Испытание для оценки корреляции между спонтанным догоняющим ростом, клиническим ответом на Сайзен (рекомбинантный человеческий гормон роста, r-hGH) и профилированием экспрессии генов у детей, малорослых для гестационного возраста (SGA) (SAIZEN in SGA)

Это открытое, многоцентровое, рандомизированное, контролируемое исследование было запланировано для выявления генов, активируемых чГР, у детей с СГВ, ответивших на лечение (что позволит в ближайшем будущем лучше идентифицировать детей с СГВ, которым может помочь лечение чГР). Кроме того, мы надеемся, что исследование позволит проверить, какие гены ответственны за спонтанный догоняющий рост у детей с диагнозом SGA при рождении, но выше третьего процентиля роста в возрасте 24 месяцев, и были ли эти гены активированы при hGH во время лечения у участников-респондеров. В исследование планировалось включить 60 детей, рожденных в срок (т.е. после 37-й полной недели беременности) и с диагнозом SGA (определяется как длина тела менее десятого процентиля в соответствии с итальянской справочной таблицей, опубликованной Bertini и Fabris). . Сорок участников (группа А) все еще были ниже третьего процентиля по росту (согласно справочной таблице Таннера) в возрасте 24 месяцев, а остальные 20 (группа В) были больше или равны третьему процентилю (таким образом, демонстрируя спонтанное уловление рост вверх). Группа А была рандомизирована для получения препарата Сайзен в суточной дозе 0,067 мг/кг (группа А1) или без лечения (группа А2) в течение двух лет. Все участники должны были пройти полное клиническое обследование и биохимический анализ крови при исходном посещении и посещении через 1, 6, 12, 18 и 24 месяца в течение двух лет. Анализ экспрессии генов с использованием Clontech Atlas Human Array был проведен у всех участников в начале исследования и через год, чтобы выявить возможную корреляцию между догоняющим ростом (спонтанным или вызванным лекарствами) и экспрессией некоторых генов.

ЦЕЛИ

Основная цель:

• Оценить корреляцию между профилированием экспрессии генов и ускоренным ростом (самопроизвольным или вызванным лекарствами после одного года лечения) у детей SGA.

Второстепенные цели:

• Оценить процент участников, не получавших лечения, которые демонстрируют спонтанный догоняющий рост в течение двух лет наблюдения.
• Оценить безопасность и переносимость раннего лечения препаратом Сайзен.