Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Mukowiscydoza - niedobór insuliny, wczesne działanie (CF-IDEA)

29 maja 2023 zaktualizowane przez: Dr Charles Verge, Sydney Children's Hospitals Network
Mukowiscydoza (CF) jest najczęstszą zagrażającą życiu chorobą genetyczną dotykającą australijskie dzieci. Oprócz powtarzających się infekcji płuc u dzieci z mukowiscydozą rozwija się niedobór insuliny i ostatecznie cukrzyca. Badanie CF-IDEA (Cystic Fibrosis – Insulin Deficiency, Early Action) ma ustalić, czy rozpoczęcie leczenia insuliną przed wystąpieniem cukrzycy (wcześniej niż dotychczasowa praktyka) poprawi stan zdrowia dzieci chorych na mukowiscydozę poprzez poprawę masy ciała i funkcji płuc.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Oprócz postępującej choroby płuc, pacjenci z mukowiscydozą (CF) cierpią na zniszczenie trzustki, co prowadzi do powolnego, ale postępującego niedoboru insuliny. Niedobór insuliny, silnego hormonu anabolicznego, powoduje przyspieszony spadek masy ciała i funkcji płuc (ważne predyktory wczesnej śmiertelności w mukowiscydozie).

Przeanalizowaliśmy testy doustnego obciążenia glukozą pobierane co 30 minut i zdefiniowaliśmy etapy niedoboru insuliny (CFID) CFID jako wczesne nieprawidłowości glukozy, CFID1 (BGmax >=8,2 i <11,1 mmol/l) oraz CFID2 (BGmax >=11,1 i BG120min <11,1) , przechodzącą w cukrzycę bez hiperglikemii na czczo (CFID3), aw końcu do cukrzycy z hiperglikemią na czczo (CFID4). Obecnie leczenie insuliną jest standardem tylko dla CFID3 i 4, ale mamy dane wskazujące, że wcześniejsze etapy (CFID1 i 2) są również związane ze spadkiem masy ciała i czynności płuc.

W badaniu CF-IDEA osoby z mukowiscydozą w wieku >=5 lat z wczesnymi zaburzeniami glikemii (CFID1 lub 2) zostaną losowo przydzielone do grupy otrzymującej raz dziennie insulinę detemir (Levemir) przez 12 miesięcy lub wyłącznie do obserwacji. Naszym celem jest ustalenie, czy rozpoczęcie podawania insuliny wcześniej niż obecna praktyka zapobiegnie spadkowi masy ciała i czynności płuc, zmniejszy częstotliwość hospitalizacji, poprawi jakość życia i spowolni postęp w kategoriach CFID.

Nasze badania pilotażowe z użyciem Levemir raz dziennie u dzieci z CFID1 i 2 wykazały, że ten prosty schemat podawania insuliny (zamiast wielokrotnych wstrzyknięć dziennie) był dobrze akceptowany przez pacjentów, z minimalną hipoglikemią i skutkował znacznym przyrostem masy ciała i poprawą czynności płuc (w porównaniu z 12 miesięcy przed insuliną). Obliczenia wielkości próby dla CF-IDEA Trial są oparte na naszych badaniach pilotażowych. Kiedy 70-80% pacjentów ukończy protokół, statystyk badania przeprowadzi analizę tymczasową (bez udziału innych badaczy), aby sprawdzić pierwotne obliczenia mocy.

Etapy niedoboru insuliny CF:

CFID1 Szczytowe stężenie glukozy we krwi w OGTT >=8,2 mmol/l i <11,1 mmol/l.

CFID2 Szczytowe stężenie glukozy we krwi w OGTT >=11,1 mmol/l i stężenie glukozy w 120 minucie <11,1.

CFID3 120 minut BG na OGTT >=11,1 mmol/l.

CFID4 Hiperglikemia na czczo (glikemia na czczo >=7mmol/l).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

100

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton, New South Wales, Australia, 2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 19 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z mukowiscydozą w wieku >=5 lat uczęszczający do jednego z ośrodków badawczych.
  • CFID1 lub CFID2 (zdefiniowane jako BGmax >=8,2 i BG120 <11,1 mmol/l w OGTT wykonanym w ciągu ostatnich 6 miesięcy, gdy czynność oddechowa jest stabilna w ocenie zespołu leczącego, nie przyjmuje antybiotyków fluorochinolonowych i nie przyjmuje glikokortykosteroidów ogólnoustrojowych).

Kryteria wyłączenia:

  • Cukrzyca związana z mukowiscydozą, zdefiniowana jako CFID3 (BG120 >11,1mmol/l) lub CFID4 (glikemia na czczo >7mmol/l). Takim pacjentom zostanie zaproponowane leczenie insuliną w ramach standardowej opieki klinicznej.
  • Niestabilna choroba układu oddechowego (przyjęcie do szpitala w celu leczenia zaostrzenia oddechowego w ciągu ostatniego miesiąca).
  • Leczenie ogólnoustrojowymi glikokortykosteroidami przez ponad 1 miesiąc w ciągu ostatnich 12 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: Grupa kontrolna
Tylko obserwacja. Nie otrzymuje insuliny detemir raz dziennie.
Eksperymentalny: Insulina detemir raz dziennie
Lek: Insulina detemir raz dziennie
Insulina detemir jest długo działającym analogiem insuliny. Dawka początkowa 0,1 j./kg/dobę (miareczkowana zgodnie z wynikami domowego monitoringu glikemii).
Inne nazwy:
  • Levemir

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana masy ciała SDS (wynik odchylenia standardowego)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana czynności płuc (FEV1, FVC)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmniejszone tempo spadku kategorii glikemii, porównując OGTT na początku badania i po 12 miesiącach.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
OGTT = doustny test tolerancji glukozy
12 miesięcy
Zmniejszona częstotliwość hospitalizacji z powodu ostrej choroby układu oddechowego
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana stanu glikemii oceniana za pomocą HbA1c i CGM
Ramy czasowe: 12 miesięcy
CGM = Ciągłe monitorowanie poziomu glukozy
12 miesięcy
Skład ciała firmy DEXA. Pacjenci w CHW będą również mieli pQCT.
Ramy czasowe: 12 miesięcy

DEXA = absorpcjometria rentgenowska o podwójnej energii

pQCT = obwodowa ilościowa tomografia komputerowa
12 miesięcy
Zmiana siły chwytu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Poprawa jakości życia mierzona za pomocą zwalidowanego kwestionariusza CF QOL
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Bakteryjna kolonizacja plwociny
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiana funkcji płuc zależnej od wysiłku: MIP, MEP, SnIP
Ramy czasowe: 12 miesięcy

MIP = ciśnienie wdechowe w ustach

MEP = ciśnienie wydechowe w ustach

SnIP = Nosowe ciśnienie wdechowe
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sydney Children's Hospitals Network

Współpracownicy

Children's Hospital Colorado
Women's and Children's Hospital, Adelaide
John Hunter Children's Hospital
Lady Cilento Children's Hospital, Brisbane

Śledczy

  • Główny śledczy: Charles Verge, MBBS PhD, Endocrinology, Sydney Children's Hospital Randwick; School of Women's and Children's Health, University of NSW

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 marca 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2010

Pierwszy wysłany (Szacowany)

9 kwietnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 maja 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CF-IDEA

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Cukrzyca

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj