Un ensayo para evaluar la correlación entre el crecimiento de recuperación espontáneo, la respuesta clínica a Saizen (hormona de crecimiento humano recombinante, r-hGH) y el perfil de expresión génica en niños pequeños para la edad gestacional (SGA) (SAIZEN in SGA)
Un ensayo controlado, aleatorizado, multicéntrico y abierto para evaluar la correlación entre el crecimiento de recuperación espontáneo, la respuesta clínica a Saizen (hormona de crecimiento humano recombinante, r-hGH) y el perfil de expresión génica en niños pequeños para la edad gestacional (SGA)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio abierto, multicéntrico, aleatorizado y controlado se planeó para identificar los genes activados por la hGH en los niños SGA que respondieron al tratamiento (lo que hace posible en un futuro cercano identificar mejor a los niños SGA que probablemente se beneficiarán del tratamiento con hGH). Además, se espera que el estudio permita verificar qué genes fueron responsables del crecimiento espontáneo de recuperación en niños con diagnóstico de PEG al nacer pero por encima del tercer percentil para la talla a la edad de 24 meses, y si estos genes fueron los mismos activados por hGH durante el tratamiento en participantes respondedores. Se planeó inscribir en el estudio a 60 niños nacidos a término (es decir, después de la semana 37 completa de gestación) y con un diagnóstico de SGA (definido como una longitud inferior al percentil diez según la tabla de referencia italiana publicada por Bertini y Fabris). . Cuarenta participantes (grupo A) estaban todavía por debajo del percentil 3 para la talla (según la tabla de referencia de Tanner) a la edad de 24 meses, los 20 restantes (grupo B) estaban por encima o igual al percentil 3 (lo que muestra una captura espontánea). -up crecimiento). El grupo A fue aleatorizado para recibir Saizen a la dosis diaria de 0,067 mg/kg (Grupo A1) o ningún tratamiento (Grupo A2) durante dos años. Todos los participantes debían someterse a un examen clínico completo y química sanguínea en la visita inicial y en la visita después de 1, 6, 12, 18 y 24 meses durante un período de dos años. Se realizó un análisis de la expresión génica utilizando Clontech Atlas Human Array en todos los participantes al inicio y después de un año para identificar la posible correlación entre el crecimiento de recuperación (ya sea espontáneo o inducido por fármacos) y la expresión de algunos genes.
OBJETIVOS
Objetivo primario:
- Evaluar la correlación entre el perfil de expresión génica y el crecimiento de recuperación (ya sea espontáneo o inducido por fármacos después de un año de tratamiento) en niños SGA.
Objetivos secundarios:
- Evaluar el porcentaje de participantes no tratados que muestran un crecimiento de recuperación espontáneo durante los dos años de observación.
- Evaluar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento temprano con Saizen
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Roma, Italia
- Merck Serono S.p.A.
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- SGA al nacer (definida como una talla al nacer igual o inferior al décimo percentil según la tabla de referencia italiana de Bertini y Fabris)
- Edad de 24 meses
- Caucásico
- Nacido a término (es decir, después de la semana 37 completa de gestación)
- Estatura igual o inferior (Grupo A) o superior (Grupo B) al tercer percentil a la edad de 24 meses según la tabla de referencia de Tanner
- Secreción suficiente de GH (más de 10 nanogramos (ng)/mililitros (ml)) al menos a una de las pruebas comúnmente utilizadas a esa edad (glucagón, levo-dopa, arginina, clonidina, hormona liberadora de hormona de crecimiento (GHRH), GH integrada secreción)
- Nivel normal de hormona estimulante de la tiroides (THS), triyodotironina libre (FT3), tiroxina libre (FT4), factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF-1), insulina y hemoglobina A1c (HbA1c)
- Nivel normal de inmunoglobulina A (IgA)
- Niños padres dispuestos a cumplir con el protocolo durante toda la duración del estudio.
- Se debe obtener un consentimiento informado por escrito antes de la visita inicial de los padres/tutores legales.
Criterio de exclusión:
- Malformaciones congénitas (incluido el síndrome de Silver-Russel)
- Cariotipo anormal conocido, especialmente en niñas
- Mellizos
- Retraso psicomotor severo
- Tratamiento previo o en curso con esteroides anabólicos o r-hGH
- Tratamientos que interfieren con el sistema inmunitario (incluido el lisado bacteriano)
- Enfermedades crónicas graves
- Enfermedades autoinmunes
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo A (A1)
Los participantes fueron asignados al Grupo A si todavía estaban en el tercer percentil de altura (según la tabla de referencia de Tanner) a la edad de 4 a 6 años.
Luego, el grupo A sería aleatorizado para recibir Saizen a la dosis diaria de 0,035 miligramos (mg)/kilogramo (kg) (Grupo A1) o ningún tratamiento (Grupo A2) durante dos años.
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La GH humana recombinante se administró por vía subcutánea (s.c.) a la dosis diaria de 0,067 mg/kg de peso corporal al Grupo A1.
Otros nombres:
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Sin intervención: Grupo A (A2)
Los participantes fueron asignados al Grupo A si todavía estaban en el tercer percentil de altura (según la tabla de referencia de Tanner) a la edad de 4 a 6 años.
Luego, el grupo A sería aleatorizado para no recibir tratamiento (Grupo A2) durante dos años.
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Sin intervención: Grupo B
Los participantes fueron asignados al Grupo B siendo el tercer percentil (mostrando así un crecimiento de recuperación espontáneo).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Correlación entre el perfil de expresión génica y el crecimiento de recuperación en niños pequeños para la edad gestacional (SGA)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 48
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Perfil de expresión génica: análisis del ácido ribonucleico (ARN) extraído de tejidos o fluidos corporales utilizando Clontech Atlas Human Array para estudiar el nivel de activación de los genes en el tejido analizado.
Se realizó un análisis para identificar la posible correlación entre el crecimiento recuperado (ya sea espontáneo o inducido por fármacos después de la semana 48) y la respuesta terapéutica a la rhGH.
Crecimiento de recuperación espontáneo: mostrado por los participantes SGA que tenían una longitud superior al tercer percentil en la semana 96 sin ningún tratamiento; el crecimiento inducido por fármacos fue mostrado por los participantes SGA que tenían una longitud superior al tercer percentil en la semana 96 con tratamiento farmacológico.
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Línea de base y semana 48
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes no tratados que mostraron un crecimiento de recuperación espontáneo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 96
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El crecimiento de recuperación espontáneo fue el crecimiento que mostraron los participantes SGA que tenían una longitud superior al tercer percentil en la semana 96 sin ningún tratamiento con el fármaco del estudio.
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Línea de base hasta la semana 96
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Número de participantes con eventos adversos (AE), eventos adversos graves (SAE) y AE que llevaron a la interrupción del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 96
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AA: cualquier evento médico adverso nuevo/empeoramiento de una afección médica preexistente, esté o no relacionado con el fármaco del estudio, SAE: cualquier AA que haya resultado en la muerte; estaba en peligro la vida; resultó en una discapacidad/incapacidad persistente/significativa; resultó en/prolongó una hospitalización existente como paciente hospitalizado; fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento; o fue una sobredosis.
También se registraron los participantes que abandonaron el estudio debido a EA.
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Línea de base hasta la semana 96
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IMP23681
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