Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az A0001 biztonságossági és hatékonysági vizsgálata Friedreich-ataxiában szenvedő betegeknél

2011. április 21. frissítette: Penwest Pharmaceuticals Co.

Fázis 2a, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, 28 napos, három karú, párhuzamos csoportos vizsgálat az A0001-ről Friedreich-ataxiában szenvedő alanyok kezelésében

Ez egy 2a fázisú kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat az A0001 két dózisszintjével, naponta kétszer adva 28 napon keresztül. A potenciális alanyokat először átvizsgálják a jogosultság megállapítása érdekében, majd véletlenszerűen besorolják őket, hogy 28 napon keresztül kapjanak nagy dózisú A0001-et, alacsony dózisú A0001-et vagy placebót.

A jogosult alanyok a szűrést követő 21 napon belül visszatérnek a kiindulási vizitre és a véletlenszerű besorolásra a három lehetséges kezelés egyikére. Az alanyoknak 3 kapszula vizsgálati gyógyszert kell bevenniük reggel egy reggeli étkezéssel és 3 kapszula tanulmányi gyógyszert este, esti étkezéssel 28 napon keresztül. A 14. és 28. napon további látogatásokat terveznek a klinikán, ekkor számos klinikai és biokémiai vizsgálatot végeznek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

42

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Genetikailag igazolt Friedreich-ataxiában (GAA vagy pontmutáció) szenvedő egyének
  • Csökkent glükóztolerancia, orális GTT-vel mérve

Kizárási kritériumok:

  • Nyilvánvaló Diabetes mellitus
  • Klinikailag jelentős szív- és érrendszeri betegségek jelenléte

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: placebo
28 napos placebo orális kapszula. A kezelést naponta kétszer, étkezés közben kell bevenni.
Kísérleti: Kis adag
A0001 (0,5 g BID)
Drog: alfa-tokoferolkinon (A0001)
28 napig alacsony dózisú (1,0 g teljes napi adag) szájon át szedhető A0001 kapszula. A kezelést naponta kétszer, étkezés közben kell bevenni.
Drog: alfa-tokoferolkinon (A0001)
28 napos nagy dózisú (1,5 g teljes napi adag) orális A0001 kapszula. A kezelést naponta kétszer, étkezés közben kell bevenni.
Kísérleti: Magas dózis
A0001 (0,75 g BID)
Drog: alfa-tokoferolkinon (A0001)
28 napig alacsony dózisú (1,0 g teljes napi adag) szájon át szedhető A0001 kapszula. A kezelést naponta kétszer, étkezés közben kell bevenni.
Drog: alfa-tokoferolkinon (A0001)
28 napos nagy dózisú (1,5 g teljes napi adag) orális A0001 kapszula. A kezelést naponta kétszer, étkezés közben kell bevenni.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás a glükózszabályozás diszpozíciós indexében, amelyet a gyakori mintavételes IV glükóz tolerancia teszt határoz meg
Időkeret: Alapállapot, 14. és 28. nap
Alapállapot, 14. és 28. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
IVGTT-ből számított érzékenységi index (SI).
Időkeret: Alapállapot, 14. és 28. nap
Alapállapot, 14. és 28. nap
A glükóz hatékonyság (SG) az IVGTT-ből számítva
Időkeret: Alapállapot, 14. és 28. nap
Alapállapot, 14. és 28. nap
AIRg a glükózhoz és az inzulinhoz az IVGTT során
Időkeret: Alapállapot, 14. és 28. nap
Alapállapot, 14. és 28. nap
Éhgyomri glükóz, inzulin és laktát
Időkeret: Alapállapot, 14. és 28. nap
Alapállapot, 14. és 28. nap
HbA1C
Időkeret: Alapállapot, 14. és 28. nap
Alapállapot, 14. és 28. nap
Plazma 1,5-anhidroglucitol (1,5-AG) (Glycomark)
Időkeret: Alapállapot, 14. és 28. nap
Alapállapot, 14. és 28. nap
Az 1-es komplex fajlagos aktivitása teljes vérben
Időkeret: Alapállapot, 14. és 28. nap
Alapállapot, 14. és 28. nap
Időzített 25 láb sétateszt
Időkeret: Alapállapot és 28. nap
Alapállapot és 28. nap
FARS/neurológiai vizsgálat
Időkeret: Alapállapot és 28. nap
Alapállapot és 28. nap
9-lyukú csap teszt
Időkeret: Alapállapot, 14. és 28. nap
Alapállapot, 14. és 28. nap
Látás alacsony kontrasztú betűélesség tesztje
Időkeret: Alapállapot és 28. nap
Alapállapot és 28. nap
A klinikai súlyosság globális benyomása
Időkeret: Alapállapot, 14. és 28. nap
Alapállapot, 14. és 28. nap
Módosított fáradási hatás skála
Időkeret: Alapállapot és 28. nap
Alapállapot és 28. nap
A mindennapi élet tevékenységei
Időkeret: Alapállapot és 28. nap
Alapállapot és 28. nap
SF-36®
Időkeret: Alapállapot és 28. nap
Alapállapot és 28. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Penwest Pharmaceuticals Co.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2009. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2011. február 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2011. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. december 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. december 18.

Első közzététel (Becslés)

2009. december 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2011. április 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. április 21.

Utolsó ellenőrzés

2011. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • FRD02

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a alfa-tokoferolkinon (A0001)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Malawi

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel