Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Муковисцидоз – дефицит инсулина, раннее действие (CF-IDEA)

29 мая 2023 г. обновлено: Dr Charles Verge, Sydney Children's Hospitals Network
Кистозный фиброз (МВ) является наиболее распространенным опасным для жизни генетическим заболеванием, поражающим австралийских детей. Помимо повторяющихся легочных инфекций, у детей с муковисцидозом развивается дефицит инсулина и, в конечном итоге, диабет. Исследование CF-IDEA (Кистозный фиброз — дефицит инсулина, раннее действие) определит, улучшит ли начало лечения инсулином до начала диабета (раньше, чем текущая практика) здоровье детей с муковисцидозом за счет улучшения массы тела и функции легких.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Наряду с прогрессирующим заболеванием легких у пациентов с кистозным фиброзом (МВ) наблюдается разрушение поджелудочной железы, что приводит к медленному, но прогрессирующему дефициту инсулина. Дефицит инсулина, мощного анаболического гормона, вызывает ускоренное снижение веса и функции легких (важные предикторы ранней смертности при муковисцидозе).

Мы проанализировали пероральные тесты на толерантность к глюкозе, взятые каждые 30 минут, и определили стадии дефицита инсулина при муковисцидозе (CFID) как ранние отклонения уровня глюкозы, CFID1 (BGmax >=8,2 и <11,1 ммоль/л) и CFID2 (BGmax >=11,1 и BG120min <11,1). , прогрессирующий до диабета без гипергликемии натощак (CFID3) и, наконец, до диабета с гипергликемией натощак (CFID4). В настоящее время лечение инсулином является стандартным только для CFID3 и 4, но у нас есть данные, показывающие, что более ранние стадии (CFID1 и 2) также связаны со снижением веса и функции легких.

В исследовании CF-IDEA субъекты с муковисцидозом в возрасте >=5 лет с ранними нарушениями уровня глюкозы (CFID1 или 2) будут рандомизированы для приема инсулина детемир (Левемир) один раз в сутки в течение 12 месяцев или только для наблюдения. Мы стремимся определить, предотвратит ли введение инсулина раньше текущей практики снижение веса и функции легких, снизит частоту госпитализаций, улучшит качество жизни и замедлит прогрессирование через категории CFID.

Наши пилотные исследования с использованием Левемира один раз в день у детей с CFID 1 и 2 показали, что этот простой режим инсулинотерапии (вместо многократных ежедневных инъекций) хорошо переносился пациентами с минимальной гипогликемией и приводил к значительному увеличению веса и улучшению функции легких (по сравнению с 12 месяцев до введения инсулина). Расчеты размера выборки для исследования CF-IDEA основаны на наших пилотных исследованиях. Когда 70-80% пациентов заполнили протокол, статистик исследования проведет промежуточный анализ (вслепую для других исследователей), чтобы проверить первоначальные расчеты мощности.

Стадии дефицита инсулина при муковисцидозе:

CFID1 Пиковая ГК по ПГТТ >=8,2 ммоль/л и <11,1 ммоль/л.

CFID2 Пиковая ГК при ПГТТ >=11,1 ммоль/л и 120-минутная ГК <11,1.

CFID3 120-минутная ГК по ПГТТ >=11,1 ммоль/л.

CFID4 Гипергликемия натощак (ГК натощак >=7 ммоль/л).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

100

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • New Lambton, New South Wales, Австралия, 2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Австралия, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Австралия, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 19 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с муковисцидозом в возрасте >=5 лет, посещавшие один из исследовательских центров.
  • CFID1 или CFID2 (определяется как ГКmax >=8,2 и ГК120 <11,1 ммоль/л по результатам ПГТТ, проведенной в течение последних 6 месяцев, при стабильной дыхательной функции по оценке лечащей респираторной бригады, без приема фторхинолоновых антибиотиков и системных глюкокортикоидов).

Критерий исключения:

  • Диабет, связанный с кистозным фиброзом, определяемый как CFID3 (ГК120 >11,1 ммоль/л) или CFID4 (ГК натощак >7 ммоль/л). Таким пациентам будет предложено лечение инсулином в качестве стандартной клинической помощи.
  • Нестабильное заболевание органов дыхания (госпитализация для лечения обострения респираторного заболевания в течение последнего месяца).
  • Лечение системными глюкокортикоидами продолжительностью более 1 месяца в течение последних 12 месяцев.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Без вмешательства: Контрольная группа
Только наблюдение. Не получает инсулин детемир один раз в сутки.
Экспериментальный: Инсулин детемир 1 раз в сутки
Лекарство: Инсулин детемир 1 раз в сутки
Инсулин детемир — аналог инсулина длительного действия. Начальная доза 0,1 ЕД/кг/сут (титруется по результатам домашнего мониторирования гликемии).
Другие имена:
  • Левемир

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение веса SDS (показатель стандартного отклонения)
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев
Изменение функции легких (ОФВ1, ФЖЕЛ)
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Снижение скорости снижения гликемической категории по сравнению с ПГТТ на исходном уровне и через 12 месяцев.
Временное ограничение: 12 месяцев
OGTT = пероральный тест на толерантность к глюкозе
12 месяцев
Снижение частоты госпитализаций по поводу острых респираторных заболеваний
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев
Изменение гликемического статуса, оцениваемого по HbA1c и CGM
Временное ограничение: 12 месяцев
CGM = непрерывный мониторинг уровня глюкозы
12 месяцев
Состав тела по DEXA. Пациенты в CHW также будут иметь pQCT.
Временное ограничение: 12 месяцев

DEXA = двухэнергетическая рентгеновская абсорбциометрия

pQCT = периферическая количественная компьютерная томография
12 месяцев
Изменение силы захвата
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев
Улучшение качества жизни, измеренное с помощью утвержденного опросника CF QOL
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев
Бактериальная колонизация мокроты
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев
Изменение функции легких в зависимости от усилия: MIP, MEP, SnIP
Временное ограничение: 12 месяцев

MIP = ротовое давление вдоха

MEP = ротовое давление на выдохе

SnIP = Понюхайте носовое давление вдоха
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sydney Children's Hospitals Network

Соавторы

Children's Hospital Colorado
Women's and Children's Hospital, Adelaide
John Hunter Children's Hospital
Lady Cilento Children's Hospital, Brisbane

Следователи

  • Главный следователь: Charles Verge, MBBS PhD, Endocrinology, Sydney Children's Hospital Randwick; School of Women's and Children's Health, University of NSW

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 декабря 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 февраля 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 февраля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 марта 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 апреля 2010 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

9 апреля 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 мая 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 мая 2023 г.

Последняя проверка

1 мая 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CF-IDEA

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Инсулин детемир 1 раз в сутки

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Colombia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться