Próba oceny korelacji między spontanicznym doganianiem wzrostu, odpowiedzią kliniczną na Saizen (rekombinowany ludzki hormon wzrostu, r-hGH) i profilowanie ekspresji genów u dzieci małych w stosunku do wieku ciążowego (SGA) (SAIZEN in SGA)
Otwarte, wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane badanie mające na celu ocenę korelacji między spontanicznym doganianiem wzrostu, odpowiedzią kliniczną na Saizen (rekombinowany ludzki hormon wzrostu, r-hGH) i profilowanie ekspresji genów u dzieci małych w stosunku do wieku ciążowego (SGA)
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To otwarte, wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane badanie zostało zaplanowane w celu zidentyfikowania genów aktywowanych przez hGH u dzieci z SGA reagujących na leczenie (umożliwiając w niedalekiej przyszłości lepszą identyfikację dzieci z SGA, które mogą odnieść korzyść z leczenia hGH). Ponadto, miejmy nadzieję, badanie pozwoli zweryfikować, które geny były odpowiedzialne za spontaniczne doganianie wzrostu u dzieci z rozpoznaniem SGA przy urodzeniu, ale powyżej 3. hGH podczas leczenia u uczestników odpowiadających. Planowano włączyć do badania 60 dzieci urodzonych o czasie (tj. po ukończonym 37. tygodniu ciąży) z rozpoznaniem SGA (zdefiniowanej jako długość poniżej 10. percentyla według włoskiej tabeli referencyjnej opublikowanej przez Bertiniego i Fabrisa). . Czterdziestu uczestników (grupa A) nadal miało wzrost poniżej trzeciego percentyla (zgodnie z tabelą referencyjną Tannera) w wieku 24 miesięcy, a pozostałych 20 (grupa B) miało wzrost lub więcej niż trzeci percentyl (co wskazuje na spontaniczne łapanie wzrost). Grupa A została losowo przydzielona do grupy otrzymującej Saizen w dziennej dawce 0,067 mg/kg (Grupa A1) lub bez leczenia (Grupa A2) przez dwa lata. Wszyscy uczestnicy mieli przejść pełne badanie kliniczne i biochemiczne krwi podczas wizyty wyjściowej oraz wizyty po 1,6,12,18 i 24 miesiącach przez okres dwóch lat. Analiza ekspresji genów przy użyciu Clontech Atlas Human Array została przeprowadzona u wszystkich uczestników na początku badania i po roku w celu zidentyfikowania możliwej korelacji między wzrostem doganiania (spontanicznym lub wywołanym lekami) a ekspresją niektórych genów.
CELE
Podstawowy cel:
- Ocena korelacji między profilowaniem ekspresji genów a wzrostem typu catch-up (spontanicznym lub indukowanym lekami po roku leczenia) u dzieci z SGA.
Cele drugorzędne:
- Aby ocenić odsetek uczestników nieleczonych, którzy wykazują spontaniczny wzrost nadrabiania zaległości w ciągu dwóch lat obserwacji.
- Ocena bezpieczeństwa i tolerancji wczesnego leczenia Saizenem
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Roma, Włochy
- Merck Serono S.p.A.
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- SGA przy urodzeniu (zdefiniowana jako długość przy urodzeniu równa lub mniejsza od dziesiątego percentyla zgodnie z włoską tabelą referencyjną Bertiniego i Fabrisa)
- Wiek 24 miesiące
- kaukaski
- Urodzony w terminie (tj. Po 37. zakończonym tygodniu ciąży)
- Wzrost równy lub niższy (grupa A) lub wyższy (grupa B) trzeciego percentyla w wieku 24 miesięcy zgodnie z tabelą referencyjną Tannera
- Wystarczające wydzielanie GH (ponad 10 nanogramów (ng)/mililitr (ml)) przynajmniej w jednym z testów powszechnie stosowanych w tym wieku (glukagon, lewodopa, arginina, klonidyna, hormon uwalniający hormon wzrostu (GHRH), zintegrowany GH wydzielanie)
- Normalny poziom hormonu stymulującego tarczycę (THS), wolnej trójjodotyroniny (FT3), wolnej tyroksyny (FT4), insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 (IGF-1), insuliny i hemoglobiny A1c (HbA1c)
- Normalny poziom immunoglobuliny A (IgA)
- Dzieci rodzice chętni do przestrzegania protokołu przez cały czas trwania badania
- Przed wizytą wyjściową należy uzyskać pisemną świadomą zgodę od rodzica/opiekunów prawnych
Kryteria wyłączenia:
- Wrodzone wady rozwojowe (w tym zespół Silvera-Russela)
- Znany nieprawidłowy kariotyp, zwłaszcza u dziewcząt
- Bliźnięta
- Ciężkie opóźnienie psychoruchowe
- Wcześniejsze lub trwające leczenie sterydami anabolicznymi lub r-hGH
- Zabiegi ingerujące w układ odpornościowy (w tym lizat bakteryjny)
- Ciężkie choroby przewlekłe
- Choroby autoimmunologiczne
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa A (A1)
Uczestnicy zostali przydzieleni do grupy A, jeśli w wieku 4-6 lat nadal znajdowali się w trzecim centylu wzrostu (według tabeli referencyjnej Tannera).
Grupa A zostałaby następnie losowo przydzielona do grupy otrzymującej Saizen w dziennej dawce 0,035 miligrama (mg)/kilogram (kg) (grupa A1) lub bez leczenia (grupa A2) przez dwa lata.
|
Grupie A1 podawano podskórnie (s.c) rekombinowany ludzki GH w dziennej dawce 0,067 mg/kg masy ciała.
Inne nazwy:
|
|
Brak interwencji: Grupa A (A2)
Uczestnicy zostali przydzieleni do grupy A, jeśli w wieku 4-6 lat nadal znajdowali się w trzecim centylu wzrostu (według tabeli referencyjnej Tannera).
Grupa A zostałaby następnie losowo przydzielona do grupy nieotrzymującej żadnego leczenia (grupa A2) przez dwa lata.
|
|
|
Brak interwencji: Grupa B
Uczestnicy zostali przydzieleni do grupy B będącej trzecim percentylem (co wskazuje na spontaniczny wzrost nadrabiania zaległości).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Korelacja między profilowaniem ekspresji genów a doganianiem wzrostu u małych dzieci w wieku ciążowym (SGA)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48
|
Profilowanie ekspresji genów: analiza kwasu rybonukleinowego (RNA) wyekstrahowanego z tkanek lub płynów ustrojowych przy użyciu Clontech Atlas Human Array w celu zbadania poziomu aktywacji genów w analizowanej tkance.
Analizę przeprowadzono w celu zidentyfikowania możliwej korelacji między wzrostem doganiania (spontanicznym lub wywołanym lekiem po 48. tygodniu) a odpowiedzią terapeutyczną na rhGH.
Spontaniczny wzrost doganiający: pokazany przez uczestników SGA o długości powyżej trzeciego percentyla w tygodniu 96 bez żadnego leczenia; wzrost wywołany lekiem był przez uczestników SGA o długości powyżej trzeciego percentyla w tygodniu 96 z leczeniem farmakologicznym.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 48
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek nieleczonych uczestników, którzy wykazali spontaniczny wzrost doganiający
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 96
|
Spontaniczny wzrost doganiający był wzrostem wykazywanym przez uczestników SGA o długości przekraczającej trzeci percentyl w 96. tygodniu bez żadnego leczenia badanym lekiem.
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 96
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i zdarzeniami niepożądanymi prowadzącymi do przerwania leczenia badanym lekiem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 96
|
AE: wszelkie nowe niepożądane zdarzenia medyczne/pogorszenie wcześniej istniejącego stanu zdrowia, niezależnie od tego, czy są związane z badanym lekiem, SAE: wszelkie AE, które doprowadziły do śmierci; zagrażał życiu; spowodował trwałą/znaczną niepełnosprawność/niezdolność; spowodowały/przedłużyły dotychczasową hospitalizację pacjenta; była wrodzoną anomalią/wadą wrodzoną; lub było przedawkowaniem.
Rejestrowano również uczestników, którzy przerwali badanie z powodu AE.
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 96
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- IMP23681
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Niemowlę, małe jak na wiek ciążowy
-
State University of New York at BuffaloNational Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)RekrutacyjnyPrzyrost masy ciała w ciąży | Podwójne użycie papierosów i e-papierosów | Wynik Z-W-W-Wight-for-Gestational-AgeStany Zjednoczone
Badania kliniczne na Rekombinowany ludzki hormon wzrostu (r-hGH)
-
CardioVascular BioTherapeutics, Inc.Jeszcze nie rekrutacjaNiedokrwienie mięśnia sercowego | Choroba wieńcowa | Choroba niedokrwienna serca | Miażdżyca tętnic wieńcowych