Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg til evaluering af sammenhængen mellem spontan indhentningsvækst, klinisk respons på Saizen (rekombinant humant væksthormon, r-hGH) og genekspressionsprofilering hos børn, der er små for svangerskabsalder (SGA) (SAIZEN in SGA)

2. december 2013 opdateret af: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Et åbent, multicenter, randomiseret, kontrolleret forsøg til evaluering af sammenhængen mellem spontan indhentningsvækst, klinisk respons på Saizen (rekombinant humant væksthormon, r-hGH) og genekspressionsprofilering hos børn, der er små til svangerskabsalder (SGA)

Denne åbne, multicentriske, randomiserede, kontrollerede undersøgelse er planlagt til at evaluere sammenhængen mellem genekspression, spontan catch-up vækst og terapeutisk respons på Saizen hos SGA børn.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne åbne, multicentriske, randomiserede, kontrollerede undersøgelse var planlagt til at identificere gener aktiveret af hGH i SGA-børn, der reagerer på behandling (gør det muligt i den nærmeste fremtid at bedre identificere SGA-børn, der sandsynligvis vil drage fordel af hGH-behandling). Desuden ville undersøgelsen forhåbentlig gøre det muligt at verificere, hvilke gener der var ansvarlige for spontan catch-up vækst hos børn med diagnosen SGA ved fødslen, men over den tredje percentil for højde i en alder af 24 måneder, og hvis disse gener var de samme aktiveret af hGH under behandlingen hos deltagere respondere. Tres børn født til termin (dvs. efter den 37. afsluttede svangerskabsuge) og med en diagnose af SGA (defineret som en længde på mindre end tiende percentil ifølge den italienske referencetabel offentliggjort af Bertini og Fabris) var planlagt til at blive optaget i undersøgelsen . Fyrre deltagere (gruppe A) var stadig mindre end tredje percentil for højden (ifølge Tanner-referencetabellen) i en alder af 24 måneder, mens de resterende 20 (gruppe B) var mere end eller lig med tredje percentil (og dermed viser en spontan fangst -op vækst). Gruppe A blev randomiseret til at modtage Saizen i den daglige dosis på 0,067 mg/kg (Gruppe A1) eller ingen behandling (Gruppe A2) i to år. Alle deltagere skulle gennemgå fuld klinisk undersøgelse og blodkemi ved baseline besøg og besøg efter 1,6,12,18 og 24 måneder i en periode på to år. Genekspressionsanalyse ved hjælp af Clontech Atlas Human Array blev udført i alle deltagere ved baseline og efter et år for at identificere den mulige sammenhæng mellem catch-up vækst (enten spontan eller lægemiddel-induceret) og ekspression af nogle gener.

MÅL

Primært mål:

  • At evaluere sammenhængen mellem genekspressionsprofilering og catch-up vækst (enten spontant eller lægemiddelinduceret efter et års behandling) hos SGA-børn.

Sekundære mål:

  • At evaluere procentdelen af ​​deltagere, der ikke er behandlet, som viser en spontan indhentningsvækst i løbet af de to års observation.
  • At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​tidlig behandling med Saizen

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Roma, Italien
        • Merck Serono S.p.A.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • SGA ved fødslen (defineret som en længde ved fødslen lig med eller under tiende percentilen ifølge den italienske referencetabel for Bertini og Fabris)
  • Alder 24 måneder
  • Kaukasisk
  • Født til termin (dvs. efter den 37. afsluttede svangerskabsuge)
  • Højde lig med eller under (Gruppe A) eller op (Gruppe B) den tredje percentil i en alder af 24 måneder ifølge Tanner-referencetabellen
  • Tilstrækkelig GH-sekretion (mere end 10 nanogram (ng)/milliliter (ml)) mindst til en af ​​de test, der almindeligvis anvendes i den alder (glucagon, Levo-dopa, arginin, clonidin, væksthormonfrigørende hormon (GHRH), GH integreret sekret)
  • Normalt niveau af skjoldbruskkirtelstimulerende hormon (THS), frit triiodothyronin (FT3), frit thyroxin (FT4), insulinlignende vækstfaktor 1 (IGF-1), insulin og hæmoglobin A1c (HbA1c)
  • Normalt niveau af immunoglobulin A (IgA)
  • Børn forældre villige til at overholde protokollen i hele undersøgelsens varighed
  • Et skriftligt informeret samtykke før baseline-besøget skal indhentes fra forældre/værge(r)

