Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

A0001:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus henkilöillä, joilla on Friedreichin ataksia

torstai 21. huhtikuuta 2011 päivittänyt: Penwest Pharmaceuticals Co.

Vaihe 2a, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, 28 päivää, kolmihaarainen, rinnakkaisryhmätutkimus A0001:stä Friedreichin ataksiasta kärsivien potilaiden hoidossa

Tämä on vaiheen 2a kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa kaksi A0001-annostasoa annettiin kahdesti päivässä 28 päivän ajan. Potentiaaliset koehenkilöt seulotaan ensin kelpoisuuden määrittämiseksi, minkä jälkeen heidät satunnaistetaan saamaan joko suuri annos A0001:tä, pieni annos A0001 tai lumelääke 28 päivän ajan.

Tukikelpoiset koehenkilöt palaavat 21 päivän kuluessa seulonnasta lähtötilanteen käyntiin ja satunnaistukseen johonkin kolmesta mahdollisesta hoidosta. Tutkittavien tulee ottaa 3 kapselia tutkimuslääkettä aamulla aamuaterian yhteydessä ja 3 kapselia tutkimuslääkettä illalla illallisen kanssa 28 päivän ajan. Päiville 14 ja 28 suunnitellaan lisäkäyntejä klinikalle, jolloin tehdään useita kliinisiä ja biokemiallisia arviointeja.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

42

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Yksilöt, joilla on geneettisesti vahvistettu Friedreichin ataksia (GAA tai pistemutaatio)
  • Heikentynyt glukoositoleranssi, mitattuna suun GTT:llä

Poissulkemiskriteerit:

  • Ilmeinen diabetes mellitus
  • Kliinisesti merkittävän sydän- ja verisuonitaudin esiintyminen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: plasebo
28 päivää lumelääkekapseleita suun kautta. Hoito otetaan kahdesti päivässä aterioiden yhteydessä.
Kokeellinen: Pieni annos
A0001 (0,5 g BID)
Lääke: alfa-tokoferolikinoni (A0001)
28 päivää pieniannoksisia (1,0 g kokonaisvuorokausiannos) oraalisia A0001-kapseleita. Hoito otetaan kahdesti päivässä aterioiden yhteydessä.
Lääke: alfa-tokoferolikinoni (A0001)
28 päivää suuren annoksen (1,5 g:n kokonaisvuorokausiannos) oraalisia A0001-kapseleita. Hoito otetaan kahdesti päivässä aterioiden yhteydessä.
Kokeellinen: Suuri annos
A0001 (0,75 g BID)
Lääke: alfa-tokoferolikinoni (A0001)
28 päivää pieniannoksisia (1,0 g kokonaisvuorokausiannos) oraalisia A0001-kapseleita. Hoito otetaan kahdesti päivässä aterioiden yhteydessä.
Lääke: alfa-tokoferolikinoni (A0001)
28 päivää suuren annoksen (1,5 g:n kokonaisvuorokausiannos) oraalisia A0001-kapseleita. Hoito otetaan kahdesti päivässä aterioiden yhteydessä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos glukoosin säätelyn hajoamisindeksissä, määritettynä toistuvan näytteenoton IV glukoositoleranssitestillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Herkkyysindeksi (SI) laskettu IVGTT:stä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Glukoositehokkuus (SG) laskettu IVGTT:stä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
AIRg glukoosille ja insuliinille IVGTT:n aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Paastoglukoosi, insuliini ja laktaatti
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
HbA1C
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Plasman 1,5-anhydroglusitoli (1,5-AG) (Glycomark)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Kompleksin 1 spesifinen aktiivisuus kokoveressä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Ajastettu 25 jalan kävelytesti
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 28
Lähtötilanne ja päivä 28
FARS / neurologinen tutkimus
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 28
Lähtötilanne ja päivä 28
9-reikäinen tappitesti
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Näön matalakontrastinen kirjainten tarkkuustesti
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 28
Lähtötilanne ja päivä 28
Kliinisen vakavuuden maailmanlaajuinen vaikutelma
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Modifioitu väsymisvaikutusasteikko
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 28
Lähtötilanne ja päivä 28
Päivittäisen elämän aktiviteetit
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 28
Lähtötilanne ja päivä 28
SF-36®
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 28
Lähtötilanne ja päivä 28

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Penwest Pharmaceuticals Co.

Tutkijat

  • Päätutkija: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. joulukuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. helmikuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. maaliskuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 17. joulukuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. joulukuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 21. joulukuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 22. huhtikuuta 2011

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. huhtikuuta 2011

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. huhtikuuta 2011

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FRD02

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset alfa-tokoferolikinoni (A0001)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malta

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa