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Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von A0001 bei Patienten mit Friedreich-Ataxie

21. April 2011 aktualisiert von: Penwest Pharmaceuticals Co.

Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, 28-tägige, dreiarmige Parallelgruppenstudie der Phase 2a zu A0001 bei der Behandlung von Patienten mit Friedreich-Ataxie

Hierbei handelt es sich um eine doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2a-Studie mit zwei Dosierungen von A0001, die 28 Tage lang zweimal täglich verabreicht werden. Potenzielle Probanden werden zunächst auf ihre Eignung überprüft. Anschließend werden sie randomisiert und erhalten 28 Tage lang entweder eine hohe Dosis A0001, eine niedrige Dosis A0001 oder ein Placebo.

Geeignete Probanden kehren innerhalb von 21 Tagen nach dem Screening zum Basisbesuch und der Randomisierung auf eine von drei möglichen Behandlungen zurück. Die Probanden müssen 28 Tage lang morgens 3 Kapseln Studienmedikation zu einer Morgenmahlzeit und 3 Kapseln Studienmedikamente abends zu einer Abendmahlzeit einnehmen. Für Tag 14 und Tag 28 sind weitere Besuche in der Klinik geplant, bei denen eine Reihe klinischer und biochemischer Untersuchungen durchgeführt werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

42

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Personen mit genetisch bestätigter Friedreich-Ataxie (GAA oder Punktmutation)
  • Beeinträchtigte Glukosetoleranz, gemessen durch Oral GTT

Ausschlusskriterien:

  • Offener Diabetes mellitus
  • Vorliegen einer klinisch signifikanten Herz-Kreislauf-Erkrankung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
28 Tage Placebo-Kapseln zum Einnehmen. Die Behandlung wird zweimal täglich zu den Mahlzeiten eingenommen.
Experimental: Geringe Dosierung
A0001 (0,5 g BID)
Arzneimittel: Alpha-Tocopherolchinon (A0001)
28 Tage lang niedrig dosierte (1,0 g Gesamttagesdosis) orale A0001-Kapseln. Die Behandlung wird zweimal täglich zu den Mahlzeiten eingenommen.
Arzneimittel: Alpha-Tocopherolchinon (A0001)
28 Tage hochdosierte (1,5 g Gesamttagesdosis) orale A0001-Kapseln. Die Behandlung wird zweimal täglich zu den Mahlzeiten eingenommen.
Experimental: Hohe Dosis
A0001 (0,75 g BID)
Arzneimittel: Alpha-Tocopherolchinon (A0001)
28 Tage lang niedrig dosierte (1,0 g Gesamttagesdosis) orale A0001-Kapseln. Die Behandlung wird zweimal täglich zu den Mahlzeiten eingenommen.
Arzneimittel: Alpha-Tocopherolchinon (A0001)
28 Tage hochdosierte (1,5 g Gesamttagesdosis) orale A0001-Kapseln. Die Behandlung wird zweimal täglich zu den Mahlzeiten eingenommen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des Dispositionsindex der Glukoseregulierung, bestimmt durch den IV-Glukosetoleranztest mit häufiger Probenahme
Zeitfenster: Basislinie, Tag 14 und Tag 28
Basislinie, Tag 14 und Tag 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sensitivitätsindex (SI), berechnet aus IVGTT
Zeitfenster: Basislinie, Tag 14 und Tag 28
Basislinie, Tag 14 und Tag 28
Glukosewirksamkeit (SG), berechnet aus IVGTT
Zeitfenster: Basislinie, Tag 14 und Tag 28
Basislinie, Tag 14 und Tag 28
AIRg für Glukose und Insulin während IVGTT
Zeitfenster: Basislinie, Tag 14 und Tag 28
Basislinie, Tag 14 und Tag 28
Nüchternglukose, Insulin und Laktat
Zeitfenster: Basislinie, Tag 14 und Tag 28
Basislinie, Tag 14 und Tag 28
HbA1C
Zeitfenster: Basislinie, Tag 14 und Tag 28
Basislinie, Tag 14 und Tag 28
Plasma 1,5-Anhydroglucitol (1,5-AG) (Glycomark)
Zeitfenster: Basislinie, Tag 14 und Tag 28
Basislinie, Tag 14 und Tag 28
Spezifische Aktivität von Komplex 1 im Vollblut
Zeitfenster: Basislinie, Tag 14 und Tag 28
Basislinie, Tag 14 und Tag 28
Zeitgesteuerter 25-Fuß-Gehtest
Zeitfenster: Ausgangswert und Tag 28
Ausgangswert und Tag 28
FARS/neurologische Untersuchung
Zeitfenster: Ausgangswert und Tag 28
Ausgangswert und Tag 28
9-Loch-Heringstest
Zeitfenster: Basislinie, Tag 14 und Tag 28
Basislinie, Tag 14 und Tag 28
Sehschärfetest für kontrastarme Buchstaben
Zeitfenster: Ausgangswert und Tag 28
Ausgangswert und Tag 28
Globaler Eindruck des klinischen Schweregrads
Zeitfenster: Basislinie, Tag 14 und Tag 28
Basislinie, Tag 14 und Tag 28
Modifizierte Ermüdungsauswirkungsskala
Zeitfenster: Ausgangswert und Tag 28
Ausgangswert und Tag 28
Aktivitäten des täglichen Lebens
Zeitfenster: Ausgangswert und Tag 28
Ausgangswert und Tag 28
SF-36®
Zeitfenster: Ausgangswert und Tag 28
Ausgangswert und Tag 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Penwest Pharmaceuticals Co.

Ermittler

  • Hauptermittler: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Dezember 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Dezember 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. Dezember 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

22. April 2011

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. April 2011

Zuletzt verifiziert

1. April 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FRD02

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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