Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška k vyhodnocení korelace mezi spontánním růstem, klinickou odpovědí na Saizen (rekombinantní lidský růstový hormon, r-hGH) a profilováním genové exprese u dětí malých na gestační věk (SGA) (SAIZEN in SGA)

2. prosince 2013 aktualizováno: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Otevřená, multicentrická, randomizovaná, kontrolovaná studie k vyhodnocení korelace mezi spontánním doháněním růstu, klinickou odpovědí na Saizen (rekombinantní lidský růstový hormon, r-hGH) a profilováním genové exprese u dětí malých na gestační věk (SGA)

Tato otevřená, multicentrická, randomizovaná, kontrolovaná studie je plánována k vyhodnocení korelace mezi genovou expresí, spontánním růstem a terapeutickou odpovědí na Saizen u dětí s SGA.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato otevřená, multicentrická, randomizovaná, kontrolovaná studie byla naplánována k identifikaci genů aktivovaných hGH u dětí s SGA reagujících na léčbu (umožňující v blízké budoucnosti lépe identifikovat děti s SGA, které pravděpodobně budou mít prospěch z léčby hGH). Kromě toho by studie, doufejme, umožnila ověřit, které geny byly zodpovědné za spontánní růst u dětí s diagnózou SGA při narození, ale nad třetím percentilem pro výšku ve věku 24 měsíců, a pokud byly tyto geny stejné aktivované hGH během léčby u účastníků respondérů. Do studie bylo plánováno zařazení 60 dětí narozených v termínu (tj. po 37. ukončeném týdnu gestace) s diagnózou SGA (definovanou jako délka menší než desátý percentil podle italské referenční tabulky publikované Bertinim a Fabrisem). . Čtyřicet účastníků (skupina A) bylo ve věku 24 měsíců stále nižší než třetí percentil výšky (podle Tannerovy referenční tabulky), zbývajících 20 (skupina B) bylo více než nebo rovno třetímu percentilu (tedy vykazovalo spontánní záchyt - růst). Skupina A byla randomizována tak, aby dostávala Saizen v denní dávce 0,067 mg/kg (skupina A1) nebo bez léčby (skupina A2) po dobu dvou let. Všichni účastníci měli podstoupit úplné klinické vyšetření a biochemické vyšetření krve při základní návštěvě a návštěvě po 1, 6, 12, 18 a 24 měsících po dobu dvou let. Analýza genové exprese pomocí Clontech Atlas Human Array byla provedena u všech účastníků na začátku studie a po jednom roce, aby se identifikovala možná korelace mezi růstem dohánění (buď spontánním nebo vyvolaným léky) a expresí některých genů.

CÍLE

Primární cíl:

  • Vyhodnotit korelaci mezi profilováním genové exprese a doháněcím růstem (buď spontánním nebo indukovaným léky po jednom roce léčby) u dětí s SGA.

Sekundární cíle:

  • Vyhodnotit procento neléčených účastníků, kteří během dvou let pozorování vykazují spontánní dohánění.
  • Posoudit bezpečnost a snášenlivost časné léčby přípravkem Saizen

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Roma, Itálie
        • Merck Serono S.p.A.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • SGA při narození (definovaná jako délka při narození rovná nebo nižší než desetinný percentil podle italské referenční tabulky Bertiniho a Fabrise)
  • Věk 24 měsíců
  • Kavkazský
  • Narozen v termínu (tj. po 37. ukončeném týdnu těhotenství)
  • Výška rovná nebo nižší (skupina A) nebo vyšší (skupina B) třetího percentilu ve věku 24 měsíců podle Tannerovy referenční tabulky
  • Dostatečná sekrece GH (více než 10 nanogramů (ng)/mililitr (ml)) alespoň podle jednoho z testů běžně používaných v tomto věku (glukagon, levodopa, arginin, klonidin, hormon uvolňující růstový hormon (GHRH), integrovaný GH vylučování)
  • Normální hladina hormonu stimulujícího štítnou žlázu (THS), volného trijodtyroninu (FT3), volného tyroxinu (FT4), inzulínu podobného růstového faktoru 1 (IGF-1), inzulínu a hemoglobinu A1c (HbA1c)
  • Normální hladina imunoglobulinu A (IgA)
  • Děti rodiče ochotni dodržovat protokol po celou dobu trvání studie
  • Před základní návštěvou je třeba získat písemný informovaný souhlas od rodiče (rodičů) / zákonného zástupce (zákonných zástupců)

