Kokeilu spontaanin kiinnikasvun, Saizenin kliinisen vasteen (rekombinantti ihmisen kasvuhormoni, r-hGH) ja geenien ilmentymisen profiloinnin välisen korrelaation arvioimiseksi raskauden ikään nähden pienillä lapsilla (SGA) (SAIZEN in SGA)
Avoin, monikeskus, satunnaistettu, kontrolloitu tutkimus spontaanin kiinnikasvun, Saizenin kliinisen vasteen (rekombinantti ihmisen kasvuhormoni, r-hGH) ja geeniekspressioprofiloinnin välisen korrelaation arvioimiseksi raskauden ikään nähden pienillä lapsilla (SGA)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän avoimen, monikeskeisen, satunnaistetun, kontrolloidun tutkimuksen tarkoituksena oli tunnistaa hGH:n aktivoimat geenit SGA-lapsilla, jotka ovat reagoineet hoitoon (jolloin on mahdollista lähitulevaisuudessa paremmin tunnistaa SGA-lapset, jotka todennäköisesti hyötyvät hGH-hoidosta). Lisäksi tutkimus antaisi toivottavasti mahdollisuuden varmistaa, mitkä geenit olivat vastuussa spontaanista kiinnikasvusta lapsilla, joilla oli SGA-diagnoosi syntyessään, mutta pituuden kolmannen prosenttipisteen yläpuolella 24 kuukauden iässä, ja olivatko nämä samat geenit aktivoitu. hGH hoidon aikana osallistujilla, jotka ovat reagoineet. Tutkimukseen suunniteltiin ottavan kuusikymmentä keskeneräisenä (eli 37. täytetyn raskausviikon jälkeen) syntynyttä lasta, joilla oli SGA-diagnoosi (määritelty pituudeksi alle kymmenesosaan persentiilin Bertinin ja Fabrisin julkaiseman italialaisen vertailutaulukon mukaan). . Neljäkymmentä osallistujaa (ryhmä A) oli vielä alle kolmannen prosenttipisteen pituuden suhteen (Tannerin vertailutaulukon mukaan) 24 kuukauden iässä, ja loput 20 (ryhmä B) olivat suurempi tai yhtä suuri kuin kolmas prosenttipiste (eli spontaani saalis). -kasvua). Ryhmä A satunnaistettiin saamaan Saizenia vuorokausiannoksella 0,067 mg/kg (ryhmä A1) tai ilman hoitoa (ryhmä A2) kahden vuoden ajan. Kaikille osallistujille tehtiin täydellinen kliininen tutkimus ja verikemiat lähtötilanteen käynnillä ja käynnin jälkeen 1, 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kuluttua kahden vuoden ajan. Geeniekspressioanalyysi käyttäen Clontech Atlas Human Arraya suoritettiin kaikille osallistujille lähtötilanteessa ja vuoden kuluttua mahdollisen korrelaation tunnistamiseksi kiinnikasvun (joko spontaanin tai lääkkeiden aiheuttaman) ja joidenkin geenien ilmentymisen välillä.
TAVOITTEET
Ensisijainen tavoite:
- Arvioida korrelaatiota geenien ilmentymisen profiloinnin ja kiinnikasvun (joko spontaanin tai lääkkeiden aiheuttaman vuoden hoidon jälkeen) välillä SGA-lapsilla.
Toissijaiset tavoitteet:
- Arvioida niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät saaneet hoitoa ja jotka osoittavat spontaania kiinnikasvua kahden havaintovuoden aikana.
- Arvioida Saizen-hoidon varhaisen hoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Roma, Italia
- Merck Serono S.p.A.
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- SGA syntymähetkellä (määritelty syntymähetken pituudeksi, joka on yhtä suuri tai pienempi kuin kymmenes prosenttipiste Italian Bertinin ja Fabrisin vertailutaulukon mukaan)
- Ikä 24 kuukautta
- valkoihoinen
- Syntynyt aikaisin (eli 37. täytetyn raskausviikon jälkeen)
- Pituus yhtä suuri tai pienempi (ryhmä A) tai korkeampi (ryhmä B) kolmas prosenttipiste 24 kuukauden iässä Tannerin vertailutaulukon mukaan
- Riittävä GH-eritys (yli 10 nanogrammaa (ng)/millilitra (ml)) vähintään yhteen kyseisessä iässä yleisesti käytetyistä testeistä (glukagoni, levodopa, arginiini, klonidiini, kasvuhormonia vapauttava hormoni (GHRH), GH integroitu) eritys)
- Kilpirauhasta stimuloivan hormonin (THS), vapaan trijodityroniinin (FT3), vapaan tyroksiinin (FT4), insuliinin kaltaisen kasvutekijän 1 (IGF-1), insuliinin ja hemoglobiini A1c:n (HbA1c) normaali taso
- Normaali immunoglobuliini A (IgA)
- Lasten vanhemmat ovat valmiita noudattamaan protokollaa koko tutkimuksen ajan
- Vanhemmilta / laillisilta huoltajilta on hankittava kirjallinen tietoinen suostumus ennen peruskäyntiä
Poissulkemiskriteerit:
- Synnynnäiset epämuodostumat (mukaan lukien Silver-Russel-oireyhtymä)
- Tunnettu epänormaali karyotyyppi, erityisesti tytöillä
- Kaksoset
- Vaikea psykomotorinen hidastuminen
- Aiempi tai meneillään oleva hoito anabolisilla steroideilla tai r-hGH:lla
- Immuunijärjestelmää häiritsevät hoidot (mukaan lukien bakteerilysaatti)
- Vaikeat krooniset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ryhmä A (A1)
Osallistujat jaettiin ryhmään A, jos he olivat vielä kolmannessa persentiilissä (Tannerin vertailutaulukon mukaan) 4-6 vuoden iässä.
Ryhmä A satunnaistettaisiin sitten saamaan Saizenia päivittäisenä annoksena 0,035 milligrammaa (mg)/kg (ryhmä A1) tai ilman hoitoa (ryhmä A2) kahden vuoden ajan.
|
Ihmisen rekombinanttia GH:ta annettiin ihonalaisesti (s.c) päivittäisenä annoksena 0,067 mg/kg ruumiinpainoa ryhmälle A1.
Muut nimet:
|
|
Ei väliintuloa: Ryhmä A (A2)
Osallistujat jaettiin ryhmään A, jos he olivat vielä kolmannessa persentiilissä (Tannerin vertailutaulukon mukaan) 4-6 vuoden iässä.
Ryhmä A satunnaistettaisiin sitten ilman hoitoa (ryhmä A2) kahteen vuoteen.
|
|
|
Ei väliintuloa: Ryhmä B
Osallistujat jaettiin ryhmään B, joka oli kolmas prosenttipiste (eli osoitti spontaania kuromiskasvua).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Korrelaatio geenien ilmentymisprofiloinnin ja pienten raskausiän (SGA) lapsilla tapahtuvan kasvun välillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 48
|
Geenien ilmentymisen profilointi: kehon kudoksesta tai nesteistä uutetun ribonukleiinihapon (RNA) analyysi käyttämällä Clontech Atlas Human Array -ohjelmaa geenien aktivaatiotason tutkimiseksi analysoidussa kudoksessa.
Analyysi suoritettiin mahdollisen korrelaation tunnistamiseksi kiinnikasvun (joko spontaanin tai lääkkeiden aiheuttaman viikon 48 jälkeen) ja terapeuttisen vasteen välillä rhGH:lle.
Spontaani kiinnikasvu: osoituksena SGA-osallistujista, joiden pituus oli yli kolmas prosenttipiste viikolla 96 ilman hoitoa; lääkkeiden aiheuttama kasvu oli SGA-osallistujilla, joiden pituus oli yli kolmas prosenttipiste viikolla 96 lääkehoidolla.
|
Lähtötilanne ja viikko 48
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitamattomien osallistujien prosenttiosuus, jotka osoittivat spontaania kiinnikasvua
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 96 asti
|
Spontaani kiinnikasvu oli kasvua, jonka SGA-osallistujat osoittivat pituuden yli kolmannen prosenttipisteen viikolla 96 ilman tutkimuslääkehoitoa.
|
Lähtötilanne viikolle 96 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE), vakavia haittatapahtumia (SAE) ja haittavaikutuksia, jotka johtavat tutkimuksen huumeiden käytön lopettamiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 96 asti
|
AE: kaikki uudet epäsuotuisat lääketieteelliset tapahtumat/aiemmin olemassa olevan sairauden paheneminen riippumatta siitä, liittyvätkö tutkimuslääkkeeseen, SAE: mikä tahansa kuolemaan johtanut haittavaikutus; oli hengenvaarallinen; johtanut jatkuvaan/merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen; johti/pitkisi olemassa olevaa sairaalahoitoa; oli synnynnäinen poikkeama/sikiövika; tai oli yliannostus.
Myös osallistujat, jotka keskeyttivät tutkimuksen AE:n vuoksi, kirjattiin.
|
Lähtötilanne viikolle 96 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IMP23681
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .