Estudio de seguridad y eficacia de A0001 en sujetos con ataxia de Friedreich
21 de abril de 2011 actualizado por: Penwest Pharmaceuticals Co.
Un estudio de fase 2a, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de 28 días, de tres brazos, de grupos paralelos de A0001 en el tratamiento de sujetos con ataxia de Friedreich
Este es un estudio de Fase 2a, doble ciego, controlado con placebo con dos niveles de dosis de A0001 administrados dos veces al día durante 28 días. Los sujetos potenciales serán examinados primero para determinar la elegibilidad, después de lo cual serán aleatorizados para recibir una dosis alta de A0001, una dosis baja de A0001 o un placebo durante 28 días.
Los sujetos elegibles regresarán dentro de los 21 días posteriores a la selección para la visita inicial y la aleatorización a uno de los tres posibles tratamientos. Los sujetos deberán tomar 3 cápsulas del medicamento del estudio por la mañana con el desayuno y 3 cápsulas del medicamento del estudio por la noche con la cena durante 28 días. Se planean visitas adicionales a la clínica para el día 14 y el día 28, momento en el cual se realizarán una serie de evaluaciones clínicas y bioquímicas.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
42
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 60 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Individuos con Ataxia de Friedreich confirmada genéticamente (GAA o mutación puntual)
- Alteración de la tolerancia a la glucosa, medida por GTT oral
Criterio de exclusión:
- Diabetes mellitus manifiesta
- Presencia de enfermedad cardiovascular clínicamente significativa
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
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28 días de cápsulas orales de placebo.
Tratamiento tomado dos veces al día con las comidas.
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Experimental: Dosis baja
A0001 (0,5 g dos veces al día)
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28 días de dosis baja (1,0 g de dosis diaria total) cápsulas orales de A0001.
Tratamiento tomado dos veces al día con las comidas.
28 días de dosis alta (1,5 g de dosis diaria total) cápsulas orales de A0001.
Tratamiento tomado dos veces al día con las comidas.
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Experimental: Alta dosis
A0001 (0,75 g dos veces al día)
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28 días de dosis baja (1,0 g de dosis diaria total) cápsulas orales de A0001.
Tratamiento tomado dos veces al día con las comidas.
28 días de dosis alta (1,5 g de dosis diaria total) cápsulas orales de A0001.
Tratamiento tomado dos veces al día con las comidas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio en el Índice de Disposición de Regulación de Glucosa, determinado por Muestreo Frecuente IV Prueba de Tolerancia a la Glucosa
Periodo de tiempo: Línea de base, día 14 y día 28
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Línea de base, día 14 y día 28
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Índice de sensibilidad (SI) calculado a partir de IVGTT
Periodo de tiempo: Línea de base, día 14 y día 28
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Línea de base, día 14 y día 28
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Eficacia de la glucosa (SG) calculada a partir de IVGTT
Periodo de tiempo: Línea de base, día 14 y día 28
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Línea de base, día 14 y día 28
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AIRg para glucosa e insulina durante IVGTT
Periodo de tiempo: Línea de base, día 14 y día 28
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Línea de base, día 14 y día 28
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Glucosa en ayunas, insulina y lactato
Periodo de tiempo: Línea de base, día 14 y día 28
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Línea de base, día 14 y día 28
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HbA1C
Periodo de tiempo: Línea de base, día 14 y día 28
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Línea de base, día 14 y día 28
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Plasma 1,5-anhidroglucitol (1,5-AG) (Glycomark)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 14 y día 28
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Línea de base, día 14 y día 28
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Actividad específica del complejo 1 en sangre entera
Periodo de tiempo: Línea de base, día 14 y día 28
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Línea de base, día 14 y día 28
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Prueba de caminata cronometrada de 25 pies
Periodo de tiempo: Línea de base y día 28
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Línea de base y día 28
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FARS/examen neurológico
Periodo de tiempo: Línea de base y día 28
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Línea de base y día 28
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Prueba de clavija de 9 agujeros
Periodo de tiempo: Línea de base, día 14 y día 28
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Línea de base, día 14 y día 28
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Prueba de agudeza visual con letras de bajo contraste
Periodo de tiempo: Línea de base y día 28
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Línea de base y día 28
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Impresión global de gravedad clínica
Periodo de tiempo: Línea de base, día 14 y día 28
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Línea de base, día 14 y día 28
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Escala de Impacto de Fatiga Modificada
Periodo de tiempo: Línea de base y día 28
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Línea de base y día 28
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Actividades de la vida diaria
Periodo de tiempo: Línea de base y día 28
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Línea de base y día 28
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SF-36®
Periodo de tiempo: Línea de base y día 28
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Línea de base y día 28
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Lynch DR, Willi SM, Wilson RB, Cotticelli MG, Brigatti KW, Deutsch EC, Kucheruk O, Shrader W, Rioux P, Miller G, Hawi A, Sciascia T. A0001 in Friedreich ataxia: biochemical characterization and effects in a clinical trial. Mov Disord. 2012 Jul;27(8):1026-33. doi: 10.1002/mds.25058. Epub 2012 Jun 28.
- Friedman LS, Schadt KA, Regner SR, Mark GE, Lin KY, Sciascia T, St John Sutton M, Willi S, Lynch DR. Elevation of serum cardiac troponin I in a cross-sectional cohort of asymptomatic subjects with Friedreich ataxia. Int J Cardiol. 2013 Aug 20;167(4):1622-4. doi: 10.1016/j.ijcard.2012.04.159. Epub 2012 May 26.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2009
Finalización primaria (Actual)
1 de febrero de 2011
Finalización del estudio (Actual)
1 de marzo de 2011
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de diciembre de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de diciembre de 2009
Publicado por primera vez (Estimar)
21 de diciembre de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
22 de abril de 2011
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de abril de 2011
Última verificación
1 de abril de 2011
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Discinesias
- Enfermedades de la médula espinal
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades mitocondriales
- Enfermedades del cerebelo
- Degeneraciones espinocerebelosas
- Ataxia
- Ataxia cerebelosa
- Ataxia de Friedreich
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antihipertensivos
- Agentes Protectores
- Micronutrientes
- Vitaminas
- Anticoagulantes
- Antioxidantes
- Vitamina e
- Tocoferilquinona
Otros números de identificación del estudio
- FRD02
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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