A0001 在弗里德赖希共济失调患者中的安全性和有效性研究
2011年4月21日 更新者：Penwest Pharmaceuticals Co.
A0001 治疗弗里德赖希共济失调受试者的 2a 期、双盲、随机、安慰剂对照、28 天、三臂、平行组研究
这是一项 2a 期双盲、安慰剂对照研究，每天两次给予两种剂量水平的 A0001，持续 28 天。 将首先筛选潜在受试者以确定是否合格，之后他们将被随机分配接受高剂量 A0001、低剂量 A0001 或安慰剂，为期 28 天。
符合条件的受试者将在基线访视筛选后 21 天内返回，并随机分配至三种可能的治疗方法之一。 受试者将需要在早上服用 3 粒研究药物胶囊和早餐，并在晚上服用 3 粒研究药物胶囊，持续 28 天。 计划在第 14 天和第 28 天进行额外的诊所访问，届时将进行一些临床和生化评估。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
42
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 60年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 经基因证实患有弗里德赖希共济失调（GAA 或点突变）的个体
- 葡萄糖耐量受损，通过口服 GTT 测量
排除标准：
- 显性糖尿病
- 存在有临床意义的心血管疾病
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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安慰剂比较：安慰剂
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安慰剂口服胶囊 28 天。
每天随餐服用两次。
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实验性的：低剂量
A0001（0.5 克出价）
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28 天的低剂量（每日总剂量 1.0 g）口服 A0001 胶囊。
每天随餐服用两次。
28 天高剂量（每日总剂量 1.5 g）口服 A0001 胶囊。
每天随餐服用两次。
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实验性的：高剂量
A0001（0.75 克出价）
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28 天的低剂量（每日总剂量 1.0 g）口服 A0001 胶囊。
每天随餐服用两次。
28 天高剂量（每日总剂量 1.5 g）口服 A0001 胶囊。
每天随餐服用两次。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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葡萄糖调节处置指数的变化，由频繁取样 IV 葡萄糖耐量试验确定
大体时间：基线、第 14 天和第 28 天
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基线、第 14 天和第 28 天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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根据 IVGTT 计算的灵敏度指数 (SI)
大体时间：基线、第 14 天和第 28 天
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基线、第 14 天和第 28 天
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从 IVGTT 计算的葡萄糖有效性 (SG)
大体时间：基线、第 14 天和第 28 天
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基线、第 14 天和第 28 天
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IVGTT 期间葡萄糖和胰岛素的 AIRg
大体时间：基线、第 14 天和第 28 天
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基线、第 14 天和第 28 天
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空腹血糖、胰岛素和乳酸
大体时间：基线、第 14 天和第 28 天
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基线、第 14 天和第 28 天
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糖化血红蛋白
大体时间：基线、第 14 天和第 28 天
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基线、第 14 天和第 28 天
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血浆 1,5-脱水葡萄糖醇 (1,5-AG) (Glycommark)
大体时间：基线、第 14 天和第 28 天
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基线、第 14 天和第 28 天
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全血中复合物 1 的比活
大体时间：基线、第 14 天和第 28 天
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基线、第 14 天和第 28 天
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定时 25 英尺步行测试
大体时间：基线和第 28 天
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基线和第 28 天
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FARS/神经学检查
大体时间：基线和第 28 天
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基线和第 28 天
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9 孔钉测试
大体时间：基线、第 14 天和第 28 天
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基线、第 14 天和第 28 天
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视力低对比度字母视力测试
大体时间：基线和第 28 天
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基线和第 28 天
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临床严重程度的总体印象
大体时间：基线、第 14 天和第 28 天
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基线、第 14 天和第 28 天
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改进的疲劳影响量表
大体时间：基线和第 28 天
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基线和第 28 天
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日常生活活动
大体时间：基线和第 28 天
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基线和第 28 天
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SF-36®
大体时间：基线和第 28 天
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基线和第 28 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：David Lynch, MD, PhD、Children's Hospital of Philadelphia
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Lynch DR, Willi SM, Wilson RB, Cotticelli MG, Brigatti KW, Deutsch EC, Kucheruk O, Shrader W, Rioux P, Miller G, Hawi A, Sciascia T. A0001 in Friedreich ataxia: biochemical characterization and effects in a clinical trial. Mov Disord. 2012 Jul;27(8):1026-33. doi: 10.1002/mds.25058. Epub 2012 Jun 28.
- Friedman LS, Schadt KA, Regner SR, Mark GE, Lin KY, Sciascia T, St John Sutton M, Willi S, Lynch DR. Elevation of serum cardiac troponin I in a cross-sectional cohort of asymptomatic subjects with Friedreich ataxia. Int J Cardiol. 2013 Aug 20;167(4):1622-4. doi: 10.1016/j.ijcard.2012.04.159. Epub 2012 May 26.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年12月1日
初级完成 (实际的)
2011年2月1日
研究完成 (实际的)
2011年3月1日
研究注册日期
首次提交
2009年12月17日
首先提交符合 QC 标准的
2009年12月18日
首次发布 (估计)
2009年12月21日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2011年4月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2011年4月21日
最后验证
2011年4月1日
更多信息
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