Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een proef om de correlatie te evalueren tussen spontane inhaalgroei, klinische respons op Saizen (recombinant menselijk groeihormoon, r-hGH) en genexpressieprofilering bij kinderen die klein zijn voor de zwangerschapsduur (SGA) (SAIZEN in SGA)

2 december 2013 bijgewerkt door: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Een open, multicenter, gerandomiseerde, gecontroleerde studie om de correlatie te evalueren tussen spontane inhaalgroei, klinische respons op Saizen (recombinant menselijk groeihormoon, r-hGH) en genexpressieprofilering bij kinderen die klein zijn voor de zwangerschapsduur (SGA)

Deze open, multicentrische, gerandomiseerde, gecontroleerde studie is gepland om de correlatie tussen genexpressie, spontane inhaalgroei en therapeutische respons op Saizen bij SGA-kinderen te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze open, multicentrische, gerandomiseerde, gecontroleerde studie was gepland om genen te identificeren die door hGH worden geactiveerd bij SGA-kinderen die reageren op behandeling (waardoor het in de nabije toekomst mogelijk wordt om SGA-kinderen die waarschijnlijk baat zullen hebben bij hGH-behandeling beter te identificeren). Bovendien zou de studie het hopelijk mogelijk maken na te gaan welke genen verantwoordelijk waren voor spontane inhaalgroei bij kinderen met de diagnose SGA bij de geboorte maar boven het derde percentiel voor lengte op de leeftijd van 24 maanden, en of deze genen op dezelfde manier werden geactiveerd door hGH tijdens de behandeling bij responders van deelnemers. Zestig kinderen die voldragen zijn geboren (d.w.z. na de 37e voltooide week van de zwangerschap) en met een diagnose van SGA (gedefinieerd als een lengte van minder dan het tiende percentiel volgens de Italiaanse referentietabel gepubliceerd door Bertini en Fabris) zouden worden opgenomen in de studie . Veertig deelnemers (groep A) waren nog steeds minder dan het derde percentiel voor lengte (volgens de Tanner-referentietabel) op de leeftijd van 24 maanden, de overige 20 (groep B) waren meer dan of gelijk aan het derde percentiel (dus een spontane vangst -groei). Groep A werd gerandomiseerd om Saizen te krijgen in de dagelijkse dosis van 0,067 mg/kg (Groep A1) of geen behandeling (Groep A2) gedurende twee jaar. Alle deelnemers moesten een volledig klinisch onderzoek en bloedchemie ondergaan tijdens het basisbezoek en na 1,6,12,18 en 24 maanden gedurende een periode van twee jaar. Analyse van genexpressie met behulp van de Clontech Atlas Human Array werd uitgevoerd bij alle deelnemers bij baseline en na een jaar om de mogelijke correlatie tussen inhaalgroei (spontaan of door medicijnen veroorzaakt) en expressie van sommige genen te identificeren.

DOELSTELLINGEN

Hoofddoel:

  • Evalueren van de correlatie tussen genexpressieprofilering en inhaalgroei (spontaan of door medicijnen geïnduceerd na een jaar behandeling) bij SGA-kinderen.

Secundaire doelstellingen:

  • Om het percentage niet-behandelde deelnemers te evalueren dat een spontane inhaalgroei vertoont gedurende de twee jaar van observatie.
  • Om de veiligheid en verdraagbaarheid van vroege behandeling met Saizen te beoordelen

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

25

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Roma, Italië
        • Merck Serono S.p.A.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 6 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • SGA bij de geboorte (gedefinieerd als een lengte bij de geboorte gelijk aan of kleiner dan het tiende percentiel volgens de Italiaanse referentietabel van Bertini en Fabris)
  • Leeftijd van 24 maanden
  • blank
  • Voldragen geboren (d.w.z. na de 37e voltooide week van de zwangerschap)
  • Lengte gelijk aan of lager (Groep A) of hoger (Groep B) het derde percentiel op de leeftijd van 24 maanden volgens de Tanner-referentietabel
  • Voldoende GH-secretie (meer dan 10 nanogram (ng)/milliliter (ml)) ten minste volgens een van de op die leeftijd vaak gebruikte tests (glucagon, Levo-dopa, arginine, clonidine, Growth Hormone Releasing Hormone (GHRH), GH geïntegreerd secretie)
  • Normaal niveau van schildklierstimulerend hormoon (THS), vrij triiodothyronine (FT3), vrij thyroxine (FT4), insulineachtige groeifactor 1 (IGF-1), insuline en hemoglobine A1c (HbA1c)
  • Normaal niveau van immunoglobuline A (IgA)
  • Kinderen Ouders die bereid zijn zich te houden aan het protocol gedurende de gehele duur van het onderzoek
  • Voorafgaand aan het basisbezoek moet een schriftelijke geïnformeerde toestemming worden verkregen van de ouder(s) / wettelijke voogd(en)

Uitsluitingscriteria:

  • Aangeboren misvormingen (waaronder het Silver-Russel-syndroom)
  • Bekend abnormaal karyotype, vooral bij meisjes
  • Tweelingen
  • Ernstige psychomotorische retardatie
  • Eerdere of lopende behandeling met anabole steroïden of r-hGH
  • Behandelingen die het immuunsysteem verstoren (inclusief bacterieel lysaat)
  • Ernstige chronische ziekten
  • Auto-immuunziekten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep A (A1)
Deelnemers werden ingedeeld in Groep A als ze op de leeftijd van 4-6 jaar nog steeds derde percentiel waren voor lengte (volgens de Tanner-referentietabel). Groep A zou dan gerandomiseerd worden om Saizen te krijgen in de dagelijkse dosis van 0,035 milligram (mg)/kilogram (kg) (Groep A1) of geen behandeling (Groep A2) gedurende twee jaar.
Geneesmiddel: Recombinant menselijk groeihormoon (r-hGH)
Recombinant humaan GH werd subcutaan (s.c) toegediend in een dagelijkse dosis van 0,067 mg/kg lichaamsgewicht aan groep A1.
Andere namen:
  • Saizen
Geen tussenkomst: Groep A (A2)
Deelnemers werden ingedeeld in Groep A als ze op de leeftijd van 4-6 jaar nog steeds derde percentiel waren voor lengte (volgens de Tanner-referentietabel). Groep A zou dan gerandomiseerd worden om gedurende twee jaar geen behandeling te krijgen (Groep A2).
Geen tussenkomst: Groep B
Deelnemers werden toegewezen aan groep B, zijnde het derde percentiel (en vertoonde dus een spontane inhaalgroei).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Correlatie tussen genexpressieprofilering en inhaalgroei bij kleine kinderen in de zwangerschapsduur (SGA).
Tijdsspanne: Basislijn en week 48
Genexpressieprofilering: analyse van ribonucleïnezuur (RNA) geëxtraheerd uit lichaamsweefsel of -vloeistoffen met behulp van Clontech Atlas Human Array om het activeringsniveau van genen in geanalyseerd weefsel te bestuderen. Er werd een analyse uitgevoerd om mogelijke correlatie tussen inhaalgroei (spontaan of geneesmiddelgeïnduceerd na week 48) en therapeutische respons op rhGH te identificeren. Spontane inhaalgroei: weergegeven door SGA-deelnemers met een lengte van meer dan het derde percentiel in week 96 zonder enige behandeling; door drugs geïnduceerde groei was bij SGA-deelnemers met een lengte van meer dan het derde percentiel in week 96 met medicamenteuze behandeling.
Basislijn en week 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage onbehandelde deelnemers dat een spontane inhaalgroei vertoonde
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 96
Spontane inhaalgroei was de groei die werd vertoond door SGA-deelnemers met een lengte van meer dan het derde percentiel in week 96 zonder enige behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel.
Basislijn tot en met week 96
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en bijwerkingen die leiden tot stopzetting van de studiemedicatie
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 96
AE's: elke nieuwe ongewenste medische gebeurtenis/verslechtering van een reeds bestaande medische aandoening, al dan niet gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel, SAE: elke AE die tot de dood heeft geleid; was levensbedreigend; resulteerde in aanhoudende/aanzienlijke invaliditeit/onbekwaamheid; resulteerde in/verlengde een bestaande klinische ziekenhuisopname; was een aangeboren afwijking/geboorteafwijking; of was een overdosis. Deelnemers die stopten met het onderzoek vanwege AE werden ook geregistreerd.
Basislijn tot en met week 96

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Medewerkers

Merck Serono S.P.A., Italy

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2004

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 februari 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 februari 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

11 februari 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

27 december 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 december 2013

Laatst geverifieerd

1 december 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IMP23681

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Baby, klein voor zwangerschapsduur

Klinische onderzoeken op Recombinant menselijk groeihormoon (r-hGH)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kuwait

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren