Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti A0001 u subjektů s Friedreichovou ataxií

21. dubna 2011 aktualizováno: Penwest Pharmaceuticals Co.

Fáze 2a, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, 28denní, tříramenná, paralelní skupinová studie A0001 při léčbě subjektů s Friedreichovou ataxií

Toto je dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2a se dvěma úrovněmi dávek A0001 podávanými dvakrát denně po dobu 28 dnů. Potenciální subjekty budou nejprve podrobeny screeningu, aby se určila způsobilost, a poté budou randomizováni tak, aby dostávali buď vysokou dávku A0001, nízkou dávku A0001 nebo placebo po dobu 28 dnů.

Způsobilé subjekty se vrátí do 21 dnů od screeningu na základní návštěvu a randomizaci na jednu ze tří potenciálních léčeb. Od subjektů se bude vyžadovat, aby užívaly 3 kapsle studovaného léku ráno s ranním jídlem a 3 kapsle studovaného léku v noci s večerním jídlem po dobu 28 dní. Další návštěvy na klinice jsou plánovány na 14. a 28. den, kdy bude provedena řada klinických a biochemických hodnocení.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

42

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Jedinci s geneticky potvrzenou Friedreichovou ataxií (GAA nebo bodová mutace)
  • Zhoršená glukózová tolerance, měřená orálním GTT

Kritéria vyloučení:

  • Zjevný diabetes mellitus
  • Přítomnost klinicky významného kardiovaskulárního onemocnění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: placebo
28 dní perorálních tobolek s placebem. Léčba se užívá dvakrát denně s jídlem.
Experimentální: Nízká dávka
A0001 (0,5 g BID)
Lék: alfa-tokoferolchinon (A0001)
28 dní nízké dávky (1,0 g celková denní dávka) perorálních kapslí A0001. Léčba se užívá dvakrát denně s jídlem.
Lék: alfa-tokoferolchinon (A0001)
28 dní vysoké dávky (1,5 g celková denní dávka) perorálních kapslí A0001. Léčba se užívá dvakrát denně s jídlem.
Experimentální: Vysoká dávka
A0001 (0,75 g BID)
Lék: alfa-tokoferolchinon (A0001)
28 dní nízké dávky (1,0 g celková denní dávka) perorálních kapslí A0001. Léčba se užívá dvakrát denně s jídlem.
Lék: alfa-tokoferolchinon (A0001)
28 dní vysoké dávky (1,5 g celková denní dávka) perorálních kapslí A0001. Léčba se užívá dvakrát denně s jídlem.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna v dispozičním indexu regulace glukózy, stanovená pomocí častého odběru IV glukózového tolerančního testu
Časové okno: Výchozí stav, den 14 a den 28
Výchozí stav, den 14 a den 28

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Index citlivosti (SI) vypočtený z IVGTT
Časové okno: Výchozí stav, den 14 a den 28
Výchozí stav, den 14 a den 28
Glukózová účinnost (SG) vypočtená z IVGTT
Časové okno: Výchozí stav, den 14 a den 28
Výchozí stav, den 14 a den 28
AIRg pro glukózu a inzulín během IVGTT
Časové okno: Výchozí stav, den 14 a den 28
Výchozí stav, den 14 a den 28
Glukóza, inzulín a laktát nalačno
Časové okno: Výchozí stav, den 14 a den 28
Výchozí stav, den 14 a den 28
HbA1C
Časové okno: Výchozí stav, den 14 a den 28
Výchozí stav, den 14 a den 28
Plazmatický 1,5-anhydroglucitol (1,5-AG) (Glycomark)
Časové okno: Výchozí stav, den 14 a den 28
Výchozí stav, den 14 a den 28
Specifická aktivita komplexu 1 v plné krvi
Časové okno: Výchozí stav, den 14 a den 28
Výchozí stav, den 14 a den 28
Měřený test chůze na 25 stop
Časové okno: Výchozí stav a den 28
Výchozí stav a den 28
FARS/neurologické vyšetření
Časové okno: Výchozí stav a den 28
Výchozí stav a den 28
Test kolíkem s 9 otvory
Časové okno: Výchozí stav, den 14 a den 28
Výchozí stav, den 14 a den 28
Vision Low Contrast Letter Acuity Test
Časové okno: Výchozí stav a den 28
Výchozí stav a den 28
Globální dojem klinické závažnosti
Časové okno: Výchozí stav, den 14 a den 28
Výchozí stav, den 14 a den 28
Upravená stupnice dopadu únavy
Časové okno: Výchozí stav a den 28
Výchozí stav a den 28
Aktivity každodenního života
Časové okno: Výchozí stav a den 28
Výchozí stav a den 28
SF-36®
Časové okno: Výchozí stav a den 28
Výchozí stav a den 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Penwest Pharmaceuticals Co.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. prosince 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. prosince 2009

První zveřejněno (Odhad)

21. prosince 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

22. dubna 2011

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. dubna 2011

Naposledy ověřeno

1. dubna 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FRD02

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Friedreichova Ataxie

Klinické studie na alfa-tokoferolchinon (A0001)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Suriname

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit