Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности A0001 у субъектов с атаксией Фридрейха

21 апреля 2011 г. обновлено: Penwest Pharmaceuticals Co.

Фаза 2a, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, 28-дневное, трехгрупповое, параллельное групповое исследование A0001 при лечении субъектов с атаксией Фридрейха

Это двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2а с двумя уровнями доз A0001, принимаемыми два раза в день в течение 28 дней. Потенциальные субъекты сначала будут проверены для определения соответствия требованиям, после чего они будут рандомизированы для получения либо высокой дозы A0001, низкой дозы A0001, либо плацебо в течение 28 дней.

Подходящие субъекты вернутся в течение 21 дня после скрининга для исходного визита и рандомизации для одного из трех возможных методов лечения. Субъекты должны будут принимать 3 капсулы исследуемого препарата утром с утренним приемом пищи и 3 капсулы исследуемого препарата вечером с ужином в течение 28 дней. Дополнительные визиты в клинику запланированы на 14-й и 28-й день, когда будет проведен ряд клинических и биохимических анализов.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

42

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 60 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Лица с генетически подтвержденной атаксией Фридрейха (GAA или точечная мутация)
  • Нарушенная толерантность к глюкозе, измеренная с помощью пероральной GTT

Критерий исключения:

  • Явный сахарный диабет
  • Наличие клинически значимого сердечно-сосудистого заболевания

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: плацебо
28 дней пероральных капсул плацебо. Лечение принимают два раза в день во время еды.
Экспериментальный: Малая доза
A0001 (0,5 г два раза в день)
Лекарство: альфа-токоферолхинон (A0001)
28 дней приема низкой дозы (общая суточная доза 1,0 г) пероральных капсул A0001. Лечение принимают два раза в день во время еды.
Лекарство: альфа-токоферолхинон (A0001)
28 дней приема высоких доз (общая суточная доза 1,5 г) пероральных капсул A0001. Лечение принимают два раза в день во время еды.
Экспериментальный: Высокая доза
A0001 (0,75 г два раза в день)
Лекарство: альфа-токоферолхинон (A0001)
28 дней приема низкой дозы (общая суточная доза 1,0 г) пероральных капсул A0001. Лечение принимают два раза в день во время еды.
Лекарство: альфа-токоферолхинон (A0001)
28 дней приема высоких доз (общая суточная доза 1,5 г) пероральных капсул A0001. Лечение принимают два раза в день во время еды.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение индекса диспозиции регуляции уровня глюкозы, определяемое тестом на толерантность к глюкозе с частым отбором проб внутривенно
Временное ограничение: Исходный уровень, день 14 и день 28
Исходный уровень, день 14 и день 28

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Индекс чувствительности (SI), рассчитанный по IVGTT
Временное ограничение: Исходный уровень, день 14 и день 28
Исходный уровень, день 14 и день 28
Эффективность глюкозы (SG), рассчитанная по IVGTT
Временное ограничение: Исходный уровень, день 14 и день 28
Исходный уровень, день 14 и день 28
AIRg для глюкозы и инсулина во время IVGTT
Временное ограничение: Исходный уровень, день 14 и день 28
Исходный уровень, день 14 и день 28
Глюкоза, инсулин и лактат натощак
Временное ограничение: Исходный уровень, день 14 и день 28
Исходный уровень, день 14 и день 28
HbA1C
Временное ограничение: Исходный уровень, день 14 и день 28
Исходный уровень, день 14 и день 28
Плазменный 1,5-ангидроглюцитол (1,5-AG) (Glycomark)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 14 и день 28
Исходный уровень, день 14 и день 28
Удельная активность комплекса 1 в цельной крови
Временное ограничение: Исходный уровень, день 14 и день 28
Исходный уровень, день 14 и день 28
Тест ходьбы на 25 футов на время
Временное ограничение: Исходный уровень и 28-й день
Исходный уровень и 28-й день
FARS/неврологическое обследование
Временное ограничение: Исходный уровень и 28-й день
Исходный уровень и 28-й день
Тест на 9 отверстий
Временное ограничение: Исходный уровень, день 14 и день 28
Исходный уровень, день 14 и день 28
Письменный тест остроты зрения с низким контрастом
Временное ограничение: Исходный уровень и 28-й день
Исходный уровень и 28-й день
Общее впечатление о клинической тяжести
Временное ограничение: Исходный уровень, день 14 и день 28
Исходный уровень, день 14 и день 28
Модифицированная шкала воздействия усталости
Временное ограничение: Исходный уровень и 28-й день
Исходный уровень и 28-й день
Ежедневные занятия
Временное ограничение: Исходный уровень и 28-й день
Исходный уровень и 28-й день
СФ-36®
Временное ограничение: Исходный уровень и 28-й день
Исходный уровень и 28-й день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Penwest Pharmaceuticals Co.

Следователи

  • Главный следователь: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 февраля 2011 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 марта 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 декабря 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 декабря 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

21 декабря 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

22 апреля 2011 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 апреля 2011 г.

Последняя проверка

1 апреля 2011 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • FRD02

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться