Ett försök för att utvärdera sambandet mellan spontan återhämtningstillväxt, klinisk respons på Saizen (rekombinant mänskligt tillväxthormon, r-hGH) och genuttrycksprofilering hos barn som är små för graviditetsålder (SGA) (SAIZEN in SGA)

Denna öppna, multicentriska, randomiserade, kontrollerade studie planerades för att identifiera gener aktiverade av hGH i SGA-barn som svarar på behandling (gör det möjligt att inom en snar framtid bättre identifiera SGA-barn som sannolikt kommer att dra nytta av hGH-behandling). Dessutom skulle studien förhoppningsvis göra det möjligt att verifiera vilka gener som var ansvariga för spontan tillväxt hos barn med diagnosen SGA vid födseln men över tredje percentilen för längd vid 24 månaders ålder, och om dessa gener var samma aktiverade av hGH under behandlingen hos deltagarna som svarade. Sextio barn födda vid termin (d.v.s. efter den 37:e avslutade graviditetsveckan) och med diagnosen SGA (definierad som en längd mindre än tionde percentilen enligt den italienska referenstabellen publicerad av Bertini och Fabris) planerades att inkluderas i studien . Fyrtio deltagare (grupp A) var fortfarande mindre än tredje percentilen för längd (enligt Tanners referenstabell) vid 24 månaders ålder, de återstående 20 (grupp B) var mer än eller lika med tredje percentilen (vilket visar en spontan fångst) -tillväxt). Grupp A randomiserades till att få Saizen i en daglig dos på 0,067 mg/kg (Grupp A1) eller ingen behandling (Grupp A2) under två år. Alla deltagare skulle genomgå fullständig klinisk undersökning och blodkemi vid baslinjebesök och besök efter 1,6,12,18 och 24 månader under en period av två år. Genuttrycksanalys med användning av Clontech Atlas Human Array utfördes hos alla deltagare vid baslinjen och efter ett år för att identifiera den möjliga korrelationen mellan upphämtad tillväxt (antingen spontan eller läkemedelsinducerad) och uttryck av vissa gener.

MÅL

Huvudmål:

• Att utvärdera sambandet mellan genuttrycksprofilering och upphämtningstillväxt (antingen spontant eller läkemedelsinducerad efter ett års behandling) hos SGA-barn.

Sekundära mål:

• Att utvärdera andelen deltagare som inte behandlats som uppvisar en spontan återhämtningstillväxt under de två åren av observation.
• Att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av tidig behandling med Saizen