囊性纤维化 - 胰岛素缺乏症，早期行动 (CF-IDEA)

除了进行性肺部疾病外，囊性纤维化 (CF) 患者还遭受胰腺破坏，导致缓慢但进行性的胰岛素缺乏。 胰岛素是一种强大的合成代谢激素，其缺乏会导致体重和肺功能加速下降（CF 早期死亡率的重要预测指标）。

我们分析了每 30 分钟采样一次的口服葡萄糖耐量测试，并将 CF 胰岛素缺乏症 (CFID) 的阶段定义为早期葡萄糖异常，CFID1（BGmax >=8.2 和 <11.1 mmol/L）和 CFID2（BGmax >=11.1 和 BG120min <11.1） ，发展为无空腹高血糖症的糖尿病 (CFID3)，最后发展为伴有空腹高血糖症的糖尿病 (CFID4)。 目前胰岛素治疗仅适用于 CFID3 和 4，但我们的数据显示早期阶段（CFID1 和 2）也与体重下降和肺功能下降有关。

在 CF-IDEA 试验中，患有早期葡萄糖异常（CFID1 或 2）且年龄 >=5 岁的 CF 受试者将被随机分配至每日一次的地特胰岛素（Levemir），持续 12 个月，或仅接受观察。 我们的目标是确定比目前的做法更早开始使用胰岛素是否会防止体重和肺功能下降、减少住院频率、改善生活质量并减缓 CFID 类别的进展。

我们在 CFID1 和 2 儿童中使用每天一次的 Levemir 进行的初步研究发现，这种简单的胰岛素治疗方案（而不是每天多次注射）被患者很好地接受，低血糖症最少，并且导致体重显着增加和肺功能改善（与胰岛素使用前 12 个月）。 CF-IDEA 试验的样本量计算基于我们的试点研究。 当 70-80% 的患者完成方案时，研究统计学家将进行中期分析（对其他研究者不知情）以检查原始功效计算。

CF 胰岛素缺乏症的阶段：

OGTT 上的 CFID1 峰值 BG >=8.2mmol/L 且 <11.1mmol/l。

OGTT 上的 CFID2 峰值 BG >=11.1 mmol/L 和 120 分钟 BG <11.1。

OGTT 上的 CFID3 120 分钟血糖 >=11.1 毫摩尔/升。

CFID4 空腹高血糖症（空腹血糖>=7mmol/L）。