Ekskluderingskriterier:

  • Medfødte misdannelser (inklusive Silver-Russel syndrom)
  • Kendt unormal karyotype, især hos piger
  • Tvillinger
  • Alvorlig psykomotorisk retardering
  • Tidligere eller igangværende behandling med anabolske steroider eller r-hGH
  • Behandlinger, der forstyrrer immunsystemet (inklusive bakteriel lysat)
  • Svære kroniske sygdomme
  • Autoimmune sygdomme

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe A (A1)
Deltagerne blev tildelt gruppe A, hvis de stadig var tredje percentil for højden (ifølge Tanner-referencetabellen) i en alder af 4-6 år. Gruppe A vil derefter blive randomiseret til at modtage Saizen i den daglige dosis på 0,035 milligram (mg)/kilogram (kg) (Gruppe A1) eller ingen behandling (Gruppe A2) i to år.
Medicin: Rekombinant humant væksthormon (r-hGH)
Rekombinant humant GH blev indgivet subkutant (s.c) i den daglige dosis på 0,067 mg/kg legemsvægt til gruppe A1.
Andre navne:
  • Saizen
Ingen indgriben: Gruppe A (A2)
Deltagerne blev tildelt gruppe A, hvis de stadig var tredje percentil for højden (ifølge Tanner-referencetabellen) i en alder af 4-6 år. Gruppe A ville derefter blive randomiseret til ingen behandling (Gruppe A2) i to år.
Ingen indgriben: Gruppe B
Deltagerne blev tildelt gruppe B som tredje percentil (hvilket viser en spontan indhentningsvækst).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Korrelation mellem genekspressionsprofilering og indhentning af vækst hos små børn for svangerskabsalder (SGA)
Tidsramme: Baseline og uge 48
Genekspressionsprofilering: analyse af ribonukleinsyre (RNA) ekstraheret fra kropsvæv eller væsker ved hjælp af Clontech Atlas Human Array til at studere niveauet af aktivering af gener i analyseret væv. Analyse blev udført for at identificere mulig korrelation mellem catch-up vækst (enten spontan eller lægemiddel-induceret efter uge 48) og terapeutisk respons på rhGH. Spontan indhentningsvækst:vist af SGA-deltagere med en længde på mere end tredje percentil i uge 96 uden nogen behandling; lægemiddelinduceret vækst var af SGA-deltagere med en længde på mere end tredje percentil ved uge 96 med lægemiddelbehandling.
Baseline og uge 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af ubehandlede deltagere, der viste en spontan indhentet vækst
Tidsramme: Baseline til og med uge 96
Spontan indhentningsvækst var væksten vist af SGA-deltagere med en længde på mere end tredje percentil ved uge 96 uden nogen undersøgelsesmedicinsk behandling.
Baseline til og med uge 96
Antal deltagere med bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og AE'er, der fører til seponering af medicin
Tidsramme: Baseline til og med uge 96
AE'er: enhver ny uønsket medicinsk hændelse/forværring af allerede eksisterende medicinsk tilstand, uanset om det er relateret til studielægemidlet eller ej, SAE: enhver AE, der resulterede i dødsfald; var livstruende; resulterede i vedvarende/betydelig invaliditet/inhabilitet; resulterede i/forlænget en eksisterende indlæggelse; var en medfødt anomali/fødselsdefekt; eller var en overdosis. Deltagere, der afbrød undersøgelsen på grund af AE, blev også registreret.
Baseline til og med uge 96

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Samarbejdspartnere

Merck Serono S.P.A., Italy

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2009

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. februar 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. februar 2010

Først opslået (Skøn)

11. februar 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

27. december 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. december 2013

Sidst verificeret

1. december 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IMP23681

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spædbarn, lille for svangerskabsalderen

Kliniske forsøg med Rekombinant humant væksthormon (r-hGH)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner