Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności A0001 u pacjentów z ataksją Friedreicha

21 kwietnia 2011 zaktualizowane przez: Penwest Pharmaceuticals Co.

Faza 2a, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, 28-dniowe, trójramienne badanie w równoległych grupach A0001 w leczeniu pacjentów z ataksją Friedreicha

Jest to podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2a z dwoma poziomami dawek A0001 podawanych dwa razy dziennie przez 28 dni. Potencjalni pacjenci zostaną najpierw poddani badaniu przesiewowemu w celu określenia kwalifikowalności, po czym zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej wysoką dawkę A0001, niską dawkę A0001 lub placebo przez 28 dni.

Kwalifikujący się pacjenci powrócą w ciągu 21 dni od badania przesiewowego na wizytę wyjściową i randomizację do jednego z trzech potencjalnych zabiegów. Uczestnicy będą musieli przyjmować 3 kapsułki badanego leku rano z porannym posiłkiem i 3 kapsułki badanego leku wieczorem z wieczornym posiłkiem przez 28 dni. Dodatkowe wizyty w klinice planowane są na 14 i 28 dzień, podczas których zostanie przeprowadzona szereg ocen klinicznych i biochemicznych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

42

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby z genetycznie potwierdzoną ataksją Friedreicha (GAA lub mutacja punktowa)
  • Upośledzona tolerancja glukozy, mierzona doustnym GTT

Kryteria wyłączenia:

  • Jawna cukrzyca
  • Obecność klinicznie istotnej choroby sercowo-naczyniowej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: placebo
28 dni doustnych kapsułek placebo. Leczenie dwa razy dziennie z posiłkami.
Eksperymentalny: Niska dawka
A0001 (0,5 g BID)
Lek: alfa-tokoferolchinon (A0001)
28 dni małej dawki (1,0 g całkowitej dawki dziennej) doustnych kapsułek A0001. Leczenie dwa razy dziennie z posiłkami.
Lek: alfa-tokoferolchinon (A0001)
28 dni wysokiej dawki (1,5 g całkowitej dawki dziennej) doustnych kapsułek A0001. Leczenie dwa razy dziennie z posiłkami.
Eksperymentalny: Wysoka dawka
A0001 (0,75 g BID)
Lek: alfa-tokoferolchinon (A0001)
28 dni małej dawki (1,0 g całkowitej dawki dziennej) doustnych kapsułek A0001. Leczenie dwa razy dziennie z posiłkami.
Lek: alfa-tokoferolchinon (A0001)
28 dni wysokiej dawki (1,5 g całkowitej dawki dziennej) doustnych kapsułek A0001. Leczenie dwa razy dziennie z posiłkami.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana wskaźnika dyspozycji regulacji glukozy, określona za pomocą IV testu tolerancji glukozy z częstym pobieraniem próbek
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wskaźnik czułości (SI) obliczony z IVGTT
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Efektywność glukozy (SG) obliczona z IVGTT
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
AIRg dla glukozy i insuliny podczas IVGTT
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Glukoza na czczo, insulina i mleczan
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
HbA1C
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
1,5-anhydroglucitol w osoczu (1,5-AG) (Glycommark)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Specyficzna aktywność kompleksu 1 w pełnej krwi
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Czasowy test marszu na 25 stopach
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 28
Wartość bazowa i dzień 28
Badanie FARS/neurologiczne
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 28
Wartość bazowa i dzień 28
9-dołkowy test kołków
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Test ostrości liter o niskim kontraście
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 28
Wartość bazowa i dzień 28
Globalne wrażenie ciężkości klinicznej
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmodyfikowana Skala Wpływu Zmęczenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 28
Wartość bazowa i dzień 28
Czynności życia codziennego
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 28
Wartość bazowa i dzień 28
SF-36®
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 28
Wartość bazowa i dzień 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Penwest Pharmaceuticals Co.

Śledczy

  • Główny śledczy: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 grudnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

21 grudnia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

22 kwietnia 2011

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 kwietnia 2011

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2011

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FRD02

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na alfa-tokoferolchinon (A0001)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj