- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT01087294
Administrering av anti-CD19-chimära-antigen-receptor-transducerade T-celler från den ursprungliga transplantationsdonatorn till patienter med återkommande eller bestående B-cellsmaligniteter efter allogen stamcellstransplantation
Administrering av anti-CD19-kimära-antigen-receptor-transducerade T-celler från den ursprungliga transplantationsdonatorn till patienter med återkommande eller bestående B-cellsmaligniteter efter allogen stamcellstransplantation
Bakgrund:
- Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (alloHSCT) är en procedur som transplanterar benmärgsceller (stamceller) från en matchande donator till en mottagare för att tillåta donatorns stamceller att producera celler som kommer att attackera mottagarens cancerceller. AlloHSCT utförs när kemoterapi, immunterapi eller strålbehandling inte tillräckligt kontrollerar cancertillväxten. Men cancer som inte kontrolleras av alloHSCT blir ofta resistenta mot andra standardbehandlingsalternativ.
- Resultaten av alloHSCT kan förbättras om vissa typer av vita blodkroppar (T-celler) kunde manipuleras så att de genererar en mer potent effekt mot cancercellerna. Denna effekt kan förstärkas genom att genetiskt modifiera donator-T-celler för att specifikt känna igen cancerceller för att attackera dem. För detta ändamål studerar forskare en specifik typ av genetiskt modifierad T-cell känd som den anti-CD19-CAR-transducerade T-cellen. Mer forskning behövs för att avgöra om denna T-cell kommer att vara en effektiv behandling för vissa typer av B-cellscancer (som non-Hodgkins lymfom och kronisk lymfatisk leukemi) som inte har kontrollerats med alloHSCT.
Mål:
- Att bedöma säkerheten och effektiviteten av att administrera allogena anti-CD19-CAR-transducerade T-celler till patienter med B-cellscancer som inte har svarat på alloHSCT.
Behörighet:
- Individer mellan 18 och 75 år som har fått allogen hematopoetisk stamcellstransplantation för en B-cellscancer, men vars cancer antingen inte har svarat på eller återkommit efter transplantationen.
- Mottagare måste ha samma stamcellsdonator från sin tidigare procedur.
Design:
- Innan studien startar kommer alla deltagare att screenas med en medicinsk historia och blodprov. Mottagarna kommer att ha tumöravbildningsskanningar, ytterligare blodprov och andra tester enligt anvisningar från studieläkarna.
- Donatordeltagare kommer att genomgå aferes för att ge vita blodkroppar som forskare kan använda i behandlingen.
- Mottagarna kommer att ha dosökning för att bestämma den mest effektiva men säkra dosen av anti-CD19 T-celler. Det kommer att finnas sex dosnivåer av anti-CD19 T-celler. De första patienterna som registreras kommer att ha den minsta dosen, och dosen kommer att ökas när en nivå har fastställts vara säker. .
- Mottagarna kommer att läggas in på sjukhus i minst 9 dagar efter att de fått cellinfusionen och kommer att behöva komma till kliniken för uppföljningsbesök 2, 4, 8 och 12 veckor efter infusionen.
- Ytterligare skanningar och täta blodprov kommer att krävas under de första 3 månaderna efter infusionen, följt av mindre frekventa besök över tiden.
- Mottagarna kommer att följas i högst 15 år efter att de fått infusionen.
Studieöversikt
Status
Detaljerad beskrivning
Bakgrund:
Många patienter med avancerade B-cellsmaligniteter som inte kan botas med kemoterapi och monoklonala antikroppar har förlängd återfallsfri överlevnad efter allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (alloHSCT); emellertid återfaller en betydande del av patienterna med B-cellsmaligniteter efter alloHSCT.
Den första terapeutiska manöver som försökts när patienter utan transplantat-mot-värdsjukdom (GVHD) återfaller efter alloHSCT är vanligtvis utsättande av immunsuppressiva läkemedel. Om en remission inte inträffar efter utsättande av immunsuppression, behandlas patienter ofta med lymfocyt -DCI. Uttag av immunsuppression och DCI kan leda till fullständig remission hos patienter med B-cellsmaligniteter som återfaller efter alloHSCT. Tyvärr går en betydande del av patienterna inte in i en fullständig remission efter att immunsuppressionen upphört följt av DCI, och dessa terapier kompliceras ofta av GVHD.
Resultaten av alloHSCT kan förbättras om T-celler kunde manipuleras så att de genererar en mer potent graft-versus-malignancy (GVM) effekt än omanipulerade T-celler.
Vi antar att GVM-effekten mot B-cellsmaligniteter kan förstärkas genom att genmanipulera donator-T-celler för att uttrycka receptorer som specifikt känner igen antigener uttryckta av maligna B-celler.
Chimära antigenreceptorer (CAR) består av en antigenigenkänningsdel kombinerad med T-cellssignaleringsdomäner. CAR är kapabla att aktivera T-celler på ett antigenspecifikt sätt.
Uttrycket av CD19-antigenet är begränsat till B-celler och kanske follikulära dendritiska celler. De flesta maligna B-celler uttrycker CD19.
Vi har konstruerat en retroviral vektor som kodar för en anti-CD19 CAR. Ett stort antal T-celler som har transducerats med denna retrovirala vektor kan genereras in vitro för klinisk adoptiv T-cellsterapi. Dessa anti-CD19-CAR-transducerade T-celler känner specifikt igen en mängd olika CD19+-målceller och dödar primära kronisk lymfatisk leukemi (CLL)-celler in vitro.
Huvudmål:
Att bedöma säkerheten med att administrera allogena anti-CD19-CAR-transducerade T-celler till patienter med B-cellsmaligniteter som är ihållande eller återfaller efter alloHSCT. De allogena anti-CD19-CAR-transducerade T-cellerna kommer att härledas från den ursprungliga allogena transplantationsdonatorn.
Behörighet:
Patienter med någon CD19-uttryckande malignitet som är ihållande eller återkommande efter framgångsrik engraftment efter HLA-identiska eller >=9/10 matchade syskon, 1-antigen felmatchade syskon eller 9/10-matchade orelaterad donator (URD) alloHSCT och tillbakadragande av immunsuppression .
Samma givare som tillhandahållit celler för alloHSCT måste vara villig och kunna genomgå leukaferes så att celler kan erhållas för att förbereda de anti-CD19-CAR-transducerade T-cellerna.
Mottagaren måste ha högst grad I akut GVHD eller kronisk GVHD utan någon organplats med en poäng som överstiger 1, förutom huden, för vilken en poäng på 1 eller 2 kommer att vara tillåten. Mottagaren får inte ha fått systemiska immunsuppressiva läkemedel som ges mot transplantat-mot-värdsjukdom under minst 28 dagar vid tidpunkten för studieregistreringen. Patienterna måste ha en dos kortikosteroider motsvarande 5 mg/dag eller mindre av prednison. Kortikosteroidkrämer, salvor och ögondroppar är tillåtna.
Design:
AlloHSCT-donatorn kommer att genomgå leukaferes.
Patienterna kommer att genomgå aferes för att få perifera mononukleära blodceller. Dessa celler kommer att bearbetas för att producera anti-CD19 CAR stamminne T-celler (anti-CD19 CAR Tscm). Denna process involverar sortering av cellerna och sedan odling av cellerna in vitro i 9 dagar. Under odlingsperioden på 9 dagar kommer cellerna att transduceras med gammaretrovirus som kodar för FMC63-28Z.
CAR-mottagare kommer att övervakas för utveckling av akuta behandlingsrelaterade toxiciteter i minst 9 dagar efter cellinfusion som slutenvårdspatienter. Dosbegränsande toxicitet (DLT) kommer att inkludera svår akut GVHD och grad 4 toxicitet som inte är associerad med GVHD.
Maximalt 126 utvärderbara patienter (givare plus mottagare) kommer att behandlas.
Bedömning av säkerhet är ett primärt mål för denna kliniska prövning. Säkerhet kommer att definieras som avsaknad av allvarliga akuta post-infusionstoxiciteter och en incidens av GVHD som inte är högre än historiska frekvenser av GVHD som inträffar efter standard DCI.
Anti-CD19-CAR-transducerad T-cells persistens i det perifera blodet kommer att mätas vid flera tidpunkter från 1 vecka till 1 år efter anti-CD19-CAR-transducerad T-cellsinfusion med flödescytometri.
För att bedöma en anti-malign effekt av de infunderade cellerna, kommer patienter att iscensättas med hjälp av standard iscensättningssystem.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55401
- National Marrow Donor Program
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
- INKLUSIONSKRITERIER:
Inklusionskriterier: Mottagare
Mottagare (patienter med B-cellsmalignitet) måste ha erhållit en HLA-identisk eller 9/10 matchad allogen hematopoetisk stamcellstransplantation av syskon, en 1-antigen missmatchad relaterad transplantation eller en transplantation som är större än eller lika med 9/10-matchad obesläktad givare (URD) alloHSCT för alla CD19+ B-cellsmaligniteter. Patienter med CD19+ B-cellsmalignitet som är ihållande eller återfaller efter alla följande interventioner är berättigade:
- Donator-T-celltransplantation efter alloHSCT (>50 % givarchimerism av T-cellsutrymmet och ett perifert blod-T-cellsnummer från NIH, CC:s kliniska labb på minst 50 CD3+-celler/uL).
- En prövning av utsättande av immunsuppressiv terapi.
Undantag: Tidigare (DCI) DLI är inte ett behörighetskrav för patienter med ALL, Burkitt lyphoma, ALL-liknande höggradiga lymfom eller diffust storcelligt B-cellslymfom.
Minst 28 dagars veckor måste ha förflutit sedan den senaste prövningen av utsättande av immunsuppression eller DLI tills patienten kan anses ha ihållande sjukdom.
- CD19-uttryck måste detekteras på majoriteten av de maligna cellerna genom immunhistokemi eller genom flödescytometri i Laboratory of Pathology, CCR, NCI, NIH. Definitionen av vilka celler som är maligna måste bestämmas för varje patient av Laboratory of Pathology med hjälp av tekniker för att demonstrera monoklonalitet såsom kappa/lambda-restriktion (andra tekniker kan användas för att bestämma monoklonalitet efter eget gottfinnande av Laboratory of Pathology). Valet av om man ska använda flödescytometri eller immunhistokemi kommer att avgöras av vad som är det mest lättillgängliga vävnadsprovet hos varje patient. Immunhistokemi kommer att användas för lymfkörtelbiopsier och benmärgsbiopsier. Flödescytometri kommer att användas för perifert blod, finnålsaspirat och benmärgsaspiratprover.
- Patienterna måste vara 18-75 år gamla.
- Prestandastatus: ECOG mindre än eller lika med 2
- Antingen inga tecken på GVHD eller minimala kliniska bevis för akut GVHD och kronisk GVHD under avbrott i systemisk immunsuppressiv terapi i minst 28 dagar. Minimala kliniska bevis för akut GVHD definieras som grad 0 till I akut GVHD. Minimala bevis för kronisk GVHD definieras som kronisk GVHD utan organplats med en poäng som överstiger 1, förutom huden, för vilken en poäng på 1 eller 2 kommer att vara tillåten (enligt definitionen av 2005 NIHs konsensusprojekt) eller ingen kronisk GVHD . Patienter med sjukdom som kontrolleras till stadium I akut GVHD eller kronisk GVHD som uppfyller ovanstående kriterier med endast lokal terapi, t.ex. topikala kutana steroider, kommer att vara berättigade till inskrivning.
- Förmåga att ge informerat samtycke.
- Tidigare behandling: Terapi med monoklonala antikroppar och/eller kemoterapi måste avbrytas minst 7 dagar före anti-CD19 CAR-transducerad T-cellsinfusion, och återhämtning av behandlingsassocierad toxicitet till mindre än eller lika med grad 2 krävs före infusion av celler. För patienter som har fått tidigare DLI måste den sista dosen vara minst 28 dagar före administrering av anti-CD19 CAR-transducerad T-cell. Observera att patienter kan inkluderas i denna studie när som helst efter eller under behandlingen, men minst 14 dagar måste förflyta från tidpunkten för tidigare administrering av monoklonala antikroppar eller kemoterapi tills anti-CD19 CAR-transducerade T-celler infunderas, och minst 28 dagar måste förflyta från det att immunsuppression, eller DLI, eller andra immunmodulerande terapier som lenalidomid upphör, tills anti-CD19 CAR-transducerade T-celler infunderas. Systemisk immunsuppression som ges för transplantat-mot-värd-sjukdom måste avbrytas minst 28 dagar före protokollet. Det finns ingen tidsbegränsning med avseende på tidigare intratekal kemoterapi förutsatt att det finns fullständig återhämtning från eventuella akuta toxiska effekter av sådan.
- Mottagare av icke-relaterade donatortransplantationer från ett National Marrow Donor Program (NMDP) Center måste underteckna ett informationsformulär för att tillåta NMDP-överföring av information till NIH.
- Tidigare allogen donator måste vara villig och tillgänglig att donera igen.
- Patienter i fertil eller födande ålder måste vara villiga att använda en effektiv preventivmetod medan de behandlas i denna studie och i 4 månader efter den sista cellinfusionen.
- Normal vänsterkammarfunktion utvärderad med ekokardiograf inom 4 veckor efter anti-CD19-CAR-transducerad T-cellsinfusion
Inklusionskriterier: Donator
- Donatorer över eller lika med 18 år måste vara samma individ vars celler användes som källa för patientens ursprungliga stamcellstransplantation.
- Adekvat venåtkomst för perifer leukaferes, eller samtycke till användning av en tillfällig central venkateter för leukaferes.
- Donatorer måste vara HIV-negativa, hepatit B-ytantigennegativa och hepatit C-antikroppsnegativa.
- Förmåga att ge informerat samtycke.
- Donatorurvalet kommer att ske i enlighet med NIH/CC Department of Transfusion Medicine (DTM) kriterier och, i fallet med en icke-närstående donator från ett transplantationscenter, standarderna för National Marrow Donor Program (NMDP). När en potentiellt kvalificerad mottagare av en icke-relaterad donatorprodukt från ett NMDP-center identifieras, kommer mottagaren att fylla i en begäran om överföring av NMDP-sökning för att tillåta NIH NMDP-personal att kontakta NMDP Coordinating Center, som i sin tur kommer att kontakta donatorns tidigare donator Centrum. NMDP:s policy för efterföljande donationsförfrågningar kommer att följas och lämpliga formulär (formulär för efterföljande donationsförfrågan) och recept för insamling av terapeutiska T-celler kommer att skickas in efter behov.
EXKLUSIONS KRITERIER:
Uteslutningskriterier: Mottagare
- Aktiv infektion som inte svarar på antimikrobiell behandling.
- Seropositiv för HIV-antikropp. (Den experimentella behandlingen som utvärderas i detta protokoll beror på ett intakt immunsystem. Patienter som är HIV-seropositiva kan ha nedsatt immunförsvar och är därför mindre lyhörda för den experimentella behandlingen och mer mottagliga för dess toxicitet.)
- Seropositivt för hepatit B-antigen, positiva hepatit B-tester kan utvärderas ytterligare genom bekräftande tester (HBV-DNA), och om bekräftande tester är negativa kan patienten skrivas in.
- Seropositiv för hepatit C-antikropp om inte antigennegativ. Om hepatit C-antikroppstestet är positivt, måste patienterna testas för närvaron av RNA med RT-PCR och vara HCV-RNA-negativa.
- Aktiv psykiatrisk störning som kan äventyra efterlevnaden av behandlingsprotokollet, eller som inte tillåter lämpligt informerat samtycke (enligt bestämt av huvudutredaren och/eller dennes utsedda).
- Gravid eller ammande. Effekterna av de immunsuppressiva mediciner som kan krävas för att behandla GHVD kommer sannolikt att vara skadliga för ett foster. Effekterna på bröstmjölk är också okända och kan vara skadliga för ett spädbarn.
- Totalt serumbilirubin > 2,5 mg/dl, serum-ALAT- och ASAT-värden större än eller lika med 2,5 gånger den övre normalgränsen baserat på åldersspecifika normalvärden. Om den onormala leverfunktionen kan hänföras till leverpåverkan genom malignitet, kan patienter vara berättigade till totalt serumbilirubin upp till 5,0 mg/dl och serum-ALAT- och ASAT-värden upp till 5,0 gånger den övre normalgränsen, förutsatt att patienten inte har några bevis av förestående leversvikt (encefalopati eller protrombintid >2 gånger den övre normalgränsen).
- Serumkreatinin högre än 1,6 mg/dL
- Absolut neutrofilantal på mindre än 1000 celler/mikroL om inte lågt antal neutrofiler tros bero på malignitet i benmärgen och malignitet dokumenteras i benmärgen.
- Aktiv cerebrospinalvätska med malignitet eller hjärnmetastaser.
- Trombocytantal mindre än 30 000/mikroL om inte lågt antal trombocyter tros bero på malignitet i benmärgen och malignitet dokumenteras i benmärgen.
- Hemoglobin mindre än 8,0 g/dL.
- Får systemiska kortikosteroider inklusive prednison, dexametason eller någon annan kortikosteroid i doser högre än 5 mg/dag av prednison inom 28 dagar före anti-CD19-CAR-transducerad T-cellsadministrering. Kortikosteroidkrämer, salvor och ögondroppar är tillåtna.
- Blodsprängningsprocent högre än 5 %.
Uteslutningskriterier: Donatorer
- Historik med psykiatrisk störning som kan äventyra efterlevnaden av detta protokoll eller som inte tillåter lämpligt informerat samtycke.
- Historik med högt blodtryck som inte kontrolleras av medicinering, stroke eller allvarlig hjärtsjukdom (donatorer med symptomatisk angina kommer att uteslutas). Donatorer med en historia av kranskärlsbypasstransplantation eller angioplastik som är symptomfria kommer att få en kardiologisk utvärdering och övervägas från fall till fall.
- Donatorer får inte vara gravida.
- Anemi (Hb < 11 gm/dl) eller trombocytopeni (trombocyter < 100 000 per mikroL). Potentiella donatorer med Hb-nivåer < 11 gm/dl som beror på järnbrist kommer dock att vara berättigade så länge donatorn påbörjas med järnersättningsterapi. NIH Clinical Center, Institutionen för transfusionsmedicin/NMDP-läkare kommer att avgöra lämpligheten av individer som donatorer.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: 1A/T-cellarm (stängd)
Dosökning av CAR+ T-celler baserat på patientens faktiska kroppsvikt
|
Allogen stamcellstransplantation
Patienter får T-celler som är genetiskt modifierade för att uttrycka en anti-CD19 CAR. Cellerna odlas i media innehållande IL-21, IL-7 och TWS119. TWS119 är en glykogensyntas 3-hämmare |
|
Experimentell: 1B/T minnesstamcellsarm
Doseskalering med 5 dosnivåer av CAR+ T-minnesceller baserat på patientens faktiska kroppsvikt
|
Allogen stamcellstransplantation
Patienter får T-celler som är genetiskt modifierade för att uttrycka en anti-CD19 CAR. Cellerna odlas i media innehållande IL-21, IL-7 och TWS119. TWS119 är en glykogensyntas 3-hämmare |
|
Övrig: 2/Givararm
Leukaferes
|
Donatorer kommer att genomgå leukaferes
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
För att bedöma säkerheten för allogen anti-CD19 CAR
Tidsram: 4-5 veckor efter första dosen
|
Lista över biverkningsfrekvens
|
4-5 veckor efter första dosen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
För att mäta persistensen av anti-CD19-CAR-transducerade T-celler i blodet hos patienter efter infusion
Tidsram: Tills patienten går utanför studien för bedömning av malignitetssvar.
|
Mängden anti-CD19-CAR-transducerade T-celler i blodet hos patienter efter infusion.
|
Tills patienten går utanför studien för bedömning av malignitetssvar.
|
|
För att avgöra om administrering av anti-CD19-CAR-transducerade T-celler från den ursprungliga transplantationsdonatorn kan orsaka regression av B-cellsmaligniteter som återfaller eller kvarstår efter alloHSCT
Tidsram: vid progression
|
Mediantiden för patienten överlever utan sjukdomsprogression efter behandling
|
vid progression
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: James N Kochenderfer, M.D., National Cancer Institute (NCI)
Publikationer och användbara länkar
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Neoplasmer
- Immunsystemets sjukdomar
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Hematologiska sjukdomar
- Lymfatiska sjukdomar
- Lymfoproliferativa störningar
- Immunproliferativa störningar
- Lymfom
- Leukemi, lymfoid
- Leukemi
- Hemiska och lymfsjukdomar
- Lymfom, B-cell
- Lymfom, icke-Hodgkin
- Hodgkins sjukdom
- Leukemi, B-cell
- Undersökningstekniker
- Terapeutik
- Kliniska laboratorietekniker
- Cytologiska tekniker
- Biologisk behandling
- Cytapheres
- Blodkomponent
- Leukocytreduktionsförfaranden
- Cellseparation
- Leukaferes
Andra studie-ID-nummer
- 100054
- 10-C-0054
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Tidsram för IPD-delning
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .