Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Cystisk fibros - insulinbrist, tidig åtgärd (CF-IDEA)

29 maj 2023 uppdaterad av: Dr Charles Verge, Sydney Children's Hospitals Network
Cystisk fibros (CF) är det vanligaste livshotande genetiska tillståndet som drabbar australiensiska barn. Förutom upprepade lunginfektioner utvecklar barn med CF insulinbrist och så småningom diabetes. CF-IDEA-studien (Cystic Fibrosis - Insulin Deficiency, Early Action) kommer att avgöra om att påbörja insulinbehandling innan diabetes debut (tidigare än nuvarande praxis) kommer att förbättra hälsan hos barn med CF genom att förbättra kroppsvikten och lungfunktionen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Förutom progressiv lungsjukdom drabbas patienter med cystisk fibros (CF) av pankreatisk förstörelse, vilket leder till långsam men progressiv insulinbrist. Brist på insulin, ett kraftfullt anabolt hormon, orsakar en accelererad minskning av vikt och lungfunktion (viktiga prediktorer för tidig dödlighet i CF).

Vi analyserade orala glukostoleranstest som togs var 30:e minut och definierade stadier av CF-insulinbrist (CFID) som tidiga glukosavvikelser, CFID1 (BGmax >=8,2 och <11,1 mmol/L) och CFID2 (BGmax >=11,1 och BG1120)min <11. , utvecklas till diabetes utan fastande hyperglykemi (CFID3), och slutligen till diabetes med fastande hyperglykemi (CFID4). För närvarande är insulinbehandling standard endast för CFID3 och 4, men vi har data som visar att de tidigare stadierna (CFID1 och 2) också är förknippade med minskad vikt och lungfunktion.

I CF-IDEA-studien kommer försökspersoner med CF i åldern >=5 år med tidiga glukosavvikelser (CFID1 eller 2) att randomiseras till insulin detemir (Levemir) en gång dagligen i 12 månader, eller endast till observation. Vi strävar efter att avgöra om insättande av insulin tidigare än nuvarande praxis kommer att förhindra nedgång i vikt och lungfunktion, minska frekvensen av sjukhusvistelser, förbättra livskvaliteten och långsam progression genom CFID-kategorier.

Våra pilotstudier med Levemir en gång dagligen på barn med CFID1 och 2 visade att denna enkla insulinkur (snarare än flera dagliga injektioner) accepterades väl av patienter, med minimal hypoglykemi, och resulterade i betydande viktökning och förbättrad lungfunktion (jämfört med 12 månader före insulin). Provstorleksberäkningar för CF-IDEA-försöket baseras på våra pilotstudier. När 70-80 % av patienterna har slutfört protokollet kommer studiestatistikern att utföra en interimsanalys (blindad för de andra utredarna) för att kontrollera de ursprungliga effektberäkningarna.

Stadier av CF-insulinbrist:

CFID1 Peak BG på OGTT >=8,2mmol/L och <11,1mmol/l.

CFID2 Peak BG på OGTT >=11,1 mmol/L och 120 minuters BG <11,1.

CFID3 120 minuters BG på OGTT >=11,1 mmol/L.

CFID4 Fastande hyperglykemi (fastande BG >=7mmol/L).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

100

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • New Lambton, New South Wales, Australien, 2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 19 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med CF i åldern >=5 år som besöker en av studieplatserna.
  • CFID1 eller CFID2 (definierat som BGmax >=8,2 och BG120 <11,1mmol/l på OGTT utfört inom de senaste 6 månaderna, när andningsfunktionen är stabil enligt bedömning av det behandlande andningsteamet, inte tar fluorokinolonantibiotika och inte tar systemiska glukokortikoider).

Exklusions kriterier:

  • Cystisk fibrosrelaterad diabetes, definierad som CFID3 (BG120 >11,1 mmol/L) eller CFID4 (fastande BG >7 mmol/L). Sådana patienter kommer att erbjudas insulinbehandling som vanlig klinisk vård.
  • Instabil luftvägssjukdom (sjukhusinläggning för behandling av respiratorisk exacerbation under den senaste månaden).
  • Behandling med systemiska glukokortikoider av mer än 1 månads varaktighet, under de senaste 12 månaderna.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Inget ingripande: Kontrollgrupp
Endast observation. Får inte insulin detemir en gång dagligen.
Experimentell: Insulin detemir en gång dagligen
Läkemedel: Insulin detemir en gång dagligen
Insulin detemir är en långverkande insulinanalog. Startdos 0,1 enheter/kg/dag (titrerad enligt resultaten av hemmet blodsockerövervakning).
Andra namn:
  • Levemir

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i vikt SDS (Standard Deviation Score)
Tidsram: 12 månader
12 månader
Förändring i lungfunktion (FEV1, FVC)
Tidsram: 12 månader
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Minskad nedgångshastighet i glykemisk kategori, jämfört med OGTT vid baslinjen och 12 månader.
Tidsram: 12 månader
OGTT = oralt glukostoleranstest
12 månader
Minskad frekvens av sjukhusvistelse för akut luftvägssjukdom
Tidsram: 12 månader
12 månader
Förändring i glykemisk status bedömd med HbA1c och CGM
Tidsram: 12 månader
CGM = Continuous Glucose Monitoring
12 månader
Kroppssammansättning av DEXA. Patienter på CHW kommer också att ha pQCT.
Tidsram: 12 månader

DEXA = Dual Energy X-ray Absorptiometry

pQCT = perifer kvantitativ datortomografi
12 månader
Förändring i greppstyrka
Tidsram: 12 månader
12 månader
Förbättrad livskvalitet, mätt med ett validerat CF QOL-enkät
Tidsram: 12 månader
12 månader
Bakteriell kolonisering av sputum
Tidsram: 12 månader
12 månader
Förändring i ansträngningsberoende lungfunktion: MIP, MEP, SnIP
Tidsram: 12 månader

MIP = Mouth Inspiratory Pressure

MEP = Mouth Expiratory Pressure

SnIP = Sniff Nasal Inspiratory Pressure
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sydney Children's Hospitals Network

Samarbetspartners

Children's Hospital Colorado
Women's and Children's Hospital, Adelaide
John Hunter Children's Hospital
Lady Cilento Children's Hospital, Brisbane

Utredare

  • Huvudutredare: Charles Verge, MBBS PhD, Endocrinology, Sydney Children's Hospital Randwick; School of Women's and Children's Health, University of NSW

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 december 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 februari 2023

Avslutad studie (Faktisk)

1 februari 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 mars 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 april 2010

Första postat (Beräknad)

9 april 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 maj 2023

Senast verifierad

1 maj 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CF-IDEA

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera