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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di A0001 in soggetti con atassia di Friedreich

21 aprile 2011 aggiornato da: Penwest Pharmaceuticals Co.

Uno studio di fase 2a, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, di 28 giorni, a tre bracci, a gruppi paralleli sull'A0001 nel trattamento di soggetti con atassia di Friedreich

Questo è uno studio di fase 2a in doppio cieco, controllato con placebo, con due livelli di dose di A0001 somministrati due volte al giorno per 28 giorni. I potenziali soggetti verranno prima sottoposti a screening per determinare l'idoneità, dopodiché verranno randomizzati a ricevere una dose elevata di A0001, una dose bassa di A0001 o placebo per 28 giorni.

I soggetti idonei torneranno entro 21 giorni dallo screening per la visita di riferimento e la randomizzazione a uno dei tre potenziali trattamenti. I soggetti dovranno assumere 3 capsule del farmaco in studio al mattino con un pasto mattutino e 3 capsule del farmaco in studio la sera con un pasto serale per 28 giorni. Ulteriori visite alla clinica sono previste per il giorno 14 e il giorno 28, momento in cui verrà effettuata una serie di valutazioni cliniche e biochimiche.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

42

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Individui con atassia di Friedreich geneticamente confermata (GAA o mutazione puntiforme)
  • Tolleranza al glucosio compromessa, misurata mediante GTT orale

Criteri di esclusione:

  • Diabete mellito conclamato
  • Presenza di malattia cardiovascolare clinicamente significativa

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: placebo
28 giorni di capsule orali placebo. Trattamento preso due volte al giorno durante i pasti.
Sperimentale: Basso dosaggio
A0001 (0,5 g offerta)
Droga: alfa-tocoferolchinone (A0001)
28 giorni di capsule orali A0001 a basso dosaggio (dose giornaliera totale di 1,0 g). Trattamento preso due volte al giorno durante i pasti.
Droga: alfa-tocoferolchinone (A0001)
28 giorni di capsule A0001 orali ad alto dosaggio (dose giornaliera totale di 1,5 g). Trattamento preso due volte al giorno durante i pasti.
Sperimentale: Alta dose
A0001 (0,75 g OFFERTA)
Droga: alfa-tocoferolchinone (A0001)
28 giorni di capsule orali A0001 a basso dosaggio (dose giornaliera totale di 1,0 g). Trattamento preso due volte al giorno durante i pasti.
Droga: alfa-tocoferolchinone (A0001)
28 giorni di capsule A0001 orali ad alto dosaggio (dose giornaliera totale di 1,5 g). Trattamento preso due volte al giorno durante i pasti.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dell'indice di disposizione della regolazione del glucosio, determinata dal test di tolleranza al glucosio IV a campionamento frequente
Lasso di tempo: Basale, giorno 14 e giorno 28
Basale, giorno 14 e giorno 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Indice di sensibilità (SI) calcolato da IVGTT
Lasso di tempo: Basale, giorno 14 e giorno 28
Basale, giorno 14 e giorno 28
Efficacia del glucosio (SG) calcolata da IVGTT
Lasso di tempo: Basale, giorno 14 e giorno 28
Basale, giorno 14 e giorno 28
AIRg per glucosio e insulina durante IVGTT
Lasso di tempo: Basale, giorno 14 e giorno 28
Basale, giorno 14 e giorno 28
Glucosio, insulina e lattato a digiuno
Lasso di tempo: Basale, giorno 14 e giorno 28
Basale, giorno 14 e giorno 28
HbA1C
Lasso di tempo: Basale, giorno 14 e giorno 28
Basale, giorno 14 e giorno 28
1,5-anidroglucitolo plasmatico (1,5-AG) (Glycomark)
Lasso di tempo: Basale, giorno 14 e giorno 28
Basale, giorno 14 e giorno 28
Attività specifica del complesso 1 nel sangue intero
Lasso di tempo: Basale, giorno 14 e giorno 28
Basale, giorno 14 e giorno 28
Test di camminata a tempo di 25 piedi
Lasso di tempo: Basale e giorno 28
Basale e giorno 28
FARS/esame neurologico
Lasso di tempo: Basale e giorno 28
Basale e giorno 28
Test del piolo a 9 fori
Lasso di tempo: Basale, giorno 14 e giorno 28
Basale, giorno 14 e giorno 28
Test di acuità della lettera a basso contrasto visivo
Lasso di tempo: Basale e giorno 28
Basale e giorno 28
Impressione globale di gravità clinica
Lasso di tempo: Basale, giorno 14 e giorno 28
Basale, giorno 14 e giorno 28
Scala dell'impatto della fatica modificata
Lasso di tempo: Basale e giorno 28
Basale e giorno 28
Attività quotidiane
Lasso di tempo: Basale e giorno 28
Basale e giorno 28
SF-36®
Lasso di tempo: Basale e giorno 28
Basale e giorno 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Penwest Pharmaceuticals Co.

Investigatori

  • Investigatore principale: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 dicembre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 dicembre 2009

Primo Inserito (Stima)

21 dicembre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

22 aprile 2011

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 aprile 2011

Ultimo verificato

1 aprile 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FRD02

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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