Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kísérlet a spontán felzárkózási növekedés, a Saizen-re adott klinikai válasz (rekombináns humán növekedési hormon, r-hGH) és a génexpressziós profilozás közötti összefüggés értékelésére a terhességi korhoz képest kicsi gyermekeknél (SGA) (SAIZEN in SGA)

2013. december 2. frissítette: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Nyílt, többközpontú, randomizált, ellenőrzött vizsgálat a spontán felzárkózási növekedés, a Saizenre adott klinikai válasz (rekombináns humán növekedési hormon, r-hGH) és a terhességi korhoz képest kicsi gyermekek (SGA) génexpressziós profilja közötti összefüggés értékelésére

Ez a nyílt, multicentrikus, randomizált, kontrollált vizsgálat a génexpresszió, a spontán felzárkózás növekedése és a Saizen-re adott terápiás válasz közötti összefüggést kívánja értékelni SGA-gyermekeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ezt a nyílt, multicentrikus, randomizált, kontrollált vizsgálatot a hGH által aktivált gének azonosítására tervezték a kezelésre reagáló SGA-gyermekeknél (lehetővé téve a közeljövőben azoknak az SGA-gyermekeknek a pontosabb azonosítását, akik valószínűleg részesülnek a hGH-kezelésben). Ezenkívül a tanulmány remélhetőleg lehetővé teszi annak ellenőrzését, hogy mely gének felelősek a spontán felzárkózásért olyan gyermekeknél, akiknél születéskor SGA-t diagnosztizáltak, de 24 hónapos korukban a testmagasság harmadik százalékpontja felett volt, és hogy ezek a gének ugyanazok-e aktiválódtak-e hGH a kezelés alatt a résztvevőknél, akik reagáltak. Hatvan koraszülött (azaz a terhesség 37. befejezett hetét követően) és SGA-s diagnózissal (a Bertini és Fabris által közzétett olasz referenciatáblázat szerint tizedszázalékosnál kisebb hosszúságként definiált) gyermek bevonását tervezték a vizsgálatba. . Negyven résztvevő (A csoport) 24 hónapos korában még mindig kevesebb volt, mint a harmadik percentilis magassága (a Tanner referenciatáblázata szerint), a maradék 20 (B csoport) pedig nagyobb vagy egyenlő, mint a harmadik percentilis (így spontán fogást mutatott). -up növekedés). Az A csoportot véletlenszerűen úgy osztották be, hogy Saizent kapjanak 0,067 mg/kg napi dózisban (A1 csoport) vagy kezelés nélkül (A2 csoport) két évig. Minden résztvevőnek teljes klinikai vizsgálaton és vérkémiai vizsgálaton kellett átesnie a kiindulási vizit alkalmával, valamint 1, 6, 12, 18 és 24 hónap elteltével két éven keresztül. A Clontech Atlas Human Array segítségével génexpressziós analízist végeztek minden résztvevőnél a kiinduláskor és egy év elteltével annak érdekében, hogy azonosítsák a lehetséges összefüggést a felzárkózási növekedés (akár spontán, akár gyógyszer által kiváltott) és egyes gének expressziója között.

CÉLKITŰZÉSEK

Az elsődleges célkítűzés:

  • A génexpressziós profilozás és a felzárkózás (akár spontán, akár egy év kezelés után gyógyszer által kiváltott) növekedés közötti összefüggés értékelése SGA-s gyermekeknél.

Másodlagos célok:

  • Értékelni a nem kezelt résztvevők százalékos arányát, akik spontán felzárkózást mutatnak a megfigyelés két éve alatt.
  • A Saizennel végzett korai kezelés biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

25

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • SGA születéskor (Bertini és Fabris olasz referenciatáblázata szerint a születéskori hossz, amely egyenlő vagy kisebb a tizedik percentilissel)
  • 24 hónapos kor
  • kaukázusi
  • Születéskor (azaz a 37. befejezett terhességi hét után)
  • Magasság egyenlő vagy alatta (A csoport) vagy magasabb (B csoport) a harmadik percentilissel 24 hónapos korban a Tanner referenciatáblázat szerint
  • Elegendő GH szekréció (több mint 10 nanogramm (ng)/milliliter (ml)) legalább egy, az adott életkorban általánosan használt tesztek (glükagon, levo-dopa, arginin, klonidin, növekedési hormon felszabadító hormon (GHRH), integrált GH) szerint kiválasztás)
  • A pajzsmirigy-stimuláló hormon (THS), a szabad trijódtironin (FT3), a szabad tiroxin (FT4), az inzulinszerű növekedési faktor 1 (IGF-1), az inzulin és a hemoglobin A1c (HbA1c) normál szintje
  • Az immunglobulin A (IgA) normál szintje
  • Gyermekek, szülők hajlandóak megfelelni a protokollnak a vizsgálat teljes időtartama alatt
  • Az alaplátogatás előtt írásos beleegyező nyilatkozatot kell kérni a szülő(k)től/törvényes gyám(ok)tól

Kizárási kritériumok:

  • Veleszületett fejlődési rendellenességek (beleértve a Silver-Russel szindrómát)
  • Ismert kóros kariotípus, különösen lányoknál
  • Ikrek
  • Súlyos pszichomotoros retardáció
  • Korábbi vagy folyamatban lévő kezelés anabolikus szteroidokkal vagy r-hGH-val
  • Az immunrendszert zavaró kezelések (beleértve a bakteriális lizátumot)
  • Súlyos krónikus betegségek
  • Autoimmun betegség

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A csoport (A1)
A résztvevők az A csoportba kerültek, ha 4-6 éves korukban még mindig a harmadik százalékos magasságban voltak (a Tanner referenciatáblázata szerint). Ezután az A csoportot véletlenszerűen besorolják, hogy Saizent kapjanak napi 0,035 milligramm (mg)/kg (kg) dózisban (A1 csoport) vagy kezelés nélkül (A2 csoport) két évig.
Drog: Rekombináns emberi növekedési hormon (r-hGH)
A rekombináns humán GH-t szubkután (s.c) adtuk be napi 0,067 mg/testtömeg-kg dózisban az A1 csoportnak.
Más nevek:
  • Saizen
Nincs beavatkozás: A csoport (A2)
A résztvevők az A csoportba kerültek, ha 4-6 éves korukban még mindig a harmadik százalékos magasságban voltak (a Tanner referenciatáblázata szerint). Ezután az A csoportot véletlenszerűen besorolják, hogy két évig ne kapjanak kezelést (A2 csoport).
Nincs beavatkozás: B csoport
A résztvevőket a harmadik percentilis B csoportba osztották be (így spontán felzárkózási növekedést mutattak).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Összefüggés a génexpressziós profilozás és a terhességi korú (SGA) gyermekek felzárkóztatása között
Időkeret: Alapállapot és 48. hét
Génexpressziós profilalkotás: testszövetből vagy folyadékokból kivont ribonukleinsav (RNS) elemzése a Clontech Atlas Human Array segítségével a gének aktiválási szintjének tanulmányozására az elemzett szövetekben. Elemzést végeztek a felzárkózási növekedés (akár spontán, akár gyógyszer által kiváltott 48. hét után) és az rhGH-ra adott terápiás válasz közötti lehetséges korreláció azonosítására. Spontán felzárkózási növekedés: azt az SGA-résztvevők mutatták, akiknek hossza több mint harmadik percentilis volt a 96. héten mindenféle kezelés nélkül; a gyógyszer okozta növekedést az SGA-résztvevőknél tapasztalták, akiknek hossza több mint harmadik percentilis volt a 96. héten gyógyszeres kezelés mellett.
Alapállapot és 48. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeletlen résztvevők százalékos aránya, akik spontán felzárkózási növekedést mutattak
Időkeret: Alaphelyzet a 96. hétig
A spontán felzárkózás növekedése az SGA-ban résztvevők növekedése volt, akiknek hossza több mint harmadik percentilis volt a 96. héten, bármilyen vizsgálati gyógyszeres kezelés nélkül.
Alaphelyzet a 96. hétig
A nemkívánatos eseményekkel (AE), súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) és a vizsgálati kábítószer-kezelés abbahagyásához vezető AE-kkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Alaphelyzet a 96. hétig
AE: bármilyen új, nemkívánatos orvosi esemény/a már meglévő egészségügyi állapot rosszabbodása, függetlenül attól, hogy a vizsgált gyógyszerhez kapcsolódnak-e, SAE: minden olyan mellékhatás, amely halált eredményezett; életveszélyes volt; tartós/jelentős fogyatékosságot/képtelenséget eredményezett; meglévő fekvőbeteg-hospitálást eredményezett/meghosszabbított; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség volt; vagy túladagolás volt. Feljegyezték azokat a résztvevőket is, akik AE miatt abbahagyták a vizsgálatot.
Alaphelyzet a 96. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Együttműködők

Merck Serono S.P.A., Italy

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2004. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2009. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2009. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. február 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. február 10.

Első közzététel (Becslés)

2010. február 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2013. december 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. december 2.

Utolsó ellenőrzés

2013. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IMP23681

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Rekombináns emberi növekedési hormon (r-hGH)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Guinea

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel