Et forsøk for å evaluere sammenhengen mellom spontan opphentingsvekst, klinisk respons på Saizen (rekombinant menneskelig veksthormon, r-hGH) og genuttrykksprofilering hos barn som er små for svangerskapsalder (SGA) (SAIZEN in SGA)

Denne åpne, multisentriske, randomiserte, kontrollerte studien ble planlagt for å identifisere gener aktivert av hGH i SGA-barn som reagerer på behandling (gjør det mulig i nær fremtid å bedre identifisere SGA-barn som sannsynligvis vil ha nytte av hGH-behandling). Videre vil studien forhåpentligvis tillate å verifisere hvilke gener som var ansvarlige for spontan vekst hos barn med diagnosen SGA ved fødselen, men over den tredje persentilen for høyde i en alder av 24 måneder, og om disse genene var de samme aktivert av hGH under behandlingen hos deltakere som responderte. Seksti barn født ved termin (dvs. etter 37. fullførte svangerskapsuke) og med diagnosen SGA (definert som en lengde mindre enn tiende persentil i henhold til den italienske referansetabellen publisert av Bertini og Fabris) var planlagt å bli registrert i studien . Førti deltakere (gruppe A) var fortsatt mindre enn tredje persentil for høyde (i henhold til Tanner-referansetabellen) i en alder av 24 måneder, de resterende 20 (gruppe B) var mer enn eller lik tredje persentil (og dermed viser en spontan fangst -opp vekst). Gruppe A ble randomisert til å motta Saizen med en daglig dose på 0,067 mg/kg (gruppe A1) eller ingen behandling (gruppe A2) i to år. Alle deltakerne skulle gjennomgå full klinisk undersøkelse og blodkjemi ved baseline besøk og besøk etter 1,6,12,18 og 24 måneder i en periode på to år. Genekspresjonsanalyse ved bruk av Clontech Atlas Human Array ble utført i alle deltakerne ved baseline og etter ett år for å identifisere den mulige korrelasjonen mellom catch-up vekst (enten spontan eller medikamentindusert) og ekspresjon av noen gener.

MÅL

Hovedmål:

• For å evaluere sammenhengen mellom profilering av genuttrykk og opphentingsvekst (enten spontan eller medikamentindusert etter ett års behandling) hos SGA-barn.

Sekundære mål:

• For å evaluere prosentandelen av deltakere som ikke er behandlet som viser en spontan opphentingsvekst i løpet av de to årene med observasjon.
• For å vurdere sikkerheten og toleransen ved tidlig behandling med Saizen