Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kystinen fibroosi - insuliinin puute, varhainen toiminta (CF-IDEA)

maanantai 29. toukokuuta 2023 päivittänyt: Dr Charles Verge, Sydney Children's Hospitals Network
Kystinen fibroosi (CF) on yleisin Australian lasten hengenvaarallinen geneettinen sairaus. Toistuvien keuhkoinfektioiden lisäksi CF-lapset kehittävät insuliinin puutteen ja lopulta diabeteksen. CF-IDEA-kokeessa (kystinen fibroosi – insuliinin puute, varhainen toiminta) selvitetään, parantaako insuliinihoidon aloittaminen ennen diabeteksen puhkeamista (nykyistä käytäntöä aikaisemmin) CF-lasten terveyttä parantamalla kehon painoa ja keuhkojen toimintaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Etenevän keuhkosairauden lisäksi kystistä fibroosia (CF) sairastavat potilaat kärsivät haiman tuhoutumisesta, mikä johtaa hitaasti mutta etenevään insuliinin puutteeseen. Insuliinin, voimakkaan anabolisen hormonin, puute aiheuttaa painon ja keuhkojen toiminnan kiihtyvän laskun (tärkeitä CF-kuolleisuuden ennustajia).

Analysoimme suun glukoositoleranssitestit, joista otettiin näytteitä 30 minuutin välein ja määritimme CF-insuliinipuutoksen (CFID) vaiheet varhaisiksi glukoosipoikkeavuuksiksi, CFID1 (BGmax >=8,2 ja <11,1 mmol/L) ja CFID2 (BGmax >=11,10)min1 ja <1G1.1.10. , joka etenee diabetekseksi ilman paastohyperglykemiaa (CFID3) ja lopulta diabetekseen, johon liittyy paastohyperglykemiaa (CFID4). Tällä hetkellä insuliinihoito on vakiona vain CFID3:lle ja 4:lle, mutta meillä on tietoja, jotka osoittavat, että myös aikaisemmat vaiheet (CFID1 ja 2) liittyvät painon ja keuhkojen toiminnan laskuun.

CF-IDEA-tutkimuksessa yli 5-vuotiaat CF-potilaat, joilla on varhaisia ​​glukoosipoikkeavuuksia (CFID1 tai 2), satunnaistetaan saamaan kerran päivässä annettavaa detemirinsuliinia (Levemir) 12 kuukauden ajan tai vain havainnointiin. Pyrimme selvittämään, estääkö insuliinin aloittaminen nykyistä käytäntöä aikaisemmin painon ja keuhkojen toiminnan laskua, vähentää sairaalahoitoa, parantaa elämänlaatua ja hidastaa etenemistä CFID-kategorioiden läpi.

Pilottitutkimuksissamme, joissa käytettiin kerran päivässä annettavaa Levemir-insuliinia lapsilla, joilla oli CFID1 ja 2, havaitsivat, että potilaat hyväksyivät tämän yksinkertaisen insuliinihoito-ohjelman (enkä useiden päivittäisten ruiskeiden sijaan), joilla oli minimaalista hypoglykemiaa, ja se johti merkittävään painonnousuun ja keuhkojen toiminnan paranemiseen (verrattuna 12 kuukautta ennen insuliinia). CF-IDEA-kokeen otoskokolaskelmat perustuvat pilottitutkimuksiimme. Kun 70–80 % potilaista on suorittanut protokollan, tutkimustilastomies suorittaa välianalyysin (sokoitetaan muihin tutkijoihin) tarkistaakseen alkuperäiset teholaskelmat.

CF-insuliinipuutoksen vaiheet:

CFID1:n huippu BG OGTT:llä >=8,2 mmol/l ja <11,1 mmol/l.

CFID2-huippu BG OGTT:llä > = 11,1 mmol/l ja 120 minuutin VS < 11,1.

CFID3 120 minuutin VS OGTT:llä > = 11,1 mmol/l.

CFID4 Paastohyperglykemia (paasto-BG >=7 mmol/l).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

100

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton, New South Wales, Australia, 2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 19 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Yli 5-vuotiaat CF-potilaat, jotka osallistuvat johonkin tutkimuspaikasta.
  • CFID1 tai CFID2 (määritelty BGmax >=8,2 ja BG120 <11,1mmol/l OGTT:ssä viimeisen 6 kuukauden aikana, kun hengitystoiminta on vakaa hoitavan hengitystiimin arvioiden mukaan, ei fluorokinoloniantibiootteja eikä systeemisiä glukokortikoideja).

Poissulkemiskriteerit:

  • Kystiseen fibroosiin liittyvä diabetes, joka määritellään CFID3:ksi (BG120 > 11,1 mmol/l) tai CFID4:ksi (paasto-BG > 7 mmol/l). Tällaisille potilaille tarjotaan insuliinihoitoa tavallisena kliinisenä hoitona.
  • Epästabiili hengityselinsairaus (sairaalahoito hengityselinten pahenemisen hoitoon viimeisen kuukauden aikana).
  • Yli 1 kuukauden systeeminen glukokortikoidihoito viimeisten 12 kuukauden aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Ei väliintuloa: Kontrolliryhmä
Vain havainnointi. Ei saa detemirinsuliinia kerran päivässä.
Kokeellinen: Kerran vuorokaudessa detemirinsuliini
Lääke: Kerran vuorokaudessa detemirinsuliini
Detemirinsuliini on pitkävaikutteinen insuliinianalogi. Aloitusannos 0,1 yksikköä/kg/vrk (titrattu kotiverensokerimittauksen tulosten mukaan).
Muut nimet:
  • Levemir

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Painon muutos SDS (Standard Deviation Score)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Muutos keuhkojen toiminnassa (FEV1, FVC)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pienempi glykeemisen luokan lasku, kun verrataan OGTT:tä lähtötilanteessa ja 12 kuukauden kuluttua.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
OGTT = Suun glukoositoleranssitesti
12 kuukautta
Vähentynyt sairaalahoito akuutin hengitystieinfektion vuoksi
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Glykeemisen tilan muutos HbA1c:llä ja CGM:llä arvioituna
Aikaikkuna: 12 kuukautta
CGM = Jatkuva glukoosin seuranta
12 kuukautta
Kehonkoostumus DEXA. CHW:n potilailla on myös pQCT.
Aikaikkuna: 12 kuukautta

DEXA = Dual Energy X-ray Absorptiometry

pQCT = perifeerinen kvantitatiivinen tietokonetomografia
12 kuukautta
Muutos pitovoimassa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Parempi elämänlaatu mitattuna validoidulla CF QOL -kyselylomakkeella
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Bakteerien kolonisaatio ysköksessä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Muutos ponnistuksesta riippuvaisessa keuhkotoiminnassa: MIP, MEP, SnIP
Aikaikkuna: 12 kuukautta

MIP = Suun sisäänhengityspaine

MEP = suun uloshengityspaine

SnIP = Sniff Nenän sisäänhengityspaine
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sydney Children's Hospitals Network

Yhteistyökumppanit

Children's Hospital Colorado
Women's and Children's Hospital, Adelaide
John Hunter Children's Hospital
Lady Cilento Children's Hospital, Brisbane

Tutkijat

  • Päätutkija: Charles Verge, MBBS PhD, Endocrinology, Sydney Children's Hospital Randwick; School of Women's and Children's Health, University of NSW

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 31. maaliskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 8. huhtikuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 9. huhtikuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 31. toukokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. toukokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CF-IDEA

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Diabetes

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Paraguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa