Sikkerhets- og effektstudie av A0001 hos personer med Friedreichs ataksi

Dette er en fase 2a dobbeltblind, placebokontrollert studie med to dosenivåer av A0001 gitt to ganger daglig i 28 dager. Potensielle forsøkspersoner vil først bli screenet for å avgjøre kvalifisering, hvoretter de vil bli randomisert til å motta enten en høy dose av A0001, en lav dose av A0001 eller placebo i 28 dager.

Kvalifiserte forsøkspersoner vil returnere innen 21 dager etter screening for baseline-besøket og randomisering til en av tre potensielle behandlinger. Forsøkspersonene vil bli pålagt å ta 3 kapsler med studiemedisin om morgenen med et morgenmåltid og 3 kapsler med studiemedisin om natten med et kveldsmåltid i 28 dager. Ytterligere besøk til klinikken er planlagt for dag 14 og dag 28, hvor det vil bli gjort en rekke kliniske og biokjemiske vurderinger.