フリードライヒ運動失調症患者におけるA0001の安全性と有効性の研究

これは、2 つの用量レベルの A0001 を 1 日 2 回、28 日間投与する第 2a 相二重盲検プラセボ対照試験です。 潜在的な被験者はまず適格性を決定するためにスクリーニングされ、その後、高用量の A0001、低用量の A0001、またはプラセボのいずれかを 28 日間投与するよう無作為に割り付けられます。

適格な被験者は、ベースライン来院のためのスクリーニングから 21 日以内に戻り、3 つの潜在的な治療法のうちの 1 つにランダム化されます。 被験者は、28日間、朝の食事とともに3カプセルの治験薬を朝に、そして夜に3カプセルの治験薬を夕食とともに服用する必要があります。 14日目と28日目にも追加の来院が予定されており、その際に多くの臨床的および生化学的評価が行われます。