Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van A0001 bij proefpersonen met ataxie van Friedreich

21 april 2011 bijgewerkt door: Penwest Pharmaceuticals Co.

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, 28 dagen durende, driearmige, parallelle groepsstudie van A0001 in fase 2a bij de behandeling van proefpersonen met ataxie van Friedreich

Dit is een dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2a-studie met twee dosisniveaus van A0001 tweemaal daags gedurende 28 dagen. Potentiële proefpersonen worden eerst gescreend om te bepalen of ze in aanmerking komen, waarna ze gerandomiseerd worden om ofwel een hoge dosis A0001, een lage dosis A0001 of een placebo gedurende 28 dagen te krijgen.

In aanmerking komende proefpersonen zullen binnen 21 dagen na screening terugkeren voor het basisbezoek en randomisatie naar een van de drie mogelijke behandelingen. Gedurende 28 dagen moeten de proefpersonen 's ochtends 3 capsules studiemedicatie bij de ochtendmaaltijd en 's avonds 3 capsules studiemedicatie bij de avondmaaltijd innemen. Extra bezoeken aan de kliniek zijn gepland voor dag 14 en dag 28, op welk moment een aantal klinische en biochemische beoordelingen zullen worden uitgevoerd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

42

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 60 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Personen met genetisch bevestigde ataxie van Friedreich (GAA of puntmutatie)
  • Verminderde glucosetolerantie, gemeten met orale GTT

Uitsluitingscriteria:

  • Duidelijke diabetes mellitus
  • Aanwezigheid van klinisch significante hart- en vaatziekten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: placebo
28 dagen placebo orale capsules. Behandeling tweemaal daags bij de maaltijd.
Experimenteel: Lage dosering
A0001 (0,5 g BID)
Geneesmiddel: alfa-tocoferolchinon (A0001)
28 dagen lage dosis (1,0 g totale dagelijkse dosis) orale A0001-capsules. Behandeling tweemaal daags bij de maaltijd.
Geneesmiddel: alfa-tocoferolchinon (A0001)
28 dagen hoge dosis (1,5 g totale dagelijkse dosis) orale A0001-capsules. Behandeling tweemaal daags bij de maaltijd.
Experimenteel: Hoge dosis
A0001 (0,75 g BID)
Geneesmiddel: alfa-tocoferolchinon (A0001)
28 dagen lage dosis (1,0 g totale dagelijkse dosis) orale A0001-capsules. Behandeling tweemaal daags bij de maaltijd.
Geneesmiddel: alfa-tocoferolchinon (A0001)
28 dagen hoge dosis (1,5 g totale dagelijkse dosis) orale A0001-capsules. Behandeling tweemaal daags bij de maaltijd.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in dispositie-index van glucoseregulatie, bepaald door Frequent Sampling IV Glucose Tolerance Test
Tijdsspanne: Basislijn, dag 14 en dag 28
Basislijn, dag 14 en dag 28

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Gevoeligheidsindex (SI) berekend uit IVGTT
Tijdsspanne: Basislijn, dag 14 en dag 28
Basislijn, dag 14 en dag 28
Glucose-effectiviteit (SG) berekend op basis van IVGTT
Tijdsspanne: Basislijn, dag 14 en dag 28
Basislijn, dag 14 en dag 28
AIRg voor glucose en insuline tijdens IVGTT
Tijdsspanne: Basislijn, dag 14 en dag 28
Basislijn, dag 14 en dag 28
Nuchtere glucose, insuline en lactaat
Tijdsspanne: Basislijn, dag 14 en dag 28
Basislijn, dag 14 en dag 28
HbA1C
Tijdsspanne: Basislijn, dag 14 en dag 28
Basislijn, dag 14 en dag 28
Plasma-1,5-anhydroglucitol (1,5-AG) (Glycomark)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 14 en dag 28
Basislijn, dag 14 en dag 28
Specifieke activiteit van Complex 1 in volbloed
Tijdsspanne: Basislijn, dag 14 en dag 28
Basislijn, dag 14 en dag 28
Getimede 25 voet looptest
Tijdsspanne: Basislijn en dag 28
Basislijn en dag 28
FARS/neurologisch onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn en dag 28
Basislijn en dag 28
9-gaats pentest
Tijdsspanne: Basislijn, dag 14 en dag 28
Basislijn, dag 14 en dag 28
Visie Laag contrast letterscherptetest
Tijdsspanne: Basislijn en dag 28
Basislijn en dag 28
Globale indruk van klinische ernst
Tijdsspanne: Basislijn, dag 14 en dag 28
Basislijn, dag 14 en dag 28
Gewijzigde vermoeidheidsimpactschaal
Tijdsspanne: Basislijn en dag 28
Basislijn en dag 28
Activiteiten van het dagelijks leven
Tijdsspanne: Basislijn en dag 28
Basislijn en dag 28
SF-36®
Tijdsspanne: Basislijn en dag 28
Basislijn en dag 28

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Penwest Pharmaceuticals Co.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 december 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 december 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

21 december 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

22 april 2011

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 april 2011

Laatst geverifieerd

1 april 2011

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FRD02

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren