Uno studio per valutare la correlazione tra crescita spontanea di recupero, risposta clinica al Saizen (ormone della crescita umano ricombinante, r-hGH) e profilazione dell'espressione genica nei bambini piccoli per l'età gestazionale (SGA) (SAIZEN in SGA)
Uno studio aperto, multicentrico, randomizzato e controllato per valutare la correlazione tra crescita spontanea di recupero, risposta clinica al Saizen (ormone della crescita umano ricombinante, r-hGH) e profili di espressione genica nei bambini piccoli per l'età gestazionale (SGA)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio aperto, multicentrico, randomizzato e controllato è stato pianificato per identificare i geni attivati dall'hGH nei bambini SGA che rispondono al trattamento (rendendo possibile nel prossimo futuro una migliore identificazione dei bambini SGA che potrebbero beneficiare del trattamento con hGH). Inoltre, lo studio dovrebbe consentire di verificare quali geni siano responsabili del recupero spontaneo della crescita in bambini con diagnosi di SGA alla nascita ma al di sopra del terzo percentile per altezza all'età di 24 mesi, e se questi geni fossero gli stessi attivati da hGH durante il trattamento nei partecipanti responder. Sessanta bambini nati a termine (ovvero dopo la 37a settimana completa di gestazione) e con diagnosi di SGA (definita come lunghezza inferiore al decimo percentile secondo la tabella di riferimento italiana pubblicata da Bertini e Fabris) erano programmati per essere arruolati nello studio . Quaranta partecipanti (gruppo A) erano ancora inferiori al terzo percentile per altezza (secondo la tabella di riferimento Tanner) all'età di 24 mesi, i restanti 20 (gruppo B) erano superiori o uguali al terzo percentile (mostrando quindi una cattura spontanea crescita verso l'alto). Il Gruppo A è stato randomizzato per ricevere Saizen alla dose giornaliera di 0,067 mg/kg (Gruppo A1) o nessun trattamento (Gruppo A2) per due anni. Tutti i partecipanti dovevano sottoporsi a un esame clinico completo e analisi del sangue alla visita basale e alla visita dopo 1, 6, 12, 18 e 24 mesi per un periodo di due anni. L'analisi dell'espressione genica utilizzando il Clontech Atlas Human Array è stata eseguita in tutti i partecipanti al basale e dopo un anno al fine di identificare la possibile correlazione tra la crescita di recupero (spontanea o indotta da farmaci) e l'espressione di alcuni geni.
OBIETTIVI
Obiettivo primario:
- Valutare la correlazione tra il profilo di espressione genica e la crescita di recupero (sia spontanea che indotta da farmaci dopo un anno di trattamento) nei bambini SGA.
Obiettivi secondari:
- Valutare la percentuale di partecipanti non trattati che mostrano una crescita spontanea di recupero durante i due anni di osservazione.
- Valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento precoce con Saizen
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Roma, Italia
- Merck Serono S.p.A.
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- SGA alla nascita (definita come lunghezza alla nascita uguale o inferiore al decimo percentile secondo la tavola italiana di riferimento di Bertini e Fabris)
- Età di 24 mesi
- Caucasico
- Nato a termine (cioè dopo la 37a settimana completa di gestazione)
- Altezza uguale o inferiore (Gruppo A) o superiore (Gruppo B) al terzo percentile all'età di 24 mesi secondo la tabella di riferimento di Tanner
- Secrezione di GH sufficiente (più di 10 nanogrammi (ng)/millilitro (ml)) almeno per uno dei test comunemente usati a quell'età (glucagone, levo-dopa, arginina, clonidina, ormone di rilascio dell'ormone della crescita (GHRH), GH integrato secrezione)
- Livello normale di ormone stimolante la tiroide (THS), triiodotironina libera (FT3), tiroxina libera (FT4), fattore di crescita simile all'insulina 1 (IGF-1), insulina ed emoglobina A1c (HbA1c)
- Livello normale di immunoglobulina A (IgA)
- Bambini genitori disposti a rispettare il protocollo per tutta la durata dello studio
- È necessario ottenere un consenso informato scritto prima della visita di riferimento dai genitori/tutori legali
Criteri di esclusione:
- Malformazioni congenite (compresa la sindrome di Silver-Russel)
- Cariotipo anomalo noto, specialmente nelle ragazze
- Gemelli
- Grave ritardo psicomotorio
- Trattamento precedente o in corso con steroidi anabolizzanti o r-hGH
- Trattamenti che interferiscono con il sistema immunitario (compreso il lisato batterico)
- Gravi malattie croniche
- Malattie autoimmuni
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Girone A (A1)
I partecipanti sono stati assegnati al gruppo A se erano ancora al terzo percentile per altezza (secondo la tabella di riferimento di Tanner) all'età di 4-6 anni.
Il gruppo A verrebbe quindi randomizzato per ricevere Saizen alla dose giornaliera di 0,035 milligrammi (mg)/chilogrammo (kg) (Gruppo A1) o nessun trattamento (Gruppo A2) per due anni.
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Il GH umano ricombinante è stato somministrato per via sottocutanea (s.c) alla dose giornaliera di 0,067 mg/kg di peso corporeo al gruppo A1.
Altri nomi:
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Nessun intervento: Girone A (A2)
I partecipanti sono stati assegnati al gruppo A se erano ancora al terzo percentile per altezza (secondo la tabella di riferimento di Tanner) all'età di 4-6 anni.
Il gruppo A verrebbe quindi randomizzato per non ricevere alcun trattamento (gruppo A2) per due anni.
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Nessun intervento: Gruppo B
I partecipanti sono stati assegnati al Gruppo B essendo il terzo percentile (mostrando così una crescita di recupero spontanea).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Correlazione tra profilo di espressione genica e crescita di recupero nei bambini piccoli per l'età gestazionale (SGA).
Lasso di tempo: Basale e settimana 48
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Profilazione dell'espressione genica: analisi dell'acido ribonucleico (RNA) estratto da tessuti o fluidi corporei utilizzando Clontech Atlas Human Array per studiare il livello di attivazione dei geni nei tessuti analizzati.
È stata eseguita un'analisi per identificare la possibile correlazione tra la crescita di recupero (spontanea o indotta da farmaci dopo la settimana 48) e la risposta terapeutica all'rhGH.
Crescita spontanea di recupero: mostrata dai partecipanti SGA che avevano una lunghezza superiore al terzo percentile alla settimana 96 senza alcun trattamento; la crescita indotta da farmaci era dai partecipanti SGA che avevano una lunghezza superiore al terzo percentile alla settimana 96 con trattamento farmacologico.
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Basale e settimana 48
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti non trattati che hanno mostrato una crescita di recupero spontanea
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 96
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La crescita spontanea di recupero è stata la crescita mostrata dai partecipanti SGA con una lunghezza superiore al terzo percentile alla settimana 96 senza alcun trattamento farmacologico in studio.
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Basale fino alla settimana 96
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Numero di partecipanti con eventi avversi (EA), eventi avversi gravi (SAE) e eventi avversi che hanno portato all'interruzione del farmaco in studio
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 96
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EA: qualsiasi nuovo evento medico spiacevole/peggioramento di condizioni mediche preesistenti, correlato o meno al farmaco oggetto dello studio, SAE: qualsiasi evento avverso che ha provocato la morte; era in pericolo di vita; portato a invalidità/incapacità persistente/significativa; ha comportato/prolungato un ricovero ospedaliero esistente; era un'anomalia congenita/difetto alla nascita; o era un'overdose.
Sono stati registrati anche i partecipanti che hanno interrotto lo studio a causa di AE.
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Basale fino alla settimana 96
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IMP23681
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