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프리드라이히 운동실조 환자에서 A0001의 안전성 및 효능 연구

2011년 4월 21일 업데이트: Penwest Pharmaceuticals Co.

Friedreich 운동 실조증이 있는 피험자의 치료에서 A0001의 2a상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 28일, 3군, 병렬 그룹 연구

이것은 28일 동안 하루에 두 번 A0001의 두 가지 용량 수준으로 제공되는 2a상 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. 잠재적 피험자는 적격성을 결정하기 위해 먼저 선별된 후 무작위로 고용량 A0001, 저용량 A0001 또는 위약을 28일 동안 투여받게 됩니다.

적격 피험자는 기준선 방문을 위한 스크리닝 후 21일 이내에 돌아와 3가지 잠재적 치료 중 하나로 무작위 배정됩니다. 피험자는 28일 동안 아침 식사와 함께 아침에 연구 약물 3캡슐을, 저녁 식사와 함께 밤에 연구 약물 3캡슐을 복용해야 합니다. 클리닉에 대한 추가 방문은 14일과 28일에 계획되어 있으며, 이때 여러 임상 및 생화학적 평가가 수행됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (예상)

42

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 유전적으로 확인된 Friedreich 운동 실조증(GAA 또는 점 돌연변이)이 있는 개인
  • 경구 GTT로 측정한 내당능 장애

제외 기준:

  • 현성 당뇨병
  • 임상적으로 유의한 심혈관 질환의 존재

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
의약품: 위약
위약 경구 캡슐 28일. 식사와 함께 하루에 두 번 치료.
실험적: 저용량
A0001(0.5g BID)
의약품: 알파-토코페롤퀴논(A0001)
저용량(총 일일 용량 1.0g) 경구용 A0001 캡슐 28일. 식사와 함께 하루에 두 번 치료.
의약품: 알파-토코페롤퀴논(A0001)
28일 고용량(총 1일 용량 1.5g) 경구용 A0001 캡슐. 식사와 함께 하루에 두 번 치료.
실험적: 고용량
A0001(0.75g BID)
의약품: 알파-토코페롤퀴논(A0001)
저용량(총 일일 용량 1.0g) 경구용 A0001 캡슐 28일. 식사와 함께 하루에 두 번 치료.
의약품: 알파-토코페롤퀴논(A0001)
28일 고용량(총 1일 용량 1.5g) 경구용 A0001 캡슐. 식사와 함께 하루에 두 번 치료.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
빈번한 샘플링 IV 포도당 내성 테스트에 의해 결정된 포도당 조절의 처분 지수의 변화
기간: 기준선, 14일 및 28일
기준선, 14일 및 28일

2차 결과 측정

결과 측정
기간
IVGTT에서 계산된 민감도 지수(SI)
기간: 기준선, 14일 및 28일
기준선, 14일 및 28일
IVGTT에서 계산된 포도당 유효성(SG)
기간: 기준선, 14일 및 28일
기준선, 14일 및 28일
IVGTT 동안 포도당과 인슐린에 대한 AIRg
기간: 기준선, 14일 및 28일
기준선, 14일 및 28일
공복 혈당, 인슐린 및 젖산염
기간: 기준선, 14일 및 28일
기준선, 14일 및 28일
HbA1C
기간: 기준선, 14일 및 28일
기준선, 14일 및 28일
혈장 1,5-무수글루시톨(1,5-AG)(글리코마크)
기간: 기준선, 14일 및 28일
기준선, 14일 및 28일
전혈에서 복합 1의 비활성
기간: 기준선, 14일 및 28일
기준선, 14일 및 28일
시간 초과 25피트 걷기 테스트
기간: 기준선 및 28일
기준선 및 28일
FARS/신경학적 검사
기간: 기준선 및 28일
기준선 및 28일
9홀 페그 테스트
기간: 기준선, 14일 및 28일
기준선, 14일 및 28일
시력 저조도 문자 시력 검사
기간: 기준선 및 28일
기준선 및 28일
임상 중증도의 전반적인 인상
기간: 기준선, 14일 및 28일
기준선, 14일 및 28일
수정된 피로 영향 척도
기간: 기준선 및 28일
기준선 및 28일
일상생활 활동
기간: 기준선 및 28일
기준선 및 28일
SF-36®
기간: 기준선 및 28일
기준선 및 28일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Penwest Pharmaceuticals Co.

수사관

  • 수석 연구원: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2009년 12월 1일

기본 완료 (실제)

2011년 2월 1일

연구 완료 (실제)

2011년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 12월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 12월 18일

처음 게시됨 (추정)

2009년 12월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2011년 4월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2011년 4월 21일

마지막으로 확인됨

2011년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • FRD02

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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