Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af A0001 i emner med Friedreichs ataksi

21. april 2011 opdateret af: Penwest Pharmaceuticals Co.

En fase 2a, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, 28 dages, tre-armet, parallel gruppeundersøgelse af A0001 i behandling af forsøgspersoner med Friedreichs ataksi

Dette er et fase 2a dobbeltblindt, placebokontrolleret studie med to dosisniveauer af A0001 givet to gange dagligt i 28 dage. Potentielle forsøgspersoner vil blive screenet først for at bestemme egnethed, hvorefter de vil blive randomiseret til at modtage enten en høj dosis af A0001, en lav dosis af A0001 eller placebo i 28 dage.

Kvalificerede forsøgspersoner vender tilbage inden for 21 dage efter screening til baseline-besøget og randomisering til en af ​​tre potentielle behandlinger. Forsøgspersonerne skal tage 3 kapsler undersøgelsesmedicin om morgenen med et morgenmåltid og 3 kapsler undersøgelsesmedicin om natten med et aftensmåltid i 28 dage. Yderligere besøg på klinikken er planlagt til dag 14 og dag 28, hvor der vil blive foretaget en række kliniske og biokemiske vurderinger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

42

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Personer med genetisk bekræftet Friedreichs ataksi (GAA eller punktmutation)
  • Nedsat glukosetolerance, målt ved oral GTT

Ekskluderingskriterier:

  • Åbenlys diabetes mellitus
  • Tilstedeværelse af klinisk signifikant kardiovaskulær sygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: placebo
28 dage med placebo orale kapsler. Behandling taget to gange dagligt med måltider.
Eksperimentel: Lav dosis
A0001 (0,5 g BID)
Medicin: alfa-tocopherolquinon (A0001)
28 dage med lav dosis (1,0 g samlet daglig dosis) orale A0001 kapsler. Behandling taget to gange dagligt med måltider.
Medicin: alfa-tocopherolquinon (A0001)
28 dage med høj dosis (1,5 g samlet daglig dosis) orale A0001 kapsler. Behandling taget to gange dagligt med måltider.
Eksperimentel: Høj dosis
A0001 (0,75 g BID)
Medicin: alfa-tocopherolquinon (A0001)
28 dage med lav dosis (1,0 g samlet daglig dosis) orale A0001 kapsler. Behandling taget to gange dagligt med måltider.
Medicin: alfa-tocopherolquinon (A0001)
28 dage med høj dosis (1,5 g samlet daglig dosis) orale A0001 kapsler. Behandling taget to gange dagligt med måltider.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i dispositionsindeks for glukoseregulering, bestemt ved hyppig prøvetagning IV glukosetolerancetest
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Baseline, dag 14 og dag 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sensitivitetsindeks (SI) beregnet ud fra IVGTT
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Baseline, dag 14 og dag 28
Glukoseeffektivitet (SG) beregnet ud fra IVGTT
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Baseline, dag 14 og dag 28
AIRg for glucose og insulin under IVGTT
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Baseline, dag 14 og dag 28
Fastende glukose, insulin og laktat
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Baseline, dag 14 og dag 28
HbA1C
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Baseline, dag 14 og dag 28
Plasma 1,5-anhydroglucitol (1,5-AG) (Glycomark)
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Baseline, dag 14 og dag 28
Specifik aktivitet af kompleks 1 i fuldblod
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Baseline, dag 14 og dag 28
Tidsbestemt 25 fods gangtest
Tidsramme: Baseline og dag 28
Baseline og dag 28
FARS/neurologisk undersøgelse
Tidsramme: Baseline og dag 28
Baseline og dag 28
9-hullers pindtest
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Baseline, dag 14 og dag 28
Vision Low Contrast Letter Acuity Test
Tidsramme: Baseline og dag 28
Baseline og dag 28
Globalt indtryk af klinisk sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Baseline, dag 14 og dag 28
Modificeret træthedspåvirkningsskala
Tidsramme: Baseline og dag 28
Baseline og dag 28
Dagliglivets aktiviteter
Tidsramme: Baseline og dag 28
Baseline og dag 28
SF-36®
Tidsramme: Baseline og dag 28
Baseline og dag 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Penwest Pharmaceuticals Co.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. december 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. december 2009

Først opslået (Skøn)

21. december 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

22. april 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. april 2011

Sidst verificeret

1. april 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FRD02

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreichs ataksi

Kliniske forsøg med alfa-tocopherolquinon (A0001)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner