Eine Studie zur Bewertung der Korrelation zwischen spontanem Aufholwachstum, klinischem Ansprechen auf Saizen (rekombinantes menschliches Wachstumshormon, r-hGH) und Genexpressionsprofilierung bei Kindern, die klein für das Gestationsalter (SGA) sind (SAIZEN in SGA)
Eine offene, multizentrische, randomisierte, kontrollierte Studie zur Bewertung der Korrelation zwischen spontanem Aufholwachstum, klinischem Ansprechen auf Saizen (rekombinantes menschliches Wachstumshormon, r-hGH) und Genexpressionsprofilierung bei Kindern, die klein für das Gestationsalter (SGA) sind
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese offene, multizentrische, randomisierte, kontrollierte Studie war geplant, um durch hGH aktivierte Gene bei SGA-Kindern zu identifizieren, die auf die Behandlung ansprachen (was es in naher Zukunft möglich machen würde, SGA-Kinder besser zu identifizieren, die wahrscheinlich von einer hGH-Behandlung profitieren würden). Darüber hinaus würde die Studie hoffentlich ermöglichen, zu überprüfen, welche Gene für das spontane Nachholwachstum bei Kindern mit Diagnose von SGA bei der Geburt, aber über dem dritten Perzentil für die Körpergröße im Alter von 24 Monaten verantwortlich waren, und ob diese Gene durch dieselben aktiviert wurden hGH während der Behandlung bei Teilnehmern Responder. Sechzig Kinder, die termingerecht geboren wurden (d. h. nach der 37. abgeschlossenen Schwangerschaftswoche) und mit einer SGA-Diagnose (definiert als eine Länge von weniger als dem zehnten Perzentil gemäß der von Bertini und Fabris veröffentlichten italienischen Referenztabelle) sollten in die Studie aufgenommen werden . Vierzig Teilnehmer (Gruppe A) waren im Alter von 24 Monaten immer noch kleiner als das dritte Perzentil für die Körpergröße (gemäß der Tanner-Referenztabelle), die restlichen 20 (Gruppe B) waren größer oder gleich dem dritten Perzentil (zeigten also einen spontanen Fang -up-Wachstum). Gruppe A wurde randomisiert und erhielt zwei Jahre lang Saizen in einer Tagesdosis von 0,067 mg/kg (Gruppe A1) oder keine Behandlung (Gruppe A2). Alle Teilnehmer mussten sich einer vollständigen klinischen Untersuchung und Blutchemie bei der Grunduntersuchung und der Untersuchung nach 1, 6, 12, 18 und 24 Monaten für einen Zeitraum von zwei Jahren unterziehen. Eine Genexpressionsanalyse mit dem Clontech Atlas Human Array wurde bei allen Teilnehmern zu Studienbeginn und nach einem Jahr durchgeführt, um die mögliche Korrelation zwischen dem Aufholwachstum (entweder spontan oder medikamenteninduziert) und der Expression einiger Gene zu identifizieren.
ZIELE
Hauptziel:
- Bewertung der Korrelation zwischen Genexpressionsprofilierung und Aufholwachstum (entweder spontan oder medikamenteninduziert nach einem Behandlungsjahr) bei SGA-Kindern.
Sekundäre Ziele:
- Bewertung des Prozentsatzes der nicht behandelten Teilnehmer, die während der zweijährigen Beobachtung ein spontanes Aufholwachstum zeigen.
- Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit einer frühzeitigen Behandlung mit Saizen
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
-
Roma, Italien
- Merck Serono S.p.A.
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- SGA bei der Geburt (definiert als Länge bei der Geburt gleich oder kleiner als das zehnte Perzentil gemäß der italienischen Referenztabelle von Bertini und Fabris)
- Alter von 24 Monaten
- Kaukasisch
- Termingerecht geboren (d.h. nach der 37. vollendeten Schwangerschaftswoche)
- Körpergröße gleich oder kleiner (Gruppe A) oder größer (Gruppe B) der dritten Perzentile im Alter von 24 Monaten gemäß der Tanner-Referenztabelle
- Ausreichende GH-Sekretion (mehr als 10 Nanogramm (ng)/Milliliter (ml)) mindestens für einen der in diesem Alter üblichen Tests (Glukagon, Levo-Dopa, Arginin, Clonidin, Wachstumshormon freisetzendes Hormon (GHRH), integriertes GH). Sekretion)
- Normaler Spiegel von Schilddrüsen-stimulierendem Hormon (THS), freiem Trijodthyronin (FT3), freiem Thyroxin (FT4), insulinähnlichem Wachstumsfaktor 1 (IGF-1), Insulin und Hämoglobin A1c (HbA1c)
- Normaler Spiegel von Immunglobulin A (IgA)
- Kinder Eltern, die bereit sind, das Protokoll für die gesamte Dauer der Studie einzuhalten
- Vor dem Basisbesuch muss eine schriftliche Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten eingeholt werden.
Ausschlusskriterien:
- Angeborene Fehlbildungen (einschließlich Silver-Russel-Syndrom)
- Bekannter abnormaler Karyotyp, insbesondere bei Mädchen
- Zwillinge
- Schwere psychomotorische Retardierung
- Vorherige oder laufende Behandlung mit anabolen Steroiden oder r-hGH
- Behandlungen, die das Immunsystem beeinträchtigen (einschließlich Bakterienlysat)
- Schwere chronische Erkrankungen
- Autoimmunerkrankungen
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Gruppe A (A1)
Die Teilnehmer wurden der Gruppe A zugeordnet, wenn sie im Alter von 4–6 Jahren noch im dritten Perzentil für die Körpergröße (gemäß der Tanner-Referenztabelle) waren.
Gruppe A würde dann randomisiert zwei Jahre lang Saizen in einer Tagesdosis von 0,035 Milligramm (mg)/Kilogramm (kg) (Gruppe A1) oder keine Behandlung (Gruppe A2) erhalten.
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Rekombinantes menschliches GH wurde der Gruppe A1 subkutan (s.c.) in einer Tagesdosis von 0,067 mg/kg Körpergewicht verabreicht.
Andere Namen:
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Kein Eingriff: Gruppe A (A2)
Die Teilnehmer wurden der Gruppe A zugeordnet, wenn sie im Alter von 4–6 Jahren noch im dritten Perzentil für die Körpergröße (gemäß der Tanner-Referenztabelle) waren.
Gruppe A würde dann randomisiert zwei Jahre lang keine Behandlung (Gruppe A2) erhalten.
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Kein Eingriff: Gruppe B
Die Teilnehmer wurden der Gruppe B als drittes Perzentil zugeteilt (was ein spontanes Aufholwachstum zeigt).
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Korrelation zwischen Genexpressionsprofilierung und Aufholwachstum bei kleinen Kindern im Gestationsalter (SGA).
Zeitfenster: Baseline und Woche 48
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Genexpressionsprofilerstellung: Analyse von Ribonukleinsäure (RNA), die aus Körpergewebe oder -flüssigkeiten extrahiert wurde, unter Verwendung des Clontech Atlas Human Array, um den Grad der Aktivierung von Genen im analysierten Gewebe zu untersuchen.
Es wurde eine Analyse durchgeführt, um eine mögliche Korrelation zwischen dem Aufholwachstum (entweder spontan oder arzneimittelinduziert nach Woche 48) und dem therapeutischen Ansprechen auf rhGH zu identifizieren.
Spontanes Aufholwachstum: gezeigt von SGA-Teilnehmern mit einer Länge von mehr als dem dritten Perzentil in Woche 96 ohne jegliche Behandlung; arzneimittelinduziertes Wachstum wurde von SGA-Teilnehmern mit einer Länge von mehr als dem dritten Perzentil in Woche 96 mit medikamentöser Behandlung beobachtet.
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Baseline und Woche 48
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Prozentsatz der unbehandelten Teilnehmer, die ein spontanes Aufholwachstum zeigten
Zeitfenster: Baseline bis Woche 96
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Spontanes Aufholwachstum war das Wachstum, das von SGA-Teilnehmern mit einer Länge von mehr als dem dritten Perzentil in Woche 96 ohne Behandlung mit dem Studienmedikament gezeigt wurde.
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Baseline bis Woche 96
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Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und UEs, die zum Absetzen des Studienmedikaments führten
Zeitfenster: Baseline bis Woche 96
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UE: alle neuen unerwünschten medizinischen Ereignisse/Verschlimmerung eines bereits bestehenden medizinischen Zustands, unabhängig davon, ob sie mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehen oder nicht , SAE: alle UE, die zum Tod führten; war lebensbedrohlich; zu anhaltender/erheblicher Behinderung/Unfähigkeit geführt hat; einen bestehenden stationären Krankenhausaufenthalt zur Folge hatte/verlängerte; war eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler; oder war eine Überdosis.
Teilnehmer, die die Studie aufgrund von UE abbrachen, wurden ebenfalls erfasst.
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Baseline bis Woche 96
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- IMP23681
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