Kritéria vyloučení:

  • Vrozené malformace (včetně Silver-Russelova syndromu)
  • Známý abnormální karyotyp, zejména u dívek
  • Dvojčata
  • Těžká psychomotorická retardace
  • Předchozí nebo probíhající léčba anabolickými steroidy nebo r-hGH
  • Léčba zasahující do imunitního systému (včetně bakteriálního lyzátu)
  • Těžká chronická onemocnění
  • Autoimunitní onemocnění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina A (A1)
Účastníci byli zařazeni do skupiny A, pokud byli stále třetím percentilem výšky (podle Tannerovy referenční tabulky) ve věku 4-6 let. Skupina A by pak byla randomizována tak, aby dostávala Saizen v denní dávce 0,035 miligramu (mg)/kilogram (kg) (skupina A1) nebo bez léčby (skupina A2) po dobu dvou let.
Lék: Rekombinantní lidský růstový hormon (r-hGH)
Rekombinantní lidský GH byl podáván subkutánně (s.c) v denní dávce 0,067 mg/kg tělesné hmotnosti skupině AI.
Ostatní jména:
  • Saizen
Žádný zásah: Skupina A (A2)
Účastníci byli zařazeni do skupiny A, pokud byli stále třetím percentilem výšky (podle Tannerovy referenční tabulky) ve věku 4-6 let. Skupina A by pak byla randomizována tak, aby nedostávala žádnou léčbu (skupina A2) po dobu dvou let.
Žádný zásah: Skupina B
Účastníci byli zařazeni do skupiny B, která byla třetím percentilem (tedy vykazovala spontánní růst dohánění).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Korelace mezi profilováním genové exprese a doháněcím růstem u malých dětí pro gestační věk (SGA)
Časové okno: Výchozí stav a týden 48
Profilování genové exprese: analýza ribonukleové kyseliny (RNA) extrahované z tělesné tkáně nebo tekutin pomocí Clontech Atlas Human Array ke studiu úrovně aktivace genů v analyzované tkáni. Byla provedena analýza, aby se identifikovala možná korelace mezi růstem dohánění (buď spontánním nebo indukovaným léčivem po týdnu 48) a terapeutickou odpovědí na rhGH. Spontánní dohánění růstu: ukázaný účastníky SGA s délkou větší než třetí percentil v týdnu 96 bez jakékoli léčby; růst vyvolaný léky byl u účastníků SGA s délkou více než třetí percentil v týdnu 96 s léčbou drogami.
Výchozí stav a týden 48

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento neléčených účastníků, kteří vykazovali spontánní růst
Časové okno: Výchozí stav až do 96. týdne
Spontánní dohánění růstu byl růst vykázaný účastníky SGA s délkou více než třetí percentil v týdnu 96 bez jakékoli léčby studovaným lékem.
Výchozí stav až do 96. týdne
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE), závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a AE vedoucími k přerušení studie
Časové okno: Výchozí stav až do 96. týdne
AE: jakýkoli nový nepříznivý zdravotní výskyt/zhoršení již existujícího zdravotního stavu, ať už souvisí se studovaným lékem či nikoli, SAE: jakýkoli AE, který vedl ke smrti; byl život ohrožující; vyústila v přetrvávající/významnou invaliditu/neschopnost; vedlo/prodloužilo stávající hospitalizaci na lůžku; byla vrozená anomálie/vrozená vada; nebo šlo o předávkování. Zaznamenáni byli také účastníci, kteří ukončili studii kvůli AE.
Výchozí stav až do 96. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Spolupracovníci

Merck Serono S.P.A., Italy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2004

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2009

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. února 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. února 2010

První zveřejněno (Odhad)

11. února 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

27. prosince 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. prosince 2013

Naposledy ověřeno

1. prosince 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IMP23681

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kojenec, malý pro gestační věk

Klinické studie na Rekombinantní lidský růstový hormon (r-hGH)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uganda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit