Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de Segurança e Eficácia de A0001 em Indivíduos com Ataxia de Friedreich

21 de abril de 2011 atualizado por: Penwest Pharmaceuticals Co.

Um estudo de fase 2a, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de 28 dias, três braços, grupo paralelo de A0001 no tratamento de indivíduos com ataxia de Friedreich

Este é um estudo de Fase 2a, duplo-cego, controlado por placebo, com dois níveis de dose de A0001 administrados duas vezes ao dia por 28 dias. Os indivíduos em potencial serão rastreados primeiro para determinar a elegibilidade, após o que serão randomizados para receber uma dose alta de A0001, uma dose baixa de A0001 ou placebo por 28 dias.

Os indivíduos elegíveis retornarão dentro de 21 dias após a triagem para a visita inicial e randomização para um dos três tratamentos potenciais. Os sujeitos serão obrigados a tomar 3 cápsulas da medicação do estudo pela manhã com uma refeição matinal e 3 cápsulas da medicação do estudo à noite com uma refeição noturna por 28 dias. Visitas adicionais à clínica estão planejadas para o dia 14 e dia 28, quando uma série de avaliações clínicas e bioquímicas serão feitas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

42

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 60 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos com Ataxia de Friedreich geneticamente confirmada (GAA ou mutação pontual)
  • Tolerância à glicose prejudicada, medida por GTT oral

Critério de exclusão:

  • Diabetes Mellitus evidente
  • Presença de doença cardiovascular clinicamente significativa

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: placebo
28 dias de placebo cápsulas orais. Tratamento tomado duas vezes ao dia com as refeições.
Experimental: Dose baixa
A0001 (0,5 g BID)
Medicamento: alfa-tocoferolquinona (A0001)
28 dias de dose baixa (dose diária total de 1,0 g) cápsulas orais A0001. Tratamento tomado duas vezes ao dia com as refeições.
Medicamento: alfa-tocoferolquinona (A0001)
28 dias de dose alta (dose diária total de 1,5 g) cápsulas orais A0001. Tratamento tomado duas vezes ao dia com as refeições.
Experimental: Dose alta
A0001 (0,75 g BID)
Medicamento: alfa-tocoferolquinona (A0001)
28 dias de dose baixa (dose diária total de 1,0 g) cápsulas orais A0001. Tratamento tomado duas vezes ao dia com as refeições.
Medicamento: alfa-tocoferolquinona (A0001)
28 dias de dose alta (dose diária total de 1,5 g) cápsulas orais A0001. Tratamento tomado duas vezes ao dia com as refeições.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração no Índice de Disposição da Regulação da Glicose, determinado por Amostragem Frequente IV Teste de Tolerância à Glicose
Prazo: Linha de base, dia 14 e dia 28
Linha de base, dia 14 e dia 28

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Índice de sensibilidade (SI) calculado a partir do IVGTT
Prazo: Linha de base, dia 14 e dia 28
Linha de base, dia 14 e dia 28
Eficácia da glicose (SG) calculada a partir de IVGTT
Prazo: Linha de base, dia 14 e dia 28
Linha de base, dia 14 e dia 28
AIRg para glicose e insulina durante IVGTT
Prazo: Linha de base, dia 14 e dia 28
Linha de base, dia 14 e dia 28
Glicose, Insulina e Lactato em Jejum
Prazo: Linha de base, dia 14 e dia 28
Linha de base, dia 14 e dia 28
HbA1C
Prazo: Linha de base, dia 14 e dia 28
Linha de base, dia 14 e dia 28
Plasma 1,5-anidroglucitol (1,5-AG) (Glycomark)
Prazo: Linha de base, dia 14 e dia 28
Linha de base, dia 14 e dia 28
Atividade Específica do Complexo 1 em sangue total
Prazo: Linha de base, dia 14 e dia 28
Linha de base, dia 14 e dia 28
Teste de caminhada de 25 pés cronometrado
Prazo: Linha de base e dia 28
Linha de base e dia 28
FARS/exame neurológico
Prazo: Linha de base e dia 28
Linha de base e dia 28
Teste de Peg de 9 Buracos
Prazo: Linha de base, dia 14 e dia 28
Linha de base, dia 14 e dia 28
Teste de Acuidade de Letras de Baixo Contraste de Visão
Prazo: Linha de base e dia 28
Linha de base e dia 28
Impressão Global de Gravidade Clínica
Prazo: Linha de base, dia 14 e dia 28
Linha de base, dia 14 e dia 28
Escala de Impacto de Fadiga Modificada
Prazo: Linha de base e dia 28
Linha de base e dia 28
Atividades do dia a dia
Prazo: Linha de base e dia 28
Linha de base e dia 28
SF-36®
Prazo: Linha de base e dia 28
Linha de base e dia 28

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Penwest Pharmaceuticals Co.

Investigadores

  • Investigador principal: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2009

Conclusão Primária (Real)

1 de fevereiro de 2011

Conclusão do estudo (Real)

1 de março de 2011

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de dezembro de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de dezembro de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

21 de dezembro de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

22 de abril de 2011

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de abril de 2011

Última verificação

1 de abril de 2011

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • FRD02

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em alfa-tocoferolquinona (A0001)

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Gambia

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever