 et 28, au cours desquels un certain nombre d'évaluations cliniques et biochimiques seront effectuées.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

42

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 60 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Personnes atteintes d'ataxie de Friedreich génétiquement confirmée (GAA ou mutation ponctuelle)
  • Tolérance au glucose altérée, mesurée par GTT oral

Critère d'exclusion:

  • Diabète sucré manifeste
  • Présence d'une maladie cardiovasculaire cliniquement significative

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: placebo
28 jours de capsules orales placebo. Traitement pris deux fois par jour avec les repas.
Expérimental: Petite dose
A0001 (0,5 g BID)
Médicament: alpha-tocophérolquinone (A0001)
28 jours de capsules A0001 orales à faible dose (1,0 g de dose quotidienne totale). Traitement pris deux fois par jour avec les repas.
Médicament: alpha-tocophérolquinone (A0001)
28 jours de capsules orales A0001 à forte dose (1,5 g de dose quotidienne totale). Traitement pris deux fois par jour avec les repas.
Expérimental: Haute dose
A0001 (0,75 g BID)
Médicament: alpha-tocophérolquinone (A0001)
28 jours de capsules A0001 orales à faible dose (1,0 g de dose quotidienne totale). Traitement pris deux fois par jour avec les repas.
Médicament: alpha-tocophérolquinone (A0001)
28 jours de capsules orales A0001 à forte dose (1,5 g de dose quotidienne totale). Traitement pris deux fois par jour avec les repas.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement de l'indice de disposition de la régulation du glucose, déterminé par le test de tolérance au glucose d'échantillonnage fréquent IV
Délai: Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
Ligne de base, Jour 14 et Jour 28

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Indice de sensibilité (SI) calculé à partir d'IVGTT
Délai: Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
Efficacité glycémique (SG) calculée à partir de l'IVGTT
Délai: Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
AIRg pour le glucose et l'insuline pendant IVGTT
Délai: Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
Glycémie, insuline et lactate à jeun
Délai: Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
HbA1C
Délai: Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
Plasma 1,5-anhydroglucitol (1,5-AG) (Glycomark)
Délai: Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
Activité spécifique du complexe 1 dans le sang total
Délai: Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
Test de marche chronométré de 25 pieds
Délai: Ligne de base et jour 28
Ligne de base et jour 28
FARS/examen neurologique
Délai: Ligne de base et jour 28
Ligne de base et jour 28
Test de cheville à 9 trous
Délai: Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
Test d'acuité des lettres à faible contraste de la vision
Délai: Ligne de base et jour 28
Ligne de base et jour 28
Impression globale de la gravité clinique
Délai: Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
Échelle d'impact de la fatigue modifiée
Délai: Ligne de base et jour 28
Ligne de base et jour 28
Activités de la vie quotidienne
Délai: Ligne de base et jour 28
Ligne de base et jour 28
SF-36®
Délai: Ligne de base et jour 28
Ligne de base et jour 28

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Penwest Pharmaceuticals Co.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 février 2011

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 décembre 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 décembre 2009

Première publication (Estimation)

21 décembre 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

22 avril 2011

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 avril 2011

Dernière vérification

1 avril 2011

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FRD02

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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