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Fibrosi cistica - Carenza di insulina, azione precoce (CF-IDEA)

29 maggio 2023 aggiornato da: Dr Charles Verge, Sydney Children's Hospitals Network
La fibrosi cistica (FC) è la condizione genetica potenzialmente letale più comune che colpisce i bambini australiani. Oltre alle ripetute infezioni polmonari, i bambini con FC sviluppano carenza di insulina e infine diabete. Lo studio CF-IDEA (Cystic Fibrosis - Insulin Deficiency, Early Action) determinerà se iniziare il trattamento insulinico prima dell'insorgenza del diabete (prima della pratica attuale) migliorerà la salute dei bambini con FC migliorando il peso corporeo e la funzionalità polmonare.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Oltre alla malattia polmonare progressiva, i pazienti con fibrosi cistica (FC) soffrono di distruzione pancreatica, che porta a una lenta ma progressiva carenza di insulina. La carenza di insulina, un potente ormone anabolico, provoca un declino accelerato del peso e della funzione polmonare (importanti predittori di mortalità precoce nella FC).

Abbiamo analizzato i test di tolleranza al glucosio orale campionati ogni 30 minuti e definito gli stadi della carenza di insulina CF (CFID) come anomalie precoci del glucosio, CFID1 (BGmax >=8,2 e <11,1mmol/L) e CFID2 (BGmax >=11,1 e BG120min <11,1) , progredire verso il diabete senza iperglicemia a digiuno (CFID3) e infine verso il diabete con iperglicemia a digiuno (CFID4). Attualmente il trattamento con insulina è standard solo per CFID3 e 4, ma abbiamo dati che dimostrano che anche gli stadi precedenti (CFID1 e 2) sono associati al calo ponderale e alla funzionalità polmonare.

Nello studio CF-IDEA, i soggetti con FC di età >=5 anni con anomalie precoci del glucosio (CFID1 o 2) saranno randomizzati a insulina detemir una volta al giorno (Levemir) per 12 mesi o solo all'osservazione. Il nostro obiettivo è determinare se iniziare l'insulina prima della pratica attuale preverrà il declino del peso e della funzionalità polmonare, ridurrà la frequenza dei ricoveri, migliorerà la qualità della vita e rallenterà la progressione attraverso le categorie CFID.

I nostri studi pilota che hanno utilizzato Levemir una volta al giorno in bambini con CFID1 e 2 hanno rilevato che questo semplice regime di insulina (piuttosto che più iniezioni giornaliere) è stato ben accettato dai pazienti, con ipoglicemia minima, e ha portato a un significativo aumento di peso e a una migliore funzionalità polmonare (rispetto a 12 mesi prima dell'insulina). I calcoli delle dimensioni del campione per lo studio CF-IDEA si basano sui nostri studi pilota. Quando il 70-80% dei pazienti avrà completato il protocollo, lo statistico dello studio eseguirà un'analisi ad interim (in cieco rispetto agli altri ricercatori) per verificare i calcoli di potenza originali.

Fasi della carenza di insulina CF:

CFID1 Picco glicemico su OGTT >=8,2mmol/L e <11,1mmol/L.

CFID2 Glicemia di picco su OGTT >=11,1 mmol/L e glicemia a 120 minuti <11,1.

CFID3 Glicemia a 120 minuti su OGTT >=11,1mmol/L.

CFID4 Iperglicemia a digiuno (glicemia a digiuno >=7mmol/L).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

100

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton, New South Wales, Australia, 2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 19 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con FC di età >=5 anni che frequentano uno dei centri dello studio.
  • CFID1 o CFID2 (definiti come BGmax >=8.2 e BG120 <11.1mmol/l su OGTT eseguito negli ultimi 6 mesi, quando la funzione respiratoria è stabile come giudicato dal team respiratorio curante, senza assunzione di antibiotici fluorochinolonici e senza assunzione di glucocorticoidi sistemici).

Criteri di esclusione:

  • Diabete correlato alla fibrosi cistica, definito come CFID3 (BG120 >11,1mmol/L) o CFID4 (BG a digiuno >7mmol/L). A tali pazienti verrà offerto il trattamento con insulina come cura clinica standard.
  • Malattia respiratoria instabile (ricovero in ospedale per trattamento di esacerbazione respiratoria nell'ultimo mese).
  • Trattamento con glucocorticoidi sistemici di durata superiore a 1 mese, negli ultimi 12 mesi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Nessun intervento: Gruppo di controllo
Solo osservazione. Non riceve insulina detemir una volta al giorno.
Sperimentale: Insulina detemir una volta al giorno
Droga: Insulina detemir una volta al giorno
L'insulina detemir è un analogo dell'insulina ad azione prolungata. Dose iniziale 0,1 unità/kg/die (titolata in base ai risultati del monitoraggio domiciliare della glicemia).
Altri nomi:
  • Levmir

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione di peso SDS (punteggio di deviazione standard)
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Modifica della funzione polmonare (FEV1, FVC)
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ridotto tasso di declino nella categoria glicemica, confrontando OGTT al basale e a 12 mesi.
Lasso di tempo: 12 mesi
OGTT = Test orale di tolleranza al glucosio
12 mesi
Ridotta frequenza di ospedalizzazione per malattia respiratoria acuta
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Cambiamento dello stato glicemico valutato da HbA1c e CGM
Lasso di tempo: 12 mesi
CGM = monitoraggio continuo del glucosio
12 mesi
Composizione corporea di DEXA. I pazienti al CHW avranno anche pQCT.
Lasso di tempo: 12 mesi

DEXA = Assorbimetria a raggi X a doppia energia

pQCT = tomografia computerizzata quantitativa periferica
12 mesi
Modifica della forza di presa
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Migliore qualità della vita, misurata da un questionario CF QOL convalidato
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Colonizzazione batterica dell'espettorato
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Variazione della funzione polmonare dipendente dallo sforzo: MIP, MEP, SnIP
Lasso di tempo: 12 mesi

MIP = Pressione Inspiratoria Boccale

MEP = Pressione Espiratoria Boccale

SnIP = Sniff Nasal Inspiratory Pressure
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sydney Children's Hospitals Network

Collaboratori

Children's Hospital Colorado
Women's and Children's Hospital, Adelaide
John Hunter Children's Hospital
Lady Cilento Children's Hospital, Brisbane

Investigatori

  • Investigatore principale: Charles Verge, MBBS PhD, Endocrinology, Sydney Children's Hospital Randwick; School of Women's and Children's Health, University of NSW

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 marzo 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 aprile 2010

Primo Inserito (Stimato)

9 aprile 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CF-IDEA

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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