Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Cystisk fibrose - Insulinmangel, tidlig handling (CF-IDEA)

29. maj 2023 opdateret af: Dr Charles Verge, Sydney Children's Hospitals Network
Cystisk fibrose (CF) er den mest almindelige livstruende genetiske tilstand, der påvirker australske børn. Ud over gentagne lungeinfektioner udvikler børn med CF insulinmangel og i sidste ende diabetes. CF-IDEA-forsøget (cystisk fibrose - insulinmangel, tidlig handling) vil afgøre, om opstart af insulinbehandling før diabetes debut (tidligere end nuværende praksis) vil forbedre sundheden for børn med CF ved at forbedre kropsvægt og lungefunktion.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Ud over progressiv lungesygdom lider patienter med cystisk fibrose (CF) under pancreas ødelæggelse, hvilket fører til langsom, men progressiv insulinmangel. Mangel på insulin, et kraftigt anabolsk hormon, forårsager accelereret fald i vægt og lungefunktion (vigtige forudsigere for tidlig dødelighed ved CF).

Vi analyserede orale glukosetolerancetest udtaget hvert 30. minut og definerede stadier af CF-insulinmangel (CFID) som tidlige glukoseabnormaliteter, CFID1 (BGmax >=8,2 og <11,1mmol/L) og CFID2 (BGmax >=11,1 og BG1120min) <11. , udvikler sig til diabetes uden fastende hyperglykæmi (CFID3), og endelig til diabetes med fastende hyperglykæmi (CFID4). I øjeblikket er insulinbehandling kun standard for CFID3 og 4, men vi har data, der viser, at de tidligere stadier (CFID1 og 2) også er forbundet med faldende vægt og lungefunktion.

I CF-IDEA-forsøget vil forsøgspersoner med CF i alderen >=5 år med tidlige glukoseabnormaliteter (CFID1 eller 2) blive randomiseret til insulin detemir (Levemir) én gang dagligt i 12 måneder eller kun til observation. Vi sigter efter at afgøre, om det at starte insulin tidligere end nuværende praksis vil forhindre fald i vægt og lungefunktion, reducere hyppigheden af ​​indlæggelser, forbedre livskvaliteten og langsom progression gennem CFID-kategorier.

Vores pilotundersøgelser med Levemir én gang dagligt hos børn med CFID1 og 2 viste, at denne simple insulinkur (i stedet for flere daglige injektioner) var velaccepteret af patienter med minimal hypoglykæmi og resulterede i betydelig vægtøgning og forbedret lungefunktion (sammenlignet med 12 måneder før insulin). Prøvestørrelsesberegninger for CF-IDEA-forsøget er baseret på vores pilotundersøgelser. Når 70-80 % af patienterne har gennemført protokollen, vil undersøgelsens statistiker udføre en interimsanalyse (blindet over for de andre efterforskere) for at kontrollere de originale effektberegninger.

Stadier af CF-insulinmangel:

CFID1 Peak BG på OGTT >=8,2 mmol/L og <11,1 mmol/l.

CFID2 Peak BG på OGTT >=11,1 mmol/L og 120 minutters BG <11,1.

CFID3 120 minutters BG på OGTT >=11,1 mmol/L.

CFID4 Fastende hyperglykæmi (fastende BG >=7mmol/L).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

100

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • New Lambton, New South Wales, Australien, 2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 19 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med CF i alderen >=5 år, der deltager i et af undersøgelsesstederne.
  • CFID1 eller CFID2 (defineret som BGmax >=8,2 og BG120 <11,1mmol/l på OGTT udført inden for de sidste 6 måneder, når respirationsfunktionen er stabil som vurderet af det behandlende respiratoriske team, ikke tager fluoroquinolonantibiotika og ikke tager systemiske glukokortikoider).

Ekskluderingskriterier:

  • Cystisk fibrose-relateret diabetes, defineret som CFID3 (BG120 >11,1 mmol/L) eller CFID4 (fastende BG >7 mmol/L). Sådanne patienter vil blive tilbudt insulinbehandling som standard klinisk behandling.
  • Ustabil luftvejssygdom (hospitalsindlæggelse til behandling af respiratorisk eksacerbation inden for den seneste måned).
  • Behandling med systemiske glukokortikoider af mere end 1 måneds varighed inden for de sidste 12 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Ingen indgriben: Kontrolgruppe
Kun observation. Får ikke insulin detemir én gang dagligt.
Eksperimentel: Insulin detemir én gang dagligt
Medicin: Insulin detemir én gang dagligt
Insulin detemir er en langtidsvirkende insulinanalog. Startdosis 0,1 enheder/kg/dag (titreret i henhold til resultaterne af hjemmeblodsukkerovervågning).
Andre navne:
  • Levemir

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i vægt SDS (Standard Deviation Score)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring i lungefunktion (FEV1, FVC)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Reduceret hastighed for fald i glykæmisk kategori, sammenligne OGTT ved baseline og 12 måneder.
Tidsramme: 12 måneder
OGTT = Oral Glucosetolerance Test
12 måneder
Reduceret hyppighed af indlæggelse på grund af akut luftvejssygdom
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring i glykæmisk status vurderet ved HbA1c og CGM
Tidsramme: 12 måneder
CGM = Continuous Glucose Monitoring
12 måneder
Kropssammensætning af DEXA. Patienter på CHW vil også have pQCT.
Tidsramme: 12 måneder

DEXA = Dual Energy X-ray Absorptiometry

pQCT = perifer kvantitativ computertomografi
12 måneder
Ændring i grebsstyrke
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Forbedret livskvalitet, målt ved et valideret CF QOL-spørgeskema
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Bakteriel kolonisering af sputum
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring i indsatsafhængig lungefunktion: MIP, MEP, SnIP
Tidsramme: 12 måneder

MIP = Mundindåndingstryk

MEP = Mundekspiratorisk tryk

SnIP = Sniff Nasal Inspiratory Pressure
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sydney Children's Hospitals Network

Samarbejdspartnere

Children's Hospital Colorado
Women's and Children's Hospital, Adelaide
John Hunter Children's Hospital
Lady Cilento Children's Hospital, Brisbane

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Charles Verge, MBBS PhD, Endocrinology, Sydney Children's Hospital Randwick; School of Women's and Children's Health, University of NSW

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. marts 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. april 2010

Først opslået (Anslået)

9. april 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CF-IDEA

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Insulin detemir én gang dagligt

